Kalydeco

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Kalydeco
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Kalydeco
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други прокуси на дихателната система
  • Терапевтична област:
  • Кистозна фиброза
  • Терапевтични показания:
  • Kalydeco таблетки е показан за лечение на пациенти с муковисцидозом (MV) на възраст от 6 години и с тегло 25 кг или повече, които имат една от следните стробиращо (клас III) мутации на гена CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R. Хапчета Kalydeco също така е показан за лечение на пациенти с муковисцидозом (MV) на възраст между 18 и повече години, които имат R117H мутации в гена CFTR . Kalydeco хапчета също е показан в комбинация от лекарства с tezacaftor 100 мг/ ivacaftor таблетки от по 150 mg за лечение на пациенти с муковисцидозом (MV) на възраст от 12 и повече години, гомозиготных по мутации F508del или гетерозиготных по мутации F508del и да има една от следните стойности на мутации на гена CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3А→g, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G. А, 3272 26A→g и 3849+10kbC→T. Kalydeco пелети се предписват за лечение на деца, болни муковисцидозом (MV) на възраст от 12 месеца и по-големи и с тегло 7 кг за по-малко от 25 kg, които имат
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 18

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002494
  • Дата Оторизация:
  • 21-07-2012
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002494
  • Последна актуализация:
  • 24-09-2019

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/780859/2018

EMEA/H/C/002494

Kalydeco (ivacaftor)

Общ преглед на Kalydeco и защо е разрешен за употреба в ЕС

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва?

Kalydeco е лекарство, използвано за лечение на кистозна фиброза — наследствено заболяване,

което се отразява сериозно върху белите дробове, храносмилателната система и други органи.

Kистозната фиброза засяга клетките, които произвеждат слуз и храносмилателни сокове. В

резултат на това секретите стават гъсти и причиняват запушване. Натрупването на плътни и

лепкави секрети в белите дробове предизвиква възпаление и продължителна инфекция. В

червата запушването на каналчетата на панкреаса забавя смилането на храната и води до

забавяне на растежа.

Kalydeco се използва за лечение на кистозна фиброза при пациенти на възраст 1 година и повече,

които имат една от девет мутации (промени) в гена за протеин, наречен „трансмембранен

регулатор на проводимостта при кистозна фиброза“ (CFTR). Мутациите са: G551D, G1244E,

G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N и S549R (наричани също и мутации с нарушена

способност за отваряне на CFTR каналите).

Kalydeco се използва самостоятелно и за лечение на пациенти на възраст 18 години и повече с

кистозна фиброза, които имат ген CFTR с мутацията R117H.

Освен това Kalydeco се използва заедно с друго лекарство за кистозна фиброза, което съдържа

активните вещества тезакафтор (tezacaftor) и ивакафтор (ivacaftor), за лечение на пациенти на

възраст 12 години или повече с кистозна фиброза, при които е налице мутация, наречена F508del

в гена CFTR. Двата лекарствени продукта се използват при пациенти, които са унаследили

мутацията F508del и от двамата родители и следователно притежават мутацията и в двете копия

на CFTR гена. Използват се и при пациенти, които са унаследили мутацията F508del от единия

родител, а освен това имат една от следните мутации в CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E,

D579G, 711+3A

G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G

A, 3272 26A

G или

3849+10kbC

T.

Kalydeco съдържа активното вещество ивакафтор (ivacaftor).

Кистозната фиброза се счита за рядко заболяване и Kalydeco е определен като „лекарство сирак“

(лекарство, използвано при редки заболявания) на 8 юли 2008 г. Допълнителна информация за

„лекарства сираци“ можете да намерите тук:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/780859/2018

Страница 2/4

Как се използва Kalydeco?

Kalydeco се отпуска по лекарско предписание. Kalydeco трябва да се предписва само от лекар с

опит в лечението на кистозна фиброза и само на пациенти, за които е установено, че имат

горепосочените мутации.

Kalydeco се предлага под формата на таблетки (150 mg) и гранули (50 и 75 mg) в саше. При деца

на възраст 1 години и повече и с тегло от 7 до 25 kg трябва да се използват гранулите. Гранулите

трябва да се смесят с 5 ml мека храна или течност, за да се направи суспензия за приемане през

устата.

При възрастни и деца на 6 години и повече и с тегло над 25 kg се използват таблетките.

Дозата и честотата зависят от това дали Kalydeco се използва самостоятелно или заедно с

тезакафтор/ивакафтор.

Може да се наложи дозите на Kalydeco да се коригират, ако пациентът приема и лекарство,

наречено „умерен или силен инхибитор на CYP3A“, например определени антибиотици или

лекарства против гъбични инфекции. При пациенти с намалена бъбречна функция може да се

наложи коригиране на дозите.

За повече информация относно употребата на Kalydeco вижте листовката или се свържете с

Вашия лекар или фармацевт.

Как действа Kalydeco?

Кистозната фиброза се причинява от мутации в гена CFTR. Този ген отговаря за CFTR протеина,

който действа на повърхността на клетките, за да регулира производството на слуз и

храносмилателни сокове. Мутациите понижават количеството на CFTR протеини върху

повърхността на клетката или повлияват върху начина на функциониране на протеина.

Активното вещество в Kalydeco, ивакафтор, повишава активността на дефектния протеин CFTR.

Така слузта и храносмилателните сокове стават по-малко плътни, като по този начин се

подпомага облекчаването на симптомите на заболяването.

Какви ползи от Kalydeco са установени в проучванията?

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H мутации

Установено е, че Kalydeco е ефективен за подобряване на функцията на белите дробове в 4

основни проучвания при пациенти с кистозна фиброза, които имат различни видове мутации.

Основната мярка за ефективност при тези проучвания се основава на подобряването на FEV

на

пациентите. FEV

е максималният обем въздух, който човек може да издиша за една секунда, и е

мярка за това колко добре функционират белите дробове. В проучванията Kalydeco е сравнен с

плацебо (сляпо лечение).

В две от проучванията са включени 219 пациенти с кистозна фиброза, които имат мутацията

G551D. Едното от проучванията е проведено при пациенти на възраст над 12 години, а другото е

при пациенти на възраст от 6 до 11 години. След 24 седмици на лечение пациентите на възраст

12 години и повече, които приемат Kalydeco, имат подобрение като стойност на FEV

средно с

10,6 процентни пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо. Сходни резултати са

наблюдавани при пациенти на възраст от 6 до 11 години, при които лечението с Kalydeco води до

подобрение с 12,5 процентни пункта повече в сравнение с пациентите на плацебо.

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/780859/2018

Страница 3/4

Третото проучване обхваща 39 пациенти на възраст над 6 години с кистозна фиброза, дължаща

се на мутации, различни от мутацията G551D. След 8 седмици на лечение пациентите, които

приемат Kalydeco, имат подобрение средно с 10,7 процентни пункта повече в сравнение с

пациентите на плацебо.

Четвъртото проучване обхваща 69 пациенти на възраст 6 и повече години с кистозна фиброза,

които имат мутацията R117H. Не е установена разлика между плацебо и Kalydeco при децата на

възраст 6 години или повече. Въпреки това при анализ единствено на подгрупата пациенти на

възраст 18 години и повече се наблюдава средно подобрение от около 5,0 процентни пункта при

пациентите, които приемат Kalydeco, в сравнение с пациентите на плацебо.

В друго проучване са изследвани гранулите Kalydeco при 34 пациенти на възраст между 2 и

5 години, които имат кистозна фиброза вследствие на мутацията G551D или S549N. В

проучването е установено, че гранулите Kalydeco водят до повишено телесно тегло и намалено

количество на хлориди в потта. Пациентите с кистозна фиброза имат ниско телесно тегло поради

проблеми с храносмилането и високи нива на хлориди в потта поради това, че CFTR не

функционира правилно.

При гранулите Kalydeco се наблюдават положителни резултати и в проучване при 19 деца на

възраст от 1 до 2 години.

F508del мутации от двамата родители или F508del мутация от единия родител и P67L,

R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A

G, S945L, S977F, R1070W, D1152H,

2789+5G

A, 3272 26A

G или 3849+10kbC

T мутации

В две основни проучвания при пациенти с кистозна фиброза на възраст от 12 години и повече с

мутацията F508del е установено, че Kalydeco, приеман заедно с тезакафтор/ивакафтор, е

ефективен за подобряване на белодробната функция. Основната мярка за ефективност се

основава на подобряването на FEV

на пациентите.

Първото проучване обхваща 510 пациенти с кистозна фиброза, които са унаследили мутацията

F508del от двамата родители. Kalydeco, приеман с тезакафтор/ивакафтор, е сравнен с плацебо.

След 24-седмично лечение пациентите, приемали лекарствата, имат средно повишение на FEV

3,4 процентни пункта в сравнение с намаление с 0,6 процентни пункта при пациентите,

приемащи плацебо.

Второто проучване обхваща 248 пациенти с кистозна фиброза, които са наследили мутацията

F508del от единия родител и които имат и друга CFTR мутация. Kalydeco, приеман с

тезакафтор/ивакафтор, е сравнен с Kalydeco, приеман самостоятелно, и с плацебо. Функцията на

белия дроб е измерена след 4 седмици и след 8 седмици лечение. Пациентите, приемали Kalydeco

и тезакафтор/ивакафтор, имат средно повишение на FEV

от 6,5 процентни пункта в сравнение с

повишение от 4,4 процентни пункта при пациентите, приемали само Kalydeco, и намаление с

0,3 процентни пункта при пациентите, приемали плацебо.

Какви са рисковете, свързани с Kalydeco?

Най-честите нежелани реакции при Kalydeco (които може да засегнат повече от 1 на 10 души) са

главоболие, възпалено гърло, инфекции на горните дихателни пътища (инфекции на носа и

гърлото), запушен нос, абдоминална (коремна) болка, назофарингит (възпаление на носа и

гърлото), диария, замаяност, обрив, бактерии в храчките и повишаване на определени

чернодробни ензими. Сериозните нежелани реакции включват болки в корема и повишени нива

на чернодробните ензими.

Kalydeco (ivacaftor)

EMA/780859/2018

Страница 4/4

За пълния списък на нежеланите реакции и ограниченията при Kalydeco вижте листовката.

Защо Kalydeco е разрешен за употреба в ЕС?

Установено е, че Kalydeco, използван самостоятелно или заедно с тезакафтор/ивакафтор,

подобрява функцията на белите дробове при пациенти с определени мутации. Лекарството е

също с доказан приемлив профил на безопасност. Поради това Европейската агенция по

лекарствата реши, че ползите от употребата на Kalydeco са по-големи от рисковете и този

продукт може да бъде разрешен за употреба в ЕС. Въпреки това Агенцията отбеляза, че данните

за ефектите на лекарството в по-дългосрочен план са ограничени и че фирмата следва да

представи допълнителни данни.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Kalydeco?

За да се оценят дългосрочните ефекти от ранното лечение, фирмата, която предлага Kalydeco,

провежда проучване при деца, които в началото на лечението са на възраст от 2 до 5 години.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Kalydeco, които

следва да се спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени и в кратката

характеристика на продукта, и в листовката.

Както при всички лекарства, данните във връзка с употребата на Kalydeco непрекъснато се

проследяват. Съобщените нежелани реакции, свързани с употребата на Kalydeco, внимателно се

оценяват и се предприемат всички необходими мерки за защита на пациентите.

Допълнителна информация за Kalydeco:

Kalydeco получава разрешение за употреба, валидно в EС, на 23 юли 2012 г.

Допълнителна информация за Kalydeco можете да намерите на уебсайта на

Агенцията: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Kalydeco.

Дата на последно актуализиране на текста: 11-2018.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки

ивакафтор (ivacaftor)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Kalydeco

Как да приемате Kalydeco

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kalydeco

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Kalydeco съдържа активната съставка ивакафтор. Ивакафтор действа на нивото на регулатора

на трансмембранната проводимост при кистозна фиброза (CFTR), белтък, който образува канал

на клетъчната повърхност, позволяващ движението на частици, като например хлорни йони,

навътре и навън от клетката. Поради мутации на гена

CFTR

(вижте по-долу), движението на

хлорните йони е ограничено при хора с кистозна фиброза (КФ). Ивакафтор помага на някои от

белтъците CFTR с отклонения да се отварят по-често, за да се подобри движението на хлорните

йони навътре и навън от клетката.

Таблетките Kalydeco са предназначени за лечение на пациенти с кистозна фиброза (КФ) на

възраст 6 и повече години с тегло 25 kg или повече, които имат една от следните водещи до

каналопатии мутации на

CFTR

гена:

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N

или

S549R

Таблетките Kalydeco са показани също за лечение на пациенти с кистозна фиброза (КФ) на

възраст 18 и повече години, които имат

R117H

мутация на

CFTR

гена.

Kalydeco таблетки могат също да се използват в комбинация с таблетки тезакафтор/ивакафтор

за лечението на пациенти на възраст 12 и повече години с КФ, които имат две

F508del

мутации

CFTR

гена (хомозиготни за мутацията

F508del

) или които имат мутация

F508del

и определени

други втори мутации (хетерозиготни за мутацията

F508del

). Ако Ви е предписано да приемате

Kalydeco с тезакафтор/ивакафтор, прочетете листовката на тезакафтор/ивакафтор. Тя съдържа

важна информация за това как да се приемат тези две лекарства.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Kalydeco

Не приемайте Kalydeco:

ако сте алергични към ивакафтор или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, ако имате или преди това сте имали чернодробни проблеми.

Може да се наложи Вашият лекар да коригира дозата .

При някои хора, приемащи Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с

тезакафтор/ивакафтор), се наблюдават повишени чернодробни ензими в кръвта. Веднага

кажете на Вашия лекар, ако имате някои от тези симптоми, които могат да са признаци на

чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на корема

пожълтяване на кожата или на бялото на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

Преди и по време на лечението , особено по време на първата година и по-специално ако

Вашите кръвни изследвания показват повишени чернодробни ензими в миналото.

Говорете с Вашия лекар, ако имате или преди сте имали бъбречни проблеми.

Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с тезакафтор/ивакафтор) не се препоръчва, ако

сте претърпели трансплантация на орган.

При някои деца и юноши, лекувани с Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с

тезакафтор), се наблюдава аномалия на очната леща (перде), без да се повлиява зрението.

Вашият лекар може да извърши очни прегледи преди и по време на лечението с ивакафтор.

Kalydeco (самостоятелно или в комбинация с тезакафтор/ивакафтор) трябва да се прилага

само ако имате една от мутациите на

CFTR

гена, указани в точка 1 („Какво представлява

Kalydeco и за какво се използва“).

Деца и юноши

Kalydeco не трябва да се използва при деца под 12-месечна възраст с водещи до каналопатии

мутации, тъй като не е известно дали ивакафтор е безопасен и ефикасен при тези деца, или при

пациенти под 18-годишна възраст с

R117H

мутация, тъй като ивакафтор може да не действа при

тях.

Kalydeco в комбинация с тезакафтор/ивакафтор не трябва да се използва при деца под

12-годишна възраст, тъй като не е известно дали те са безопасни и ефикасни за тях.

Други лекарства и Kalydeco

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако използвате или наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства. Някои лекарства могат повлияят начина, по който

действа Kalydeco, или да повишат вероятността да получите нежелани реакции. По-специално,

информирайте Вашия лекар, ако приемате някое от изброените по-долу лекарства. Вашият

лекар може да реши да коригира дозата или да реши, че се нуждаете от допълнителни прегледи.

противогъбични лекарства като кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол и

флуконазол, използвани за лечение на гъбични инфекции

антибактериални средства като телитромицин, кларитромицин, еритромицин, рифампицин

и рифабутин, използвани за лечение на бактериални инфекции

антиконвулсивни лекарства като фенобарбитал, карбамазепин и фенитоин, използвани за

лечение на епилептични припадъци

билкови лекарства като жълт кантарион (

Hypericum perforatum

имуносупресори като циклоспорин, такролимус, еверолимус и сиролимус, използвани за

лечение след органна трансплантация

сърдечни гликозиди като дигоксин, използвани за лечение на лека до умерена застойна

сърдечна недостатъчност и неправилен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене

антикоагуланти като варфарин, използвани за предотвратяване на образуването или

нарастването на кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове

лекарства за диабет като глимепирид и глипизид, използвани за понижаване на нивата на

кръвната захар.

Kalydeco с храна и напитки

Избягвайте храни или напитки, съдържащи грейпфрут или севилски портокали, по време на

лечението с Kalydeco, тъй като те могат да увеличат нежеланите реакции на Kalydeco, като

повишат количеството ивакафтор във Вашия организъм.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство. Може би ще бъде по-добре

да избягвате да използвате Kalydeco по време на бременност, ако е възможно, и Вашият лекар

ще Ви помогне да решите какво е най-добре за Вас и Вашето дете.

Не е известно дали ивакафтор се екскретира в кърмата. Ако планирате да кърмите, попитайте

Вашия лекар за съвет преди да приемате Kalydeco. Вашият лекар ще реши дали да препоръча да

спрете да кърмите или да спрете терапията с ивакафтор. Вашият лекар ще вземе предвид

ползата от кърменето за детето и ползата от терапията за Вас.

Шофиране и работа с машини

Kalydeco може да Ви накара да се почувствате замаяни. Ако се почувствате замаяни, не

шофирайте, не карайте велосипед и не работете с машини.

Важна информация за съдържанието на Kalydeco

Kalydeco съдържа лактоза.

Ако Вашият лекар Ви е казал, че имате непоносимост към някои

захари, посъветвайте се с него, преди да приемете това лекарство.

Kalydeco съдържа

натрий, по-малко от 1 mmol (23 mg) на доза, т.е. практически не съдържа

натрий.

3.

Как да приемате Kalydeco

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Препоръчителната доза Kalydeco е една таблетка от 150 mg на всеки 12 часа (общо 2 таблетки:

300 mg дневно).

Препоръчителната доза Kalydeco в комбинация с тезакафтор/ивакафтор е една таблетка

тезакафтор/ивакафтор сутрин и една таблетка Kalydeco 150 mg вечер. Приемайте таблетките

приблизително през 12 часа.

Трябва да продължите да използвате всички други лекарства, които използвате, освен ако

Вашият лекар не Ви каже да спрете някои от тях.

Ако имате чернодробни проблеми, умерени или тежки, може да се наложи Вашият лекар да

намали дозата на Вашите таблетки, тъй като Вашият черен дроб няма да очиства лекарството

толкова бързо, колкото при хора с нормална чернодробна функция.

Употреба при

деца

Други форми на това лекарство (гранули в саше) са по-подходящи за деца под 6-годишна

възраст. Попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Kalydeco е за перорално приложение. Поглъщайте таблетката цяла. Не разчупвайте, не дъвчете

и не разтваряйте таблетките. Приемайте таблетките Kalydeco с храна, която съдържа мазнини.

Основни хранения или закуски, които съдържат мазнини, са ястията, приготвени с масло или

различни видове олио, или съдържащите яйца. Други храни, съдържащи мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко, кисело

мляко, шоколад

месо, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

ядки, съдържащи мазнини хранителни блокчета или напитки

Ако сте приели повече от необходимата доза Kalydeco

Можете да получите нежелани реакции, включително упоменатите в точка 4 по-долу. Ако това

е така, потърсете Вашия лекар или фармацевт за съвет. Ако е възможно, носете Вашето

лекарство и тази листовка със себе си.

Ако сте пропуснали да приемете Kalydeco

Вземете пропуснатата доза, ако са изминали по-малко от 6 часа от момента, в който сте я

пропуснали. В противен случай, изчакайте до следващата доза по схемата, както нормално

бихте направили. Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Kalydeco

Приемайте Kalydeco толкова дълго, колкото Ви е препоръчал Вашият лекар. Не спирайте, освен

ако Вашият лекар не Ви посъветва за това. Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани

с употребата на това лекарство, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Сериозните

нежелани реакции включват болка в стомаха (корема) и повишени чернодробни

ензими в кръвта. Говорете незабавно с Вашия лекар, ако получите някои от тези нежелани

реакции.

Много чести

нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

инфекция на горните дихателни пътища (настинка), включително възпалено гърло и

запушен нос

главоболие

замаяност

диария

обрив

промени във вида на бактериите в храчките

Чести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 души)

хрема

болка в ухото, ушен дискомфорт

звънене в ушите

зачервяване на вътрешността на ухото

нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

запушване на синусите

зачервяване на гърлото

бучка в гърдата

гадене

Нечести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 100 души)

запушване на ухото

възпаление на гърдата

нарастване на гърдата

изменения или болка в гръдното зърно

Допълнителни нежелани реакции при деца и юноши

Нежеланите реакции при деца и юноши са подобни на тези, наблюдавани при възрастните.

Повишените чернодробни ензими в кръвта обаче се наблюдават по-често при малки деца.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Kalydeco

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху опаковката след „Годен

до:“ и „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Kalydeco

Активното вещество е ивакафтор. Всяка филмирана таблетка съдържа 150 mg от ивакафтор.

Другите съставки са:

Ядро на таблетката: микрокристална целулоза, лактоза монохидрат, хипромелозен ацетат

сукцинат, кроскармелоза натрий, натриев лаурилсулфат (E487), силициев диоксид,

колоиден, и магнезиев стеарат.

Покритие:

поливинилов алкохол, титанов диоксид (E171), макрогол (PEG 3350), талк,

индигокармин алуминиев лак (E132) и карнаубски восък.

Печатно мастило: шеллак, черен железен диоксид (E172), пропиленгликол (E1520) и

амониев хидроксид.

Вижте края на точка 2 - „Важна информация за съдържанието на Kalydeco“.

Как изглежда Kalydeco и какво съдържа опаковката

Kalydeco 150 mg филмирани таблетки са светлосини таблетки с формата на капсула с размер

16,5 mm x 8,4 mm, с отпечатано „V 150” с черно мастило от едната страна и без надпис от

другата.

Kalydeco се предлага в следните опаковки:

Блистер-карта, съдържаща 28 филмирани таблетки

Блистер, съдържащ 56 филмирани таблетки

Бутилка, съдържаща 56 филмирани таблетки

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Ирландия

Тел.: +353 (0)1 761 7299

Производител:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Листовка: информация за пациента

Kalydeco 50 mg гранули в саше

Kalydeco 75 mg гранули в саше

ивакафтор (ivacaftor)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди Вашето дете да започне да приема това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вашето дете информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря на Вашето дете или

фармацевта.

Това лекарство е предписано лично на Вашето дете. Не го преотстъпвайте на други хора.

То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като

на Вашето дете.

Ако Вашето дете получи някакви нежелани реакции, уведомете лекаря на Вашето дете или

фармацевта. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Kalydeco

Как се приема Kalydeco

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Kalydeco

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Kalydeco и за какво се използва

Kalydeco съдържа активната съставка ивакафтор. Ивакафтор действа на нивото на регулатора

на трансмембранната проводимост при кистозна фиброза (CFTR), белтък, който образува канал

на клетъчната повърхност, позволяващ движението на частици, като например хлорни йони,

навътре и навън от клетката. Поради мутации на гена

CFTR

(вижте по-долу), движението на

хлорните йони е ограничено при хора с кистозна фиброза (КФ). Ивакафтор помага на някои от

белтъците CFTR с отклонения да се отварят по-често, за да се подобри движението на хлорните

йони навътре и навън от клетката.

Гранулите Kalydeco са предназначени за лечение на деца с кистозна фиброза (КФ) на възраст

12 месеца и по-големи и с тегло от 7 kg до под 25 kg, които имат една от следните водещи до

каналопатии мутации на

CFTR

гена:

G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P,

S549N

или

S549R

2.

Какво трябва да знаете, преди Вашето дете да приеме Kalydeco

Не давайте Kalydeco

ако Вашето дете е алергично към ивакафтор или към някоя от останалите съставки на

това лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с лекаря на Вашето дете, ако детето Ви има или преди това е имало чернодробни

проблеми. Може да се наложи лекарят на Вашето дете да коригира дозата му.

При някои хора, приемащи Kalydeco, се наблюдават повишени чернодробни ензими в

кръвта. Веднага кажете на лекаря на Вашето дете, ако то има някои от тези симптоми,

които могат да са признаци на чернодробни проблеми:

болка или дискомфорт в горната дясна част на корема

пожълтяване на кожата или на бялото на очите

загуба на апетит

гадене или повръщане

тъмна урина

Преди и по време на лечението на Вашето дете, особено по време на първата година и по-

специално ако кръвните изследвания показват чернодробни ензими в миналото, лекарят на

Вашето дете ще направи някои кръвни изследвания, за да провери черния му дроб.

Говорете с лекаря на Вашето дете, ако Ви е известно, че то има или преди това е имало

бъбречни проблеми.

Kalydeco не се препоръчва за пациенти, които са претърпели трансплантация на орган.

При някои деца и юноши по време на лечението се наблюдава аномалия на очната леща

(перде), без да се повлиява зрението.

Лекарят на Вашето дете може да проведе очни прегледи преди и по време на лечението с

ивакафтор.

Деца

Kalydeco не трябва да се употребява при деца под 12-месечна възраст с водещи до каналопатии

мутации, тъй като не е известно дали ивакафтор е безопасен и ефикасен при тези деца.

Други лекарства и Kalydeco

Информирайте лекаря на Вашето дете или фармацевта, ако то използва, наскоро е използвало

или е възможно да използва други лекарства. Някои лекарства могат повлияят начина, по който

действа Kalydeco, или да повишат вероятността да получите нежелани реакции. По-специално,

информирайте лекаря на Вашето дете, ако то приема някое от изброените по-долу лекарства.

Лекарят на Вашето дете може да реши да коригира дозата или да реши, че се нуждаете от

допълнителни прегледи.

противогъбични лекарства като кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол и

флуконазол, използвани за лечение на гъбични инфекции

антибактериални средства като телитромицин, кларитромицин, еритромицин, рифампицин

и рифабутин, използвани за лечение на бактериални инфекции

антиконвулсивни лекарства като фенобарбитал, карбамазепин и фенитоин, използвани за

лечение на епилептични припадъци

билкови лекарства като жълт кантарион (

Hypericum perforatum

имуносупресори като циклоспорин, такролимус, еверолимус и сиролимус, използвани за

лечение след органна трансплантация

сърдечни гликозиди като дигоксин, използвани за лечение на лека до умерена застойна

сърдечна недостатъчност и неправилен сърдечен ритъм, наречен предсърдно мъждене

антикоагуланти като варфарин, използвани за предотвратяване на образуването или

нарастването на кръвни съсиреци в кръвта и кръвоносните съдове

лекарства за диабет като глимепирид и глипизид, използвани за понижаване на нивата на

кръвната захар.

Kalydeco с храна и напитки

Избягвайте да давате на Вашето дете храни или напитки, съдържащи грейпфрут или севилски

портокали по време на лечението с Kalydeco, тъй като те могат да увеличат нежеланите

реакции на Kalydeco, като повишат количеството ивакафтор в неговия организъм.

Шофиране и работа с машини

Kalydeco може да причини замаяност на Вашето дете. Ако детето Ви почувства замаяност, се

препоръчва то да не кара колело или да прави каквото и да е, което изисква цялото му

внимание, освен ако не сте сигурни, че то не е засегнато.

Важна информация за съдържанието на Kalydeco

Kalydeco съдържа лактоза.

Ако лекарят на Вашето дете Ви е казал, че то има непоносимост

към някои захари, свържете се с него, преди детето Ви да вземе това лекарство.

Kalydeco съдържа

натрий, по-малко от 1 mmol

(23 mg) на доза, т.е. практически не съдържа

натрий.

3.

Как се приема Kalydeco

Винаги давайте това лекарство на Вашето дете точно както Ви е казал неговият лекар. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте лекаря на Вашето дете.

Лекарят на Вашето дете ще определи правилната доза за детето. Вашето дете трябва да

продължи да приема всички други лекарства, освен ако лекарят на Вашето дете не му каже да

спре някои от тях.

Препоръки за дозата Kalydeco са дадени в Таблица 1.

Таблица 1. Препоръки за дозата за пациенти на възраст 12 месеца и по-големи

Тегло

Доза

Обща дневна доза

От 7 kg до под

14 kg

Едно саше от 50 mg гранули, приемано през

устата на всеки 12 часа с храна, богата на

мазнини

100 mg

От 14 kg до под

25 kg

Едно саше от 75 mg гранули приемано през

устата на всеки 12 часа с храна, богата на

мазнини

150 mg

25 kg или повече

Вижте листовката на Kalydeco таблетки

Ако Вашето дете има умерени или тежки чернодробни проблеми , може да се наложи лекарят

на Вашето дете да намали дозата Kalydeco, тъй като черният дроб на детето Ви няма да

изчиства лекарството толкова бързо, колкото при децата с нормална чернодробна функция.

Умерени чернодробни проблеми: дозата може да се понижи до едно саше веднъж дневно

(50 mg за деца с тегло под 14 kg и 75 mg за деца с тегло от 14 kg до под 25 kg).

Тежки чернодробни проблеми: употребата не се препоръчва, но лекарят на Вашето дете ще

реши дали е подходящо за детето да употребява този лекарствен продукт, в който случай

дозата трябва да се понижи до едно саше през ден (50 mg за деца с тегло под 14 kg и 75 mg

за деца с тегло от 14 kg до под 25 kg).

Kalydeco е за перорално приложение.

Всяко саше е само за еднократна употреба.

Как да давате Kalydeco на Вашето дете

Хванете сашето с гранули, така че пунктираната линия за отрязване да е отгоре.

Леко разклатете сашето, за да се събере съдържанието му.

Откъснете или отрежете сашето по пунктираната линия.

Смесете цялото съдържание на едно саше с 5 ml подходяща за възрастта мека храна или

течност. Храната или течността трябва да са със стайна или по-ниска температура. Някои

примери за подходящи за възрастта меки храни или течности са плодово или зеленчуково

пюре, кисело мляко, ябълково пюре, вода, мляко или сок.

След като смесите продукта, дайте го веднага на Вашето дете. Ако това не е възможно,

дайте го в рамките на следващия един час след смесването. Внимавайте цялата смес да

бъде приета веднага.

Непосредствено преди или непосредствено след приложението трябва да се приеме

основно хранене или закуска, богати на мазнини (някои примери са дадени по-долу).

Основни хранения и закуски, които съдържат мазнини, са ястията, приготвени с масло или

различни видове олио, или съдържащите яйца. Други храни, съдържащи мазнини, са:

сирене и кашкавал, пълномаслено мляко, млечни продукти от пълномаслено мляко, кисело

мляко, шоколад

месо, мазна риба

авокадо, хумус, продукти на соева основа (тофу)

ядки, съдържащи мазнини, хранителни блокчета или напитки

Ако Вашето дете е приело повече от необходимата доза Kalydeco

Вашето дете може да получи нежелани реакции, включително упоменатите в точка 4 по-долу.

Ако това е така, потърсете лекаря на Вашето дете или фармацевта за съвет. Ако е възможно,

носете лекарството на Вашето дете и тази листовка със себе си.

Ако Вашето дете е пропуснало да приеме Kalydeco

Дайте пропуснатата доза, ако са изминали по-малко от 6 часа от момента, в който Вашето дете

я е пропуснало. В противен случай, изчакайте до следващата доза на Вашето дете по схемата,

както нормално бихте направили. Не давайте на Вашето дете двойна доза, за да компенсирате

пропусната доза.

Ако сте спрели да давате Kalydeco на Вашето дете

Давайте Kalydeco на Вашето дете толкова дълго, колкото е препоръчал лекарят на Вашето дете.

Не спирайте, освен ако лекарят на Вашето дете не Ви посъветва за това. Ако имате някакви

допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте лекаря на Вашето

дете или фармацевта.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Сериозните

нежелани реакции включват болка в стомаха (корема) и повишени чернодробни

ензими в кръвта. Обадете се незабавно на лекаря на Вашето дете, ако то получи някои от тях.

Много чести

нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

инфекция на горните дихателни пътища (настинка), включително възпалено гърло и

запушен нос

главоболие

замаяност

диария

обрив

промени във вида на бактериите в храчките

Чести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 души)

хрема

болка в ухото, ушен дискомфорт

звънене в ушите

зачервяване на вътрешността на ухото

нарушение на вътрешното ухо (замайване или световъртеж)

запушване на синусите

зачервяване на гърлото

бучка в гърдата

Нечести

нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 100 души)

запушване на ухото

възпаление на гърдата

нарастване на гърдата

изменения или болка в гръдното зърно

Допълнителни нежелани реакции при деца и юноши

Нежеланите реакции при деца и юноши са подобни на тези, наблюдавани при възрастните.

Повишените чернодробни ензими в кръвта обаче се наблюдават по-често при малки деца.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вашето дете получи някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете лекаря или

фармацевта на Вашето дете. Това включва всички възможни, неописани в тази листовка

нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната

система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете

да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това

лекарство.

5.

Как да съхранявате Kalydeco

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху опаковката след „Годен

до:“ и „EXP“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Това лекарство не изисква специални условия на съхранение.

Доказано е, че след като се смеси, сместа е стабилна в продължение на един час.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Kalydeco

Kalydeco 50 mg гранули в саше: Активното вещество е ивакафтор. Всяко саше съдържа

50 mg ивакафтор.

Kalydeco 75 mg гранули в саше: Активното вещество е ивакафтор. Всяко саше съдържа

75 mg ивакафтор.

Другите съставки са: силициев диоксид, колоиден, кроскармелоза натрий, хипромелозен

ацетат сукцинат, лактоза монохидрат, магнезиев стеарат, манитол, захароза и натриев

лаурилсулфат (E487).

Вижте края на точка 2 - „Важна информация за съдържанието на Kalydeco“.

Как изглежда Kalydeco и какво съдържа опаковката

Kalydeco 50 mg гранули в саше са бели до почти бели гранули.

Kalydeco 75 mg гранули в саше са бели до почти бели гранули.

Гранулите се предоставят в сашета:

Опаковка от 56 сашета (съдържа 4 индивидуални карти тип „портфейл“, всяка с по

14 сашета).

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Ирландия

Тел.: +353 (0)1 761 7299

Производител:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.