Kanuma

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Kanuma
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Kanuma
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Липиден метаболизъм, вродени грешки
  • Терапевтични показания:
  • Kanuma е показан за дългосрочна ензимна заместителна терапия (ERT) при пациенти на всички възрасти с дефицит на лизозомална киселина липаза (LAL).

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004004
  • Дата Оторизация:
  • 28-08-2015
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004004
  • Последна актуализация:
  • 01-03-2018

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

An agency of the European

Union

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/446507/2015

EMEA/H/C/004004

Резюме на EPAR за обществено ползване

Kanuma

sebelipase alfa

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Kanuma. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Kanuma.

За практическа информация относно употребата на Kanuma пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Kanuma и за какво се използва?

Kanuma е лекарство, което се използва за лечение на пациенти от всички възрасти с дефицит на

лизозомна кисела липаза. Това е наследствено заболяване, причинено от липсата на ензим,

наречен лизозомна кисела липаза, който е необходим за разграждане на мазнините в клетките.

Когато ензимът липсва или е наличен само в ниски нива, мазнините се натрупват в клетките на

организма и причиняват симптоми като липса на растеж и чернодробно увреждане.

Тъй като броят на пациентите с дефицит на лизозомна кисела липаза е малък, болестта се счита

за „рядка“ и Kanuma е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки

болести) на 17 декември 2010 г.

Kanuma съдържа активното вещество себелипаза алфа (sebelipase alfa).

Как се използва Kanuma?

Лечението с Kanuma трябва да се контролира от лекар с опит в лечението на дефицит на

лизозомна кисела липаза, други метаболитни заболявания или чернодробни заболявания.

Лечението трябва да се прилага само от обучен медицински специалист, който може да овладее

спешните случаи (напр. тежка алергия). Лекарственият продукт се отпуска по лекарско

предписание.

Kanuma

EMA/446507/2015

Страница 2/3

Kanuma се предлага под формата на концентрат, от който се приготвя инфузионен разтвор (за

вливане във вена). Препоръчителната доза е 1 mg на килограм телесно тегло за приложение

веднъж през една седмица. Инфузията трябва да продължи около 1 до 2 часа.

При пациенти с бързо прогресиращо заболяване на възраст под 6 месеца се прилага доза от

1 mg/kg веднъж седмично, вместо веднъж през една седмица. При тези пациенти дозата може да

се увеличи до 3 mg/kg веднъж седмично в зависимост от повлияването от лечението.

Лечението с Kanuma трябва да започне възможно най-бързо след поставяне на диагнозата и да се

прилага дългосрочно.

Как действа Kanuma?

Активното вещество в Kanuma, себелипаза алфа, представлява копие на ензима, който липсва

при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза. Себелипаза алфа заменя липсващия ензим,

като помага за разграждане на мазнините и спира натрупването им в клетките на организма.

Какви ползи от Kanuma са установени в проучванията?

Kanuma е проучен в 2 основни проучвания при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза.

Първото проучване обхваща 9 бебета, при които липсва растеж или има други доказателства за

бързо прогресиращо заболяване през първите 6 месеца от живота. Проучването показва, че 6 от

9-те бебета, на които се прилага Kanuma оцеляват до възраст 1 година. Също така при всички 6

оцелели бебета се наблюдава подобрение на растежа.

Второто проучване обхваща 66 пациенти (деца и възрастни) и сравнява Kanuma с плацебо (сляпо

лечение). Основната мярка за ефективност е дялът на пациентите, които постигат нормални нива

на чернодробен ензим, наречен ALT, след 5 месеца на лечение. Високите нива на ALT ензими са

признак за чернодробно увреждане. В това проучване 31% от пациентите, на които се прилага

Kanuma (11 от 36), постигат нормални нива на ALT ензими в сравнение със 7% от пациентите, на

които се прилага плацебо (2 от 30).

Какви са рисковете, свързани с Kanuma?

Най-тежките нежелани лекарствени реакции при Kanuma (наблюдавани при около 3 на 100

пациенти) са признаци и симптоми на тежки алергични реакции. Те включват дискомфорт в

гърдите, зачервени очи, подуване на клепачите, затруднения при дишане, сърбящ обрив,

копривна треска, зачервяване, хрема, ускорен пулс и ускорено дишане. Съобщава се развитие на

антитела срещу лекарството, особено при бебета. Ако се развият антитела, Kanuma не действа

ефективно. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Kanuma,

вижте листовката.

Kanuma не трябва да се използва при пациенти, които са имали животозастрашаваща алергична

реакция към активното вещество, възникваща отново след спиране и повторно започване на

лечение. Също така не трябва да се използва при пациенти с животозастрашаваща алергия към

яйца или към някоя от съставките на Kanuma.

Защо Kanuma е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Kanuma са по-големи от рисковете, и препоръча Kanuma да бъде разрешен за

употреба в ЕС. Комитетът отбелязва липсата на ефективни лечения за дефицит на лизозомна

кисела липаза и високата смъртност при бебета с бързо прогресиращо заболяване. CHMP счита,

Kanuma

EMA/446507/2015

Страница 3/3

че Kanuma води до значително подобрение на преживяемостта при бебета и е ефективен за

подобряване на симптомите на заболяването при пациенти от всички възрасти. По отношение на

безопасността не са установени съществени проблеми и тежките нежелани реакции са редки или

подлежат на овладяване. Въпреки това са необходими допълнителни данни относно

дългосрочните ползи и безопасността на лекарството.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Kanuma?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kanuma се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и в листовката за Kanuma, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение фирмата, която предлага Kanuma на пазара, ще проведе проучване при бебета с

бързо прогресиращо заболяване и ще изготви регистър на пациентите от всички възрасти, за да

получи допълнителна информация относно дългосрочните ползи и безопасността на Kanuma, по-

конкретно относно риска от алергични реакции и развитието на антитела срещу лекарството.

Фирмата ще осигури и образователни материали за всички лекари, които се очаква да предписват

Kanuma, насърчаващи ги да включват пациенти в регистъра и информиращи ги как да следят

пациентите за антитела и да лекуват пациентите, които развиват тежки алергични реакции.

Допълнителна информация може да се намери в резюмето на плана за управление на риска

Допълнителна информация за Kanuma:

Пълният текст на EPAR и резюме на плана за управление на риска за Kanuma може да се намери

на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public

assessment reports. За повече информация относно лечението с Kanuma прочетете листовката

(също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kanuma може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

KANUMA 2 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

себелипаза алфа (sebelipase alfa)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която Вие или детето Ви сте получили. За начина на

съобщаване на нежелани реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява KANUMA и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да Ви бъде приложен KANUMA

Как се прилага KANUMA

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате KANUMA

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява KANUMA и за какво се използва

KANUMA съдържа активното вещество себелипаза алфа. Себелипаза алфа е подобен на

естествено срещащия се ензим лизозомна кисела липаза (LAL), която тялото използва, за да

разгражда мазнини. Тя се използва за лечение на пациенти от всички възрасти с дефицит на

лизозомна кисела липаза (LAL).

Дефицитът на LAL е генетично заболяване, което води до увреждане на черния дроб, висок

холестерол в кръвта и други усложнения, дължащи се на натрупване на определени видове

мазнини (холестерилови естери и триглицериди).

Как действа KANUMA

Това лекарство е ензимна заместителна терапия. Това означава, че то замества липсващия или

дефектен ензим LAL при пациенти с LAL дефицит. Това лекарство действа като намалява

натрупването на мазнини, което причинява медицински усложнения, включително нарушен

растеж, чернодробно увреждане и сърдечни усложнения. То подобрява също нивата на мазнини

в кръвта, включително повишен LDL (лош холестерол) и триглицериди.

2.

Какво трябва да знаете, преди да Ви бъде приложен KANUMA

Не трябва да Ви бъде прилаган KANUMA:

ако Вие или детето Ви сте получили животозастрашаваща алергична реакция към

себелипаза алфа, която не може да бъде овладяна, след повторно приложение на

лекарството, или към яйца, или към някоя от останалите съставки на това лекарство

(изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Ако се лекувате с KANUMA, Вие или детето Ви може да получите нежелана реакция,

докато се прилага лекарството, или часове след вливането (вижте точка 4). Това е известно

като реакция към вливането, която понякога може да бъде тежка и да включва алергична

реакция.

Ако такава тежка нежелана реакция възникне при Вас или детето Ви,

потърсете спешна медицинска помощ

. Ако вие или детето Ви имате реакция към

вливането, на Вас или на детето Ви може да се дадат допълнителни лекарства за лечение и

за предотвратяване на бъдещи реакции. Тези лекарства може да включват антихистамини,

лекарства за понижаване на температурата и/или кортикостероиди (вид

противовъзпалителни лекарства).

Ако реакцията към вливането е тежка, Вашият лекар може да спре вливането на KANUMA

и да започне да прилага подходящо лечение на Вас или на детето Ви.

Това лекарство може да съдържа яйчни протеини. Ако Вие или детето Ви имате алергия

към яйца или анамнеза за алергии към яйца, кажете това на Вашия лекар или медицинска

сестра (вижте „

Не трябва да Ви бъде прилаган KANUMA

“).

Други лекарства и KANUMA

Информирайте Вашия лекар, ако Вие или детето Ви използвате, наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства.

Бременност и кърмене

KANUMA не трябва да се използва при бременност, освен в случай на категорична

необходимост. Не е известно дали себелипаза алфа преминава в кърмата и поради това се

препоръчва да спрете кърменето или употребата на KANUMA, докато кърмите.

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини

KANUMA не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

KANUMA съдържа натрий

Всеки флакон 10 ml съдържа 33 mg натрий. Кажете на Вашия лекар, ако Вие или детето Ви сте

на диета с контролиран прием на натрий.

3.

Как се прилага KANUMA

Дозата, която Вие или детето Ви получавате, е на база на съответното телесно тегло.

Препоръчителната доза е 1 mg на kg телесно тегло през една седмица, чрез вливане във вена. За

пациенти, които са кърмачета с признаци и симптоми на заболяването, препоръчителната

начална доза е 1 mg/kg веднъж седмично. Всяко вливане ще отнеме приблизително 1 до 2 часа.

Вие или детето Ви може да бъдете наблюдавани от Вашия лекар или медицинска сестра в

продължение на един допълнителен час след вливането. Може да се прецени корекция на

дозата въз основа на това доколко добър е отговорът на Вас или на детето Ви към лечението.

KANUMA трябва да се започне във възможно най-ранна възраст и е предвиден за дългосрочна

употреба.

Вашият лекар или медицинска сестра ще прилагат KANUMA на Вас или на детето Ви чрез

вливане във вена. Лекарството ще се разреди, преди да бъде приложено.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежелани реакции са били наблюдавани, докато на пациентите е било прилагано лекарството

или малко след това (реакции към вливането). Най-сериозните нежелани реакции могат да

включват алергична реакция (наблюдавана много често [може да засегне повече от 1 на

10 души] при кърмачета на възраст под 6 месеца или често [може да засегне до 1 на 10 души]

при деца и възрастни) със симптоми, включващи затруднено дишане, оток на гърлото, ускорено

дишане, ускорен пулс, дискомфорт в гърдите, лек оток на клепачите, зачервени очи, хрема,

зачервяване и уртикария.

Ако такива симптоми възникнат при Вас или детето Ви,

потърсете спешна медицинска помощ.

Ако Вие или детето Ви имате реакция към вливането,

може да се наложи да Ви се дадат допълнителни лекарства за лечение и за предотвратяване на

бъдещи реакции. Ако реакцията към вливането е тежка, Вашият лекар може да спре вливането

на KANUMA във вената и да започне да прилага подходящо лечение.

Много чести нежелани реакции, съобщени при кърмачета (на възраст от 1 до 6 месеца) са:

оток на клепачите

превъзбудено състояние

високо кръвно налягане

понижен мускулен тонус

затруднено дишане

хрипове

бледост

запушен нос или оток на носа

кихане

кашлица

парене зад гръдната кост

(заболявания, придружени с

рефлукс)

гадене без повръщане

диария

уртикария

обрив

повръщане

сърбеж

надигнат обрив

зачервена подута кожа

висока температура

подуване

втрисане

ускорено дишане

недостиг на кислород в

кръвта

ускорен пулс

раздразнителност

Чести нежелани реакции, съобщени при деца и юноши (на възраст от 4 до 18 години) и

възрастни, са:

тежка алергична реакция

(анафилактична реакция)

инфекция на пикочо-половата

система

оток на клепачите

временно повишени нива на

холестерол или триглицериди

(масти) в кръвта

ускорен пулс

тревожност

безсъние

замайване

ниско кръвно налягане

зачервяване на лицето

задух

оток на гърлото

диария

болка в стомаха

подуване на корема

гадене

уртикария

обрив

сърбеж

зачервена подута кожа

увеличено менструално

кървене

треперене

дискомфорт в гърдите

оток

уморяемост

втвърдяване на областта

около мястото на вливането

висока температура

Честотата, видът и тежестта на нежеланите реакции при деца са същите като при възрастни.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вие или детето Ви получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия

лекар. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете

също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос

за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате KANUMA

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета и картонената

опаковка след „EXP/Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения

месец.

Да се съхранява в хладилник (2 °C – 8 °C). Да не се замразява. Да не се разклаща. Да се

съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от светлина.

За разредени разтвори се препоръчва незабавна употреба. Ако не се използва веднага,

разреденият разтвор може да се съхранява до 24 часа при 2 °C–8 °C или до 12 часа при под

25 °C.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа KANUMA

Активното вещество е себелипаза алфа. Всеки ml концентрат съдържа 2 mg себелипаза

алфа. Всеки флакон съдържа 20 mg себелипаза алфа в 10 ml (2 mg/ml).

Другите съставки са тринатриев цитрат дихидрат (вижте точка 2, „KANUMA съдържа

натрий“), лимонена киселина монохидрат, човешки серумен албумин и вода за инжекции.

Как изглежда KANUMA и какво съдържа опаковката

KANUMA се предоставя като концентрат за инфузионен разтвор. Това е разтвор, който е

бистър до леко опалесцентен и безцветен до леко оцветен.

Количества в една опаковка: 1 флакон, съдържащ 10 ml концентрат.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

Alexion Europe SAS

1-15, avenue Edouard Belin

92500 Rueil-Malmaison

ФРАНЦИЯ

Производител:

Almac Pharma Services

Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5UA

Обединено кралство

Alexion Pharma International Operations Unlimited Company

College Business and Technology Park

Blanchardstown

Dublin 15

Ирландия

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

При липса на проучвания за несъвместимости този лекарствен продукт не трябва да се смесва с

други лекарствени продукти.

Всеки флакон KANUMA е само за еднократна употреба. KANUMA трябва да се разреди с

инфузионен разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%), като се използва асептична техника.

Разреденият разтвор трябва да се прилага на пациенти, като се използва инфузионна система с

ниско свързване на протеини, оборудван с филтър с ниско свързване на протеини 0,2 μm с

площ на повърхността, по-голяма от 4,5 cm

, с цел предотвратяване на запушване на филтъра.

Подготовка на инфузията със себелипаза алфа

KANUMA трябва да се подготви и използва в съответствие със следните стъпки. Трябва да се

използва асептична техника.

Трябва да се определи броят на флаконите, които трябва да се разредят за инфузията, въз

основа на теглото и предписаната доза на пациента.

Препоръчва се флаконите с KANUMA да се оставят да достигнат температура между 15 ºC

и 25 ºC преди разтваряне, за да се сведе до минимум възможността за образуване на

частици от протеина себелипаза алфа в разтвора. Флаконите не трябва да се оставят извън

хладилника за повече от 24 часа преди разреждане за инфузия. Флаконите не трябва да се

замразяват, нагряват или поставят в микровълнова печка, и трябва да се предпазват от

светлина.

Флаконите не трябва да се разклащат. Преди разреждане, разтворът във флаконите трябва

да се огледа; разтворът трябва да бъде бистър до леко опалесцентен, безцветен до леко

оцветен (жълт). Поради протеинния характер на продукта, може да има лека флокулация

(напр. тънки полупрозрачни фибри) в разтвора във флакона и той да е приемлив за

употреба.

Не използвайте разтвора, ако той е мътен или ако има чужди частици.

Бавно трябва да се изтеглят до 10 ml разтвор от всеки флакон и да се разредят с инфузионен

разтвор на натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%). Вижте Таблица 1 за препоръчителните общи

обеми за инфузия според диапазона на теглото. Разтворът трябва да се смеси внимателно и

да не се разклаща.

Таблица 1: Препоръчителни обеми за инфузия (доза 1 mg/kg)*

Диапазон на теглото (kg)

Общ обем за инфузия (ml)

1-10

11-24

25-49

50-99

100-120

* Обемът за инфузия трябва да се базира на предписаната доза и трябва да се приготви до

финална концентрация на себелипаза алфа 0,1 - 1,5 mg/ml.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят

в съответствие с местните изисквания.

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (Active substance: Efgartigimod alfa) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1881 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/245/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (Active substance: Tadekinig alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1825 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/150/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety