Kalydeco

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Kalydeco
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Kalydeco
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други прокуси на дихателната система
  • Терапевтична област:
  • Кистозна фиброза
  • Терапевтични показания:
  • Kalydeco таблетки са показани за лечение на пациенти с кистозна фиброза (CF) при пациенти на възраст 6 години и по-големи и тегло 25 kg или повече имат един от следните стробиращо (клас III) мутации в гена CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N , S1255P, S549N или S549R.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002494
  • Дата Оторизация:
  • 23-07-2012
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002494
  • Последна актуализация:
  • 01-03-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/825544/2015

EMEA/H/C/002494

Резюме на EPAR за обществено ползване

Kalydeco

ivacaftor

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR)

за Kalydeco. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна

употреба (CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за

употреба и препоръки за условията на употреба на Kalydeco.

Какво представлява Kalydeco?

Kalydeco е лекарство, което съдържа активното вещество ивакафтор (ivacaftor). Предлага се

под формата на таблетки (150 mg) и гранули (50 и 75 mg) в саше.

За какво се използва Kalydeco?

Kalydeco се използва за лечение на кистозна фиброза при пациенти на възраст 2 години и

повече, които имат една от девет мутации в гена за белтък, наречен „трансмембранен

регулатор на проводимостта при кистозна фиброза“ (CFTR). Мутациите са: G551D, G1244E,

G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N и S549R (мутации с нарушена способност за

отваряне на CFTR каналите).

Kalydeco се използва още за лечение на пациенти с кистозна фиброза на възраст 18 години и

повече, чийто ген CFTR е с мутацията R117H.

Кистозната фиброза е наследствено заболяване, което засяга предимно клетките, които

произвеждат мукус в белия дроб, и клетките, които отделят храносмилателни сокове от

жлезите в червата и панкреаса. При кистозната фиброза секретите стават гъсти и причиняват

запушване. Натрупването на плътни и лепкави секрети в белите дробове предизвиква

възпаление и продължителна инфекция. В червата запушването на каналите на панкреаса и

черния дроб, както и образуването на абнормни храносмилателни сокове забавя

храносмилането и води до забавен растеж.

Kalydeco

EMA/825544/2015

Страница 2/4

Тъй като броят на пациентите с кистозна фиброза е малък, болестта се счита за „рядка“ и

Kalydeco е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 8

юли 2008 г.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Kalydeco?

Kalydeco трябва да се предписва само от лекари с опит в лечението на кистозна фиброза и

трябва да се предписва само на пациенти, при които е потвърдено, че имат една от десетте

гореспоменати мутации.

При деца на възраст 2 години и повече с тегло по-малко от 25 kg трябва да се използват

гранулите. Те трябва да се смесят с 5 ml мека храна или течност, за да се направи суспензия

за приемане през устата. При деца с тегло между 14 и 25 kg препоръчителната доза е 75 mg

два пъти дневно. При деца с тегло по-малко от 14 kg препоръчителната доза е 50 mg два пъти

дневно.

При деца на възраст 6 години или повече и с тегло над 25 kg се използват таблетките.

Препоръчителната доза е една таблетка от 150 mg два пъти дневно.

Таблетките или гранулите трябва да се вземат на интервали от 12 часа с мазни храни, които

са приготвени с масло или олио, или храни, съдържащи яйца, сирене, ядки, пълномаслено

мляко или месо. Храни, съдържащи грейпфрут или горчиви портокали, трябва да бъдат

избягвани по време на лечението с Kalydeco, тъй като могат да повлияят на начина, по който

лекарството се абсорбира и разгражда в организма.

Преди започване на приема на Kalydeco и по време на лечението трябва редовно да се

провеждат кръвни тестове за проверка на функцията на черния дроб. При пациенти със силно

нарушена чернодробна функция Kalydeco трябва да се използва само ако ползите превишават

рисковете. Тези пациенти трябва да започнат с по-ниска доза, която да се прилага през ден.

При пациенти, приемащи определени видове лекарства, може да се наложи коригиране на

схемата на дозиране на Kalydeco.

За повече информация вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).

Как действа Kalydeco?

Кистозната фиброза се причинява от мутации в гена CFTR. Мутацията причинява проблеми в

протеиновите канали, които участват в производството на секрети като мукус и

храносмилателни сокове. Тези канали се използват за преноса на йони (заредени атоми и

молекули) във и извън клетките, произвеждащи секрети. Когато каналите са дефектни,

секретите могат да станат абнормно гъсти.

Активното вещество в Kalydeco, ивакафтор, увеличава активността на дефектните канали при

пациенти с мутации (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R

или R117H). Това нормализира преноса на йони през каналите, като се намалява гъстотата на

секрета и по този начин се облекчават симптомите на заболяването.

Как е проучен Kalydeco?

Kalydeco е сравнен с плацебо в две основни проучвания, обхващащи 219 пациенти с кистозна

фиброза, които имат мутацията G551D. Едното от проучванията е проведено при пациенти на

възраст над 12 години, а другото обхваща пациенти на възраст от шест до 12 години.

Kalydeco

EMA/825544/2015

Страница 3/4

В трето проучване е изследвана ефективността на Kalydeco при пациенти с кистозна фиброза

вследствие на няколко мутации, различни от мутацията G551D. Проучването обхваща 39

пациенти на възраст над 6 години и сравнява Kalydeco с плацебо.

В четвърто проучване е изследвана ефективността на Kalydeco при пациенти с кистозна

фиброза, които имат мутацията R117H. Проучването включва 69 пациенти на възраст 6 години

и повече.

Основната мярка за ефективност в тези проучвания се основава на подобрението на процента

от предвидената стойност на форсирания експираторен обем за една секунда (ФЕО

коригиран според възрастта, височината и пола на пациента. ФЕО

е максималният обем

въздух, който човек може да издиша за една секунда, и е мярка за това, колко добре

функционират белите дробове.

В пето проучване е изследвана безопасността на гранулите Kalydeco при 34 пациенти на

възраст между 2 и 5 години, които имат кистозна фиброза вследствие на мутацията G551D или

S549N. В проучването се разглеждат телесното тегло и количеството хлорид в потта, които

при пациенти с кистозна фиброза са намалени.

Какви ползи от Kalydeco са установени в проучванията?

Показано е, че Kalydeco е ефективен за подобряване на функцията на белите дробове при

пациенти с кистозна фиброза, които имат мутацията G551D. След 24 седмици на лечение

пациентите на възраст 12 години и повече, които приемат Kalydeco, имат подобрение като

процент от предвидената стойност на

ФЕО

средно с 10,6 процентни пункта повече в сравнение

с пациентите на плацебо. Сходни резултати са наблюдавани при пациенти на възраст от 6 до

11 години, при които лечението с Kalydeco води до подобрение с 12,5 процентни пункта

повече в сравнение с пациентите на плацебо.

Kalydeco е ефективен и при пациенти с мутации, различни от мутацията G551D. В третото

проучване след 8 седмици на лечение пациентите, които приемат Kalydeco, имат подобрение

средно с 10,7 процентни пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо. В четвъртото

проучване при пациенти с мутацията R117H не се наблюдава разлика между плацебо и

Kalydeco при деца на възраст 6 години и повече. Въпреки това при анализ единствено на

подгрупата пациенти на възраст 18 години и повече се наблюдава средно подобрение от

около 5,0 процентни пункта при пациентите, които приемат Kalydeco, в сравнение с

пациентите на плацебо.

В проучването при деца на възраст между 2 и 5 години гранулите Kalydeco оказват

положителен ефект върху телесното тегло и количеството хлорид в потта.

Какви са рисковете, свързани с Kalydeco?

Най честите нежелани лекарствени реакции при Kalydeco при пациенти на възраст 6 години и

повече са главоболие (23,9%), възпалено гърло (22,0%), инфекция на горните дихателни

пътища (настинки, 22,0%), запушване на носа (20,2%), абдоминална (коремна) болка

(15,6%), назофарингит (възпаление на носа и гърлото, 14,7%), диария (12,8%), замаяност

(9,2%), обрив (12,8%), бактерии в храчките (12,8%) и увеличаване на определени

чернодробни ензими (12,8%).

При деца на възраст между 2 и 5 години най-честите нежелани лекарствени реакции са

запушване на носа (26,5%), инфекция на горните дихателни пътища (23,5%), увеличаване на

чернодробни ензими (14,7%), обрив (11,8%) и бактерии в храчките (11,8%).

Kalydeco

EMA/825544/2015

Страница 4/4

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения при Kalydeco

вижте листовката.

Защо Kalydeco е разрешен за употреба?

Показано е, че Kalydeco подобрява белодробната функция при пациенти на възраст шест

години и повече, които имат една от деветте мутации на CFTR гена, при които има нарушена

способност за отваряне на CFTR каналите, и при пациенти на възраст 18 години и повече,

които имат мутацията R117H. Освен това при деца на възраст между 2 и 5 години с мутацията

G551D или S549N допълнителни данни потвърждават ефективността на Kalydeco. Лекарството

е също с доказан приемлив профил на безопасност. CHMP реши, че ползите от Kalydeco са по-

големи от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба. Въпреки това CHMP

отбеляза, че данните за ефектите на лекарството в по-дългосрочен план са ограничени и че

фирмата следва да представи допълнителни данни.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Kalydeco?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Kalydeco се използва

възможно най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена

в кратката характеристика на продукта и в листовката за Kalydeco, включително подходящи

предпазни мерки за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение фирмата ще проведе петгодишно обсервационно проучване, за да оцени

ефектите на лекарството в по-дългосрочен план, както и шестгодишно обсервационно

проучване при деца на възраст между 2 и 5 години в началото на лечението, за да оцени

дългосрочните ефекти на ранното лечение.

Допълнителна информация за Kalydeco:

На 23 юли 2012 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Kalydeco, валидно

в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Kalydeco може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Kalydeco прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Kalydeco може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Дата на последно актуализиране на текста 11-2015.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

Ивакафтор (Ivacaftor)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или

фармацевт. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Kalydeco

Как да приемате Kalydeco

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kalydeco

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Kalydeco съдържа активната съставка ивакафтор. Ивакафтор действа на нивото на регулатора

на трансмембранната проводимост при кистозна фиброза (CFTR), белтък, който образува канал

на клетъчната повърхност, позволяващ движението на частици, като например хлорни йони,

навътре и навън от клетката. Поради мутации на гена

CFTR

(вижте по-долу), движението на

хлорните йони е ограничено при хора с кистозна фиброза (КФ). Ивакафтор помага на някои от

белтъците CFTR с отклонения да се отварят по-често, за да се подобри движението на хлорните

йони навътре и навън от клетката.

Таблетките Kalydeco са предназначени за лечение на пациенти с кистозна фиброза (КФ) на

възраст 6 и повече години с тегло 25 kg или повече, които имат една от следните водещи до

каналопатии мутации на

CFTR

гена:

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N

или

S549R

Таблетките Kalydeco са показани също за лечение на пациенти с кистозна фиброза (КФ) на

възраст 18 и повече години, които имат

R117H

мутация на

CFTR

гена.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Kalydeco

Не приемайте Kalydeco:

ако сте алергични към ивакафтор или някоя от останалите съставки на това лекарство

(изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да приемете Kalydeco.

Ивакафтор трябва да се използва само при пациенти, които имат поне една от мутациите на

гена

CFTR

, изброени в точка 1 („Какво представлява Kalydeco и за какво се използва“).

При някои хора, приемащи ивакафтор, се наблюдават повишени чернодробни ензими в

кръвта. Веднага кажете на Вашия лекар, ако имате някои от тези симптоми, които могат да

са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на корема

пожълтяване на кожата или на бялото на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

Преди да приемете и докато приемате ивакафтор, особено по време на първата година и по-

специално ако сте имали повишени чернодробни ензими в миналото, Вашият лекар ще Ви

направи някои кръвни изследвания, за да провери черния Ви дроб.

Говорете с Вашия лекар, ако Ви е известно, че имате чернодробно или бъбречно

заболяване. Може да се наложи Вашият лекар да коригира дозата Kalydeco, ако имате

някакви умерени или тежки проблеми с чернодробната функция (моля, вижте точка 3 „Как

да приемате Kalydeco“).

Kalydeco не се препоръчва за пациенти, които са претърпели трансплантация на орган.

При някои деца и юноши, получаващи ивакафтор, се забелязва аномалия на очната леща

(катаракта), без никакво въздействие върху зрението.

Вашият лекар може да извърши очни прегледи преди и по време на лечението с ивакафтор.

Вашият лекар може да извърши очни прегледи преди и по време на лечението с ивакафтор.

Деца

Не давайте това лекарство на деца под 2-годишна възраст с водещи до каналопатии мутации,

тъй като не е известно дали ивакафтор е безопасен и ефикасен при тези деца, или на лица под

18-годишна възраст с

R117H

мутация, тъй като ивакафтор може да не действа при тях.

Таблетките Kalydeco не са подходящи за деца под 6-годишна възраст.

Други лекарства и Kalydeco

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако използвате или наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства.

Някои лекарства могат да повлияят начина, по който действа Kalydeco, или да повишат

вероятността да получите нежелани реакции. Kalydeco може да повлияе начина, по който

действат някои други лекарства.

Информирайте Вашия лекар, ако приемате някое от следните лекарства:

кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол, флуконазол, противогъбични

лекарства, използвани за лечението на гъбични инфекции

телитромицин, кларитромицин, еритромицин, рифампицин, рифабутин, антибиотични

лекарства, използвани за лечение на бактериални инфекции

фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин, антиконвулсивни лекарства, използвани за

лечение на епилептични припадъци

билкови лекарства, например жълт кантарион (

Hypericum perforatum

мидазолам, алпразолам, диазепам или триазолам, бензодиазепини, използвани за лечение

на тревожност, безсъние, възбуда и т.н.

циклоспорин, такролимус, имуносупресори, използвани за лечение след органна

трансплантация

дигоксин, сърдечни гликозиди, използвани за лечение на лека до умерена застойна

сърдечна недостатъчност и неправилен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене

варфарин, антикоагуланти, използвани за предотвратяване на образуването или

нарастването на кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове

Информирайте Вашия лекар, ако приемате някое от тях. Вашият лекар може да реши да

коригира дозата Ви или че са Ви необходими допълнителни прегледи.

Kalydeco с храна и напитки

Избягвайте храни, съдържащи грейпфрут или севилски портокали, по време на лечението с

Kalydeco, тъй като те могат да повишат експозицията на ивакафтор във Вашия организъм.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство. Може би ще бъде по-добре

да избягвате да използвате Kalydeco по време на бременност, ако е възможно, и Вашият лекар

ще Ви помогне да решите какво е най-добре за Вас и Вашето дете.

Не е известно дали ивакафтор се екскретира в кърмата. Ако планирате да кърмите, попитайте

Вашия лекар за съвет преди да приемате Kalydeco. Вашият лекар ще реши дали да препоръча да

спрете да кърмите или да спрете терапията с ивакафтор. Вашият лекар ще вземе предвид

ползата от кърменето за детето и ползата от терапията за Вас.

Шофиране и работа с машини

Kalydeco може да Ви накара да се почувствате замаяни. Не шофирайте и не работете с машини,

освен ако не сте сигурни, че не сте засегнати.

Kalydeco съдържа лактоза

Ако Вашият лекар Ви е казал, че имате непоносимост към някои захари, посъветвайте се с него,

преди да вземете това лекарство.

3.

Как да приемате Kalydeco

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Препоръчителната доза е една таблетка от 150 mg на всеки 12 часа (общо 2 таблетки: 300 mg

дневно) с храна, съдържаща мазнини. Вие трябва да продължите да приемате всички други

лекарства, които приемате, освен ако Вашият лекар не Ви каже да спрете някои от тях.

Ако имате умерени или тежки проблеми с чернодробната функция, може да се наложи Вашият

лекар да намали дозата Kalydeco, тъй като Вашият черен дроб не може да изчиства ивакафтор

толкова бързо, колкото при хората с нормална чернодробна функция.

Умерени чернодробни проблеми: дозата може да бъде намалена до една таблетка от

150 mg веднъж дневно.

Тежки чернодробни проблеми: употребата не се препоръчва, но Вашият лекар може да

прецени дали е уместно да използвате този лекарствен продукт, тогава дозата трябва да се

намали до една таблетка от 150 mg през ден.

Kalydeco е за перорално приложение.

Поглъщайте таблетката цяла. Не разчупвайте, не дъвчете и не разтваряйте таблетките.

Примери за основни хранения и закуски, които съдържат мазнини, са ястия, приготвени с масло

или различни видове олио, или съдържащите яйца. Други храни, съдържащи мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко, кисело

мляко, шоколад

месо, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

ядки, съдържащи мазнини хранителни блокчета или напитки

Ако сте приели повече от необходимата доза Kalydeco

Можете да получите нежелани реакции, включително упоменатите в точка 4 по-долу. Ако това

е така, потърсете Вашия лекар или фармацевт за съвет. Ако е възможно, носете Вашето

лекарство и тази листовка със себе си.

Ако сте пропуснали да приемете Kalydeco

Вземете пропуснатата доза, ако са изминали по-малко от 6 часа от момента, в който сте я

пропуснали. В противен случай, изчакайте до следващата доза по схемата, както нормално

бихте направили. Не приемайте двойна доза, за да компенсирате пропусната доза.

Ако сте спрели приема на Kalydeco

Приемайте Kalydeco толкова дълго, колкото Ви е препоръчал Вашият лекар. Не спирайте, освен

ако Вашият лекар не Ви посъветва за това. Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани

с употребата на това лекарство, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Сериозните

нежелани реакции включват болка в стомаха (корема) и повишени чернодробни

ензими в кръвта. Говорете незабавно с Вашия лекар, ако получите някои от тези нежелани

реакции.

Много чести

нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

Инфекция на горните дихателни пътища (настинка), включително възпалено гърло и

запушен нос

Главоболие

Замаяност

Диария

Обрив

Промени във вида на бактериите в храчките

Чести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 души)

Хрема

Болка в ухото, ушен дискомфорт

Звънене в ушите

Зачервяване на вътрешността на ухото

Нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

Запушване на синусите

Зачервяване на гърлото

Бучка в гърдата

Нечести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 100 души)

Запушване на ухото

Възпаление на гърдата

Нарастване на гърдата

Изменения или болка в гръдното зърно

Допълнителни нежелани реакции при деца

Нежеланите реакции при деца са подобни на тези, наблюдавани при възрастни и юноши.

Повишените чернодробни ензими в кръвта обаче се наблюдават по-често при малки деца.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена

в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Kalydeco

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху опаковката след „Годен

до:“ и „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да се съхранява под 30°C.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Kalydeco

Активното вещество е ивакафтор. Всяка филмирана таблетка съдържа 150 mg от ивакафтор.

Другите съставки са:

Ядро на таблетката: микрокристална целулоза, лактоза монохидрат (вижте точка 2

„Kalydeco съдържа лактоза“), хипромелозен ацетат сукцинат, кроскармелоза натрий,

натриев лаурилсулфат, силициев диоксид, колоиден, и магнезиев стеарат.

Покритие:

поливинилов алкохол, титанов диоксид

(Ε171)

, макрогол (PEG 3350), талк,

индигокармин алуминиев лак

(Ε132)

и карнаубски восък.

Печатно мастило: шеллак, черен железен диоксид

(Ε172)

, пропиленгликол и амониев

хидроксид.

Как изглежда Kalydeco и какво съдържа опаковката

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки са светлосини таблетки с формата на капсула с размер

16,5 mm x 8,4 mm, с отпечатано „V 150” с черно мастило от едната страна и без надпис от

другата.

Kalydeco се предлага в следните опаковки:

Блистер, съдържащ 56 филмирани таблетки

Бутилка, съдържаща 56 филмирани таблетки

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Обединено кралство

Тел.: +44 (0) 1923 437672

Производител:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Листовка: информация за пациента

Kalydeco 50 mg гранули в саше

Kalydeco 75 mg гранули в саше

Ивакафтор (Ivacaftor)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди Вашето дете да започне да приема това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вашето дете информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря на Вашето дете или

фармацевта.

Това лекарство е предписано лично на Вашето дете. Не го преотстъпвайте на други хора.

То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като

на Вашето дете.

Ако Вашето дете получи някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете лекаря на

Вашето дете или фармацевта. Това включва и всички възможни нежелани реакции,

неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Kalydeco

Как се приема Kalydeco

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kalydeco

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Kalydeco съдържа активната съставка ивакафтор. Ивакафтор действа на нивото на регулатора

на трансмембранната проводимост при кистозна фиброза (CFTR), белтък, който образува канал

на клетъчната повърхност, позволяващ движението на частици, като например хлорни йони,

навътре и навън от клетката. Поради мутации на гена CFTR (вижте по-долу), движението на

хлорните йони е ограничено при хора с кистозна фиброза (КФ). Ивакафтор помага на някои от

белтъците CFTR с отклонения да се отварят по-често, за да се подобри движението на хлорните

йони навътре и навън от клетката.

Гранулите Kalydeco са предназначени за лечение на деца с кистозна фиброза (КФ) на възраст

2 и повече години и с тегло под 25 kg, които имат една от следните водещи до каналопатии

мутации на

CFTR

гена:

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N

или

S549R

2.

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Kalydeco

Не давайте Kalydeco

ако Вашето дете е алергично към ивакафтор или някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с лекаря на Вашето дете, преди то да приеме Kalydeco.

Ивакафтор трябва да се използва само при пациенти, които имат поне една от мутациите на

гена

CFTR

, изброени в точка 1 („Какво представлява Kalydeco и за какво се използва“).

При някои хора, приемащи ивакафтор, се наблюдават повишени чернодробни ензими в

кръвта. Веднага кажете на лекаря на Вашето дете, ако то има някои от тези симптоми,

които могат да са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на корема

пожълтяване на кожата или на бялото на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

Преди Вашето дете да приеме и докато приема ивакафтор, особено по време на първата

година и по-специално ако е имало повишени чернодробни ензими в миналото, лекарят на

Вашето дете ще направи някои кръвни изследвания, за да провери черния дроб.

Говорете с лекаря на Вашето дете, ако Ви е известно, че то има чернодробно или бъбречно

заболяване. Може да се наложи лекарят на Вашето дете да коригира дозата Kalydeco, ако

то има умерени или тежки проблеми с чернодробната функция (моля, вижте точка 3 „Как

се приема Kalydeco“).

Kalydeco не се препоръчва за пациенти, които са претърпели трансплантация на орган.

При някои деца и юноши, приемащи ивакафтор, се наблюдава аномалия на очната леща

(катаракта), без да се повлиява зрението.

Лекарят на Вашето дете може да проведе очни прегледи преди и по време на лечението с

ивакафтор.

Деца

Не давайте това лекарство на деца под 2-годишна възраст с водещи до каналопатии мутации,

тъй като не е известно дали ивакафтор е безопасен и ефикасен при тези деца.

Други лекарства и Kalydeco

Информирайте лекаря на Вашето дете или фармацевта, ако то използва, наскоро е използвало

или е възможно да използва някакви други лекарства.

Някои лекарства могат да повлияят начина, по който действа Kalydeco, или да повишат

вероятността Вашето дете да получи нежелани реакции. Kalydeco може да повлияе начина, по

който действат някои други лекарства.

Информирайте лекаря на Вашето дете, ако детето приема някое от следните лекарства:

кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол, флуконазол, противогъбични

лекарства (използвани за лечение на гъбични инфекции):

телитромицин, кларитромицин, еритромицин, рифампицин, рифабутин, антибиотични

лекарства, използвани за лечение на бактериални инфекции.

фенобарбитал, карбамазепин, фенитоин, антиконвулсивни лекарства, използвани за

лечение на епилептични припадъци.

билкови лекарства, например жълт кантарион (

Hypericum perforatum

мидазолам, алпразолам, диазепам или триазолам, бензодиазепини, използвани за лечение

на тревожност, безсъние, възбуда и т.н.

циклоспорин, такролимус, имуносупресори, използвани за лечение след органна

трансплантация.

дигоксин, сърдечни гликозиди, използвани за лечение на лека до умерена застойна

сърдечна недостатъчност и неправилен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене.

варфарин, антикоагуланти, използвани за предотвратяване на образуването или

нарастването на кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове.

Информирайте лекаря на Вашето дете, ако то приема някое от тях. Лекарят на Вашето дете

може да реши да коригира дозата му или че на детето Ви са необходими допълнителни

прегледи.

Kalydeco с храна и напитки

Избягвайте да давате на Вашето дете храни, съдържащи грейпфрут или севилски портокали по

време на лечението с Kalydeco, тъй като те могат да повишат количеството на ивакафтор в

неговия организъм.

Шофиране и работа с машини

Kalydeco може да причини замаяност на Вашето дете. Препоръчва се то да не кара колело или

да прави каквото и да е, което изисква цялото му внимание, освен ако не сте сигурни, че то не е

засегнато.

Kalydeco съдържа лактоза

Ако лекарят на Вашето дете Ви е казал, че то има непоносимост към някои захари,

посъветвайте се с него, преди Вашето дете да вземе това лекарство.

3.

Как се приема Kalydeco

Винаги давайте на Вашето дете това лекарство точно както Ви е казал неговият лекар. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте лекаря на Вашето дете.

Лекарят на Вашето дете ще определи правилната доза за детето. Вашето дете трябва да

продължи да приема всички други лекарства, освен ако лекарят на Вашето дете не му каже да

спре някои от тях.

Препоръки за определяне на дозата ивакафтор са дадени в Таблица 1.

Таблица 1. Препоръки за определяне на дозата за пациенти на възраст 2 и повече

години

Тегло

Доза

Обща дневна доза

Под 14 kg

Едно саше от 50 mg гранули, приемано през

устата на всеки 12 часа с храна, богата на

мазнини

100 mg

14 kg до под 25 kg

Едно саше от 75 mg гранули приемано през

устата на всеки 12 часа с храна, богата на

мазнини

150 mg

25 kg или повече

Вижте листовката на Kalydeco таблетки

Ако Вашето дете има умерени или тежки проблеми с чернодробната функция, може да се

наложи лекарят на Вашето дете да намали дозата Kalydeco, тъй като черният дроб на детето Ви

не може да изчиства ивакафтор толкова бързо, колкото при децата с нормална чернодробна

функция.

Умерени чернодробни проблеми: дозата може да бъде намалена до едно саше веднъж

дневно (50 mg за деца с тегло под 14 kg и 75 mg за деца с тегло от 14 kg до под 25 kg).

Тежки чернодробни проблеми: употребата не се препоръчва, но лекарят на Вашето дете ще

реши дали е уместно то да използва този лекарствен продукт, тогава дозата трябва да се

намали до едно саше през ден (50 mg за деца с тегло под 14 kg и 75 mg за деца с тегло от

14 kg до под 25 kg).

Kalydeco е за перорално приложение.

Всяко саше е само за еднократна употреба.

Как да давате Kalydeco на Вашето дете

Хванете сашето с гранули, така че пунктираната линия за отрязване да е отгоре.

Леко разклатете сашето, за да се събере съдържанието му.

Откъснете или отрежете сашето по пунктираната линия.

Смесете цялото съдържание на едно саше с 5 ml подходяща за възрастта мека храна или

течност. Храната или течността трябва да са със стайна или по-ниска температура. Някои

примери за подходящи за възрастта меки храни или течности са плодово или зеленчуково

пюре, кисело мляко, ябълково пюре, вода, мляко или сок.

След като смесите продукта, дайте го веднага на Вашето дете. Ако това не е възможно,

дайте го в рамките на следващия един час след смесването. Внимавайте цялата смес да

бъде приета веднага.

Непосредствено преди или непосредствено след приложението трябва да се приеме

основно хранене или закуска, богати на мазнини (някои примери са дадени по-долу).

Примери за основни хранения и закуски, които съдържат мазнини, са ястия, приготвени с масло

или различни видове олио, или съдържащите яйца. Други храни, съдържащи мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко,

кисело мляко, шоколад

месо, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

ядки, съдържащи мазнини, хранителни блокчета или напитки

Ако Вашето дете е приело повече от необходимата доза Kalydeco

Вашето дете може да получи нежелани реакции, включително упоменатите в точка 4 по-долу.

Ако това е така, потърсете лекаря на Вашето дете или фармацевта за съвет. Ако е възможно,

носете лекарството на Вашето дете и тази листовка със себе си.

Ако Вашето дете е пропуснало да приеме Kalydeco

Дайте пропуснатата доза, ако са изминали по-малко от 6 часа от момента, в който Вашето дете

я е пропуснало. В противен случай, изчакайте до следващата доза на Вашето дете по схемата,

както нормално бихте направили. Не давайте на Вашето дете двойна доза, за да компенсирате

пропусната доза.

Ако сте спрели да давате Kalydeco на Вашето дете

Давайте Kalydeco на Вашето дете толкова дълго, колкото е препоръчал лекарят на Вашето дете.

Не спирайте, освен ако лекарят на Вашето дете не Ви посъветва за това. Ако имате някакви

допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте лекаря на Вашето

дете или фармацевта.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Сериозните

нежелани реакции включват болка в стомаха (корема) и повишени чернодробни

ензими в кръвта. Обадете се незабавно на лекаря на Вашето дете, ако то получи някои от тях.

Много чести

нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

Инфекция на горните дихателни пътища (настинка), включително възпалено гърло и

запушен нос

Главоболие

Замаяност

Диария

Обрив

Промени във вида на бактериите в храчките

Чести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 души)

Хрема

Болка в ухото, ушен дискомфорт

Звънене в ушите

Зачервяване на вътрешността на ухото

Нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

Запушване на синусите

Зачервяване на гърлото

Бучка в гърдата

Нечести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 100 души)

Запушване на ухото

Възпаление на гърдата

Нарастване на гърдата

Изменения или болка в гръдното зърно

Допълнителни нежелани реакции при деца

Нежеланите реакции при деца са подобни на тези, наблюдавани при възрастни и юноши.

Повишените чернодробни ензими в кръвта обаче се наблюдават по-често при малки деца.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вашето дете получи някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете лекаря или

фармацевта на Вашето дете. Това включва всички възможни, неописани в тази листовка

нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната

система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете

да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това

лекарство.

5.

Как да съхранявате Kalydeco

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху опаковката след „Годен

до:“ и „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да се съхранява под 30°C.

Доказано е, че след като се смеси, сместа е стабилна в продължение на един час.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Kalydeco

Kalydeco 50 mg гранули в саше: Активното вещество е ивакафтор. Всяко саше съдържа

50 mg ивакафтор.

Kalydeco 75 mg гранули в саше: Активното вещество е ивакафтор. Всяко саше съдържа

75 mg ивакафтор.

Другите съставки са: силициев диоксид, колоиден, кроскармелоза натрий, хипромелозен

ацетат сукцинат, лактоза монохидрат (вижте точка 2 „Kalydeco съдържа лактоза“), магнезиев

стеарат, манитол, захароза и натриев лаурилсулфат.

Как изглежда Kalydeco и какво съдържа опаковката

Kalydeco 50 mg гранули в саше са бели до почти бели гранули.

Kalydeco 75 mg гранули в саше са бели до почти бели гранули.

Гранулите се предоставят в сашета:

Опаковка от 56 сашета (съдържа 4 индивидуални карти тип „портфейл“, всяка с по

14 сашета).

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба:

Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

2 Kingdom Street

London W2 6BD

Обединено кралство

Тел.: +44 (0) 1923 437672

Производител:

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.