Idelvion

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Idelvion
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Idelvion
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Антихеморагични
  • Терапевтична област:
  • Хемофилия Б
  • Терапевтични показания:
  • Лечение и профилактика на кървене при пациенти с хемофилия В (дефицит на вроден дефицит на фактор IX).

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/003955
  • Дата Оторизация:
  • 11-05-2016
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/003955
  • Последна актуализация:
  • 28-02-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/196132/2016

EMEA/H/C/003955

Резюме на EPAR за обществено ползванe

Idelvion

албутрепенонаког алфа

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Idelvion. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Idelvion.

За практическа информация относно употребата на Idelvion, пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Idelvion и за какво се използва?

Idelvion е лекарство, което се използва за лечение и профилактика на кръвоизливи при пациенти

с хемофилия В, наследствено разстройство на кръвосъсирването, причинено от липсата на

протеин, наречен фактор IX. Може да се използва при пациенти от всички възрасти.

Тъй като броят на пациентите с хемофилия е малък, болестта се счита за “рядка” и Idelvion е

определен като “лекарство сирак” (лекарство, използвано при редки болести) на 4 февруари

2010 г.

Idelvion съдържа активното вещество албутрепенонаког алфа (albutrepenonacog alfa).

Как се използва Idelvion?

Idelvion се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да се контролира от лекар с опит

в лечението на хемофилия.

Idelvion се предлага под формата на прах и разтворител, които се смесват за приготвяне на

разтвор за инжектиране във вена. Дозата и честотата на инжекциите зависи от теглото на

пациента и това дали Idelvion се използва за лечение или за превенция на кръвоизливи, от

тежестта на дефицита на фактор IX, от тежестта и локализацията на кръвоизлива, както и от

Idelvion

EMA/196132/2016

Страница 2/3

възрастта на пациента и общото му здравословно състояние. За повече информация относно

употребата на това лекарство вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).

Как действа Idelvion?

При пациенти с хемофилия В липсва фактор IX — белтък, който е необходим за нормалното

съсирване на кръвта, и в резултат на това те кървят лесно. Активното вещество в Idelvion,

албутрепенонаког алфа, действа в организма по същия начин, както човешкия фактор IX. Заменя

липсващия фактор IX, като по този начин способства за съсирването на кръвта и предоставя

временен контрол върху кървенето.

Какви ползи от Idelvion са установени в проучванията?

В изпитване при 80 възрастни и юноши, и в друго изпитване при 27 деца на възраст под 12

години, Idelvion е ефективен при предотвратяване на кървенето, като повечето пациенти нямат

кървене докато са на превантивно лечение. В допълнение, Idelvion е ефективен при лечението на

епизоди на кървене, когато те настъпят; около 93% от епизодите на кървене се разрешават с

една инжекция на Idelvion.

Какви са рисковете, свързани с Idelvion?

Реакции на свръхчувствителност (алергични) реакции се наблюдават рядко с Idelvion и включват:

подуване, парене и жилене на мястото на инжекцията, тръпки, зачервяване, сърбящ обрив,

главоболие, уртикария, ниско кръвно налягане, летаргия, гадене и повръщане, безпокойство,

ускорена сърдечна дейност, стягане в гърдите и хрипове. В някои случаи тези реакции могат да

станат тежки.

Също така при лекарствата с фактор IX има риск някои от пациентите да развият инхибитори

(антитела) срещу фактор IX, в резултат на което действието на лекарството да спре и това да

доведе до загуба на контрол върху кървенето. Лекарствата с фактор IX могат също така да

предизвикат потенциални проблеми поради образуване на съсиреци в кръвоносните съдове. За

пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Idelvion, вижте

листовката.

Idelvion не трябва да се прилага при пациенти, които са свръхчувствителни (алергични) към

активната субстанция или към други съставки на лекарството. Също така не трябва да се прилага

при пациенти, които са алергични към протеини от хамстер.

Защо Idelvion е разрешен за употреба?

Проучванията показват, че Idelvion е ефективен при превенцията и лечението на епизоди на

кървене при пациенти с хемофилия В и безопасността му е сравнима с тази на други продукти с

фактор IX. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши,

че ползите от Idelvion са по-големи от рисковете, и препоръча Idelvion да бъде разрешен за

употреба в ЕС.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Idelvion?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Idelvion се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасността е включена в кратката

Idelvion

EMA/196132/2016

Страница 3/3

характеристика на продукта и в листовката за Idelvion, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Допълнителна информация за Idelvion:

Пълният текст на EPAR за Idelvion може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Idelvion прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Idelvion, може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

IDELVION 250 IU прах и разтворител за инжекционен разтвор

IDELVION 500 IU прах и разтворител за инжекционен разтвор

IDELVION 1000 IU прах и разтворител за инжекционен разтвор

IDELVION 2000 IU прах и разтворител за инжекционен разтвор

Албутрепенонаког алфа (Albutrepenonacog alfa)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в

тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка:

Какво представлява IDELVION и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате IDELVION

Как да използвате IDELVION

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате IDELVION

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява IDELVION и за какво се използва

Какво представлява IDELVION?

IDELVION е лекарство за лечение на хемофилия, което замества естествения кръвосъсирващ

(коагулационен) фактор IX. Активното вещество в IDELVION е албутрепенонаког алфа

(рекомбинантен фузионен белтък, свързващ коагулационен фактор IX с албумин (rIX-FP)).

Фактор IX участва в кръвосъсирването. При пациенти с хемофилия В има недостиг на този

фактор, което означава, че тяхната кръв не се съсирва толкова бързо, колкото би трябвало,

поради което се повишава склонността към кървене. IDELVION действа като заменя фактор IX

при пациенти с хемофилия В, позволявайки на кръвта им да се съсирва.

За какво се използва IDELVION?

IDELVION се използва за предотвратяване или за спиране на кървене, причинено от липса на

достатъчно фактор IX при пациенти от всички възрастови групи с хемофилия В (наричана още

вроден дефицит на фактор IX или болест на Кристмас).

2.

Какво трябва да знаете, преди да използвате IDELVION

Не използвайте IDELVION:

Ако сте алергични към активното вещество (албутрепенонаког алфа) или към някоя от

останалите съставки (изброени в точка 6).

Ако сте алергични към белтък на хамстер

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, преди да използвате IDELVION.

Възможно е развитието на алергични реакции (реакции на свръхчувствителност).

Продуктът съдържа следи от белтъци на хамстер (вижте също „Не използвайте

IDELVION”).

Ако се появят симптоми на алергични реакции, трябва незабавно да

прекратите използването на лекарството и да се свържете с Вашия лекар. Вашият

лекар трябва да Ви информира за ранните симптоми на реакции на

свръхчувствителност.

Те включват копривна треска, генерализиран кожен обрив,

стягане в областта на гърдите, хрипове, ниско кръвно налягане (хипотония) и

анафилаксия (сериозна алергична реакция, която причинява тежки затруднения в

дишането, или замайване).

Поради риск от развитие на алергични реакции към фактор IX, първоначалното

приложение на IDELVION трябва да бъде извършено под медицинско наблюдение,

където може да бъде осигурена подходяща медицинска грижа в случай на алергични

реакции.

Образуването на

инхибитори

(неутрализиращи антитела) е известно усложнение, което

може да възникне по време на лечението, и което намалява ефективността на лечението.

Ако кървенето Ви не се контролира с IDELVION, уведомете незабавно Вашия лекар.

Трябва внимателно да бъдете проследявани за развитие на инхибитори.

Ако страдате от чернодробно или сърдечно заболяване или наскоро сте претърпели голяма

операция, моля, уведомете Вашия лекар, тъй като съществува повишен риск от

усложнения, свързани с кръвосъсирване (коагулация).

Ако се нуждаете от централен венозен катетър (ЦВК за инжектиране на IDELVION),

Вашият лекар трябва да има предвид риска от усложнения, включително локални

инфекции, попадане на бактерии в кръвта (бектериемия) и образуване на кръвен съсирек в

кръвоносния съд (тромбоза), на мястото, на което е поставен катетъра.

Записи при употреба

Строго се препоръчва всеки път, когато се прилага IDELVION, датата на приложението,

номерът на партидата и инжектираният обем да бъдат записвани в дневника на лечението.

Други лекарства и IDELVION

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемете други лекарства.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате

бременност, посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това

лекарство.

По време на бременност и кърмене, IDELVION трябва да се прилага само ако е

абсолютно необходимо.

Шофиране и работа с машини

IDELVION не влиее върху способността за шофиране и работа с машини.

IDELVION съдържа натрий

IDELVION съдържа до 25,8 mg (1,13 mmol) натрий на доза (за 70 kg телесно тегло), ако се

приложи максималната доза (15 ml = 6000 IU). Моля, имайте това предвид, ако сте на диета с

контролиран прием на натрий.

3.

Как да използвате IDELVION

Вашето лечение трябва да бъде започнато и проследявано от лекар, който има опит в лечението

на нарушения на кръвосъсирването.

Доза

Вашият лекар ще изчисли дозата на IDELVION, която Ви е необходима. Количеството

IDELVION, което трябва да прилагате и продължителността на лечението зависят от:

тежестта на заболяването Ви

мястото и интензивността на кървенето

Вашето клинично състояние и отговор

Вашето телесно тегло

Следвайте препоръките, които са Ви дадени от Вашия лекар.

Ако сте използвали повече от необходимата доза IDELVION

Моля, свържете се незабавно с Вашия лекар, ако сте инжектирали повече IDELVION,

отколкото Вашият лекар препоръчва.

Ако сте спрели употребата на IDELVION

Не спирайте употребата на IDELVION без да се консултирате с Вашия лекар.

Разтваряне и приложение

Общи инструкции

Прахът трябва да се смеси с разтворителя (течността) и да се изтегли от флакона при

асептични условия.

IDELVION не трябва да се смесва с други лекарствени продукти или разтворители, с

изключение на посочените в точка 6.

Приготвеният разтвор трябва да е бистър или леко опалесциращ, жълт до безцветен, т.е.

може да проблясва, когато се държи срещу светлината, но не трябва да съдържа видими

частици. След филтриране или изтегляне (вижте по-долу), разтворът трябва да се

прегледа визуално преди приложение. Не използвайте разтвора, ако е видимо мътен или

съдържа видими частици.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се

изхвърлят в съответствие с местните изисквания и според указанията на Вашия лекар.

Разтваряне

Без да отваряте флаконите, затоплете праха IDELVION и течността до стайна или телесна

температура. Това може да бъде направено или като оставите флаконите за около един час на

стайна температура, или като ги подържите в ръцете си за няколко минути.

НЕ нагрявайте директно флаконите. Флаконите не трябва да бъдат загрявани над телесна

температура (37

С).

Внимателно отстранете защитните капачета от флаконите и почистете откритите гумени

запушалки с тампон, напоен със спирт. Оставете флаконите да изсъхнат преди да отворите

кутията на Mix2Vial (която съдържа филтърното трансферно устройство), след което следвайте

указанията, дадени по-долу.

1. Отворете Mix2Vial, като отлепите

покритието.

Не

изваждайте Mix2Vial от

блистера!

2. Поставете

флакона с разтворителя

върху

равна, чиста повърхност и го хванете здраво.

Вземете Mix2Vial заедно с блистера и

натиснете шипа в

синия

край на адаптера

право надолу

през запушалката на флакона с

разтворителя.

3. Внимателно отстранете блистера на набора

Mix2Vial, като го хванете за ръба и издърпате

вертикално

нагоре. Уверете се, че сте

изтеглили само блистера, без Mix2Vial набора.

4. Поставете

флакона с праха

върху равна и

стабилна повърхност. Обърнете флакона с

разтворител с прикрепен към него Mix2Vial

набор и натиснете шипа в

прозрачния

край на

адаптера

право надолу

през запушалката на

флакона с продукта. Разтворителят ще се влее

автоматично във флакона с продукта.

5. Хванете с едната ръка Mix2Vial набора,

откъм страната с праха, а с другата ръка –

откъм страната на разтворителя, и разделете

внимателно набора на две части като развивате

обратно на часовниковата стрелка.

Изхвърлете флакона от разтворителя с

прикрепения към него син Mix2Vial адаптер.

6. Внимателно завъртете флакона с продукта с

прикрепения към него прозрачен адаптер,

докато веществото се разтвори напълно. Не

разклащайте.

7. Изтеглете въздух в празна, стерилна

спринцовка. Като държите флакона с продукта

изправен, свържете спринцовката към Luer

Lock накрайника на Mix2Vial като завъртите

по часовниковата стрелка. Инжектирайте

въздух във флакона с продукта.

Изтегляне и приложение

8. При натиснато бутало на спринцовката,

обърнете системата обратно и изтеглете

разтвора в спринцовката като бавно изтегляте

буталото надолу.

9. Сега, след като разтворът е прехвърлен в

спринцовката, хванете здраво тялото на

спринцовката (буталото на спринцовката

трябва да сочи надолу) и разкачете прозрачния

адаптер на Mix2Vial от спринцовката като

развиете обратно на часовниковата стрелка.

Използвайте предоставения с продукта набор за венепункция, за да вкарате иглата във вената.

Оставете кръвта да потече обратно към края на тръбичката. Прикрепете спринцовката към

резбата на заключващия край на комплекта за венепункция.

Инжектирайте приготвения

разтвор бавно (така, че да Ви е комфортно, максимално до 5 ml/минута) във вената

като

следвате указанията, дадени Ви от Вашия лекар. Внимавайте да не попадне кръв в

спринцовката, съдържаща продукта.

Наблюдавайте се за всякакви нежелани реакции, които биха могли да се проявят веднага. Ако

получите някакви нежелани реакции, които може да са свързани с приложението на IDELVION,

инжектирането трябва да бъде прекратено (вижте също точки 2 и 4).

Ако имате някакви допълнителни въпроси във връзка с използването на това лекарство,

попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Моля, свържете се с Вашия лекар веднага:

ако забележите симптоми на алергични реакции (вижте по-долу)

ако забележите, че лекарството е спряло да действа правилно

Следните нежелани реакции са наблюдавани при лекарства с фактор IX:

Възможни са реакции на свръхчувствителност от алергичен тип и могат да включват

следните симптоми: копривна треска, кожни обриви (генерализирана уртикария), стягане

в областта на гърдите, хрипове, ниско кръвно налягане (хипотония) и анафилаксия

(сериозна реакция, която причинява тежки затруднения в дишането или замайване). Ако

това се случи, трябва незабавно да прекратите използването на лекарството и да се

свържете с Вашия лекар.

Инхибитори: лекарството спира да действа правилно (продължително кървене). Може да

развиете инхибитори (неутрализиращи антитела) срещу фактор IX, като в такъв случай

фактор IX повече няма да действа правилно. Ако това се случи, трябва незабавно да

прекратите използването на лекарството и да се свържете с Вашия лекар.

Следните нежелани реакции, свързани с употребата на IDELVION са наблюдавани

често

(могат

да засегнат до 1 на 10 човека):

Главоболие

Реакции на мястото на инжектиране

Следните нежелани реакции се наблюдават

нечесто

(могат да засегнат до 1 на 100 човека):

Замайване

Алергични реакции (Свръхчувствителност)

Обрив

Екзема

Нежелани реакции при деца и юноши

Нежеланите реакции при деца се очаква да бъдат същите както при възрастни.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за

съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете

своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате IDELVION

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета и

картонената опаковка.

Да се съхранява под 25

Да не се замразява.

Съхранявайте флакона в картонената опаковка, за да се предпази от светлина.

За предпочитане е приготвеният разтвор да бъде използван незабавно.

Ако приготвеният разтвор не бъде приложен незабавно, времето и условията на

съхранение преди приложение са отговорност на потребителя.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа IDELVION

Активното вещество е:

250 IU във флакон; след разтваряне с 2,5 ml вода за инжекции разтворът съдържа 100 IU/ml

албутрепенонаког алфа.

500 IU във флакон; след разтваряне с 2,5 ml вода за инжекции разтворът съдържа 200 IU/ml

албутрепенонаког алфа.

1000 IU във флакон; след разтваряне с 2,5 ml вода за инжекции разтворът съдържа 400 IU/ml

албутрепенонаког алфа.

2000 IU във флакон; след разтваряне с 5 ml вода за инжекции разтворът съдържа 400 IU/ml

албутрепенонаког алфа.

Другите съставки са:

Тринатриев цитрат дихидрат, полисорбат 80, манитол, захароза, HCl (за коригиране на pH)

Вижте последния параграф на точка 2.

Разтворител: Вода за инжекции

Как изглежда IDELVION и какво съдържа опаковката

IDELVION представлява бледожълт до бял прах и се доставя с вода за инжекции като

разтворител.

Приготвеният разтвор трябва да бъде бистър до леко опалесциращ, жълт до безцветен, т. е.

може да проблясва, когато се държи срещу светлина, но не трябва да съдържа видими частици.

Разновидности

Една опаковка от 250, 500 или 1000 IU съдържа:

1 флакон с прах

1 флакон с 2,5 ml вода за инжекции

1 филтърно трансферно устройство 20/20

Една вътрешна кутия съдържа:

1 спринцовка за еднократна употреба от 5 ml

1 набор за венепункция

2 тампона, напоени със спирт

1 нестерилен пластир

Една опаковка от 2000 IU съдържа:

1 флакон с прах

1 флакон с 5 ml вода за инжекции

1 филтърно трансферно устройство 20/20

Една вътрешна кутия съдържа:

1 спринцовка за еднократна употреба от 10 ml

1 набор за венепункция

2 тампона, напоени със спирт

1 нестерилен пластир

Притежател на разрешението за употреба и производител

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Straße 76

35041 Marburg,

Германия

За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20

Lietuva

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

България

Новимед Фарма ЕООД

Тел: +359 2 850 8617

Luxembourg/Luxemburg

CSL Behring NV

Tél/Tel: +32 15 28 89 20

Česká republika

CSL Behring s.r.o.

Tel: + 420 702 137 233

Magyarország

CSL Behring Kft.

Tel.: +36 1 213 4290

Danmark

CSL Behring AB

Tel: +46 8 544 966 70

Malta

AM Mangion Ltd.

Tel: +356 2397 6333

Deutschland

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

Nederland

CSL Behring BV

Tel: + 31 85 111 96 00

Eesti

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

Norge

CSL Behring AB

Tlf: +46 8 544 966 70

Ελλάδα

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Österreich

CSL Behring GmbH

Tel: +43 1 80101 2463

España

CSL Behring S.A.

Tel: +34 933 67 1870

Polska

CSL Behring Sp.z o.o.

Tel: +48 22 213 22 65

France

CSL Behring S.A.

Tél: + 33 –(0)-1 53 58 54 00

Portugal

CSL Behring Lda

Tel: +351 21 782 62 30

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Tel: +385 (1) 631-1833

România

Prisum International Trading srl

Tel: +40 21 322 0171

Ireland

CSL Behring UK Ltd.

Tel: +44 1444 447405

Slovenija

CSL Behring s.r.o.

Tel: + 421 911 653 862

Ísland

CSL Behring AB

Sími: +46 8 544 966 70

Slovenská republika

TIMED, s.r.o.

Tel: +421 2 4820 95 11

Italia

CSL Behring S.p.A.

Tel: +39 02 34964 200

Suomi/Finland

CSL Behring AB

Puh/Tel: +46 8 544 966 70

Κύπρος

CSL Behring ΕΠΕ

Τηλ: +30 210 7255 660

Sverige

CSL Behring AB

Tel: +46 8 544 966 70

Latvija

CSL Behring GmbH

Tel: +49 69 30584437

CSL Behring UK Ltd.

Tel: +44 1444 447405

Дата на последно преразглеждане на листовката {ММ /ГГГГ}

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Дозировка

Дозата и продължителността на заместителната терапия зависят от тежестта на дефицита на

фактор IX, от мястото и степента на кървене и от клиничното състояние на пациента.

Броят на приложените единици фактор IX е изразен в международни единици (IU), съгласно

настоящия стандарт на СЗО за продукти с фактор IX. Активността на фактор IX в плазмата е

изразена или в проценти (спрямо нормалната човешка плазма) или в международни единици

(съгласно Международния стандарт за фактор IX в плазмата).

Активността на една международна единица (IU) фактор IX съответства на количеството

фактор IX в един ml нормална човешка плазма.

Лечение при необходимост

Изчисляването на необходимата доза фактор IX се основава на емпирично установения факт, че

1 международна единица (IU) фактор IX на kg телесно тегло се очаква да повиши нивото на

фактор IX в кръвта със средно 1,3 IU/dl (1,3 % от нормата) при пациенти на възраст ≥ 12 години

и с 1,0 IU/dl (1,0 % от нормата) при пациенти на възраст < 12 години. Необходимата доза се

определя по следната формула:

Необходима доза (IU) = телесно тегло (kg) x желаното повишаване на фактор IX (% от нормата

или IU/dl) x {реципрочна стойност на наблюдаваното възстановяване (IU/kg на IU/dl)}

Очаквано увеличаване на фактор IX (IU/dl или % от нормата) = Доза (IU) x Възстановяване

(IU/dl на IU/kg)/телесно тегло (kg)

Количеството, което ще се приложи, и честотата на приложение трябва винаги да бъдат

ориентирани към клиничната ефективност в конкретния случай.

Пациенти на възраст < 12 години

За частично възстановяване от 1 IU/dl на 1 IU/kg, дозата се изчислява както следва:

Доза (IU) = телесно тегло (kg) x желаното повишаване на фактор IX (IU/dl) x 1 dl/kg

Пример

Необходимо е ниво на пика 50 % от нормата при пациент с тегло 20 kg с тежка

хемофилия B. Съответната доза би била 20 kg x 50 IU/dl x 1 dl/kg = 1000 IU.

При прилагане на доза от 1000 IU IDELVION на пациент с тегло 25 kg, трябва да се

очаква пик на повишаване на фактор IX след инжектиране на 1000 IU/25 kg x 1,0 (IU/dl на

IU/kg) = 40 IU/dl (40 % от нормата).

Пациенти на възраст ≥ 12 години

За частично възстановяване от 1,3 IU/dl на 1 IU/kg, дозата се изчислява както следва:

Доза (IU) = телесно тегло (kg) x желаното повишаване на фактор IX (IU/dl) x 0,77 dl/kg

Пример

Необходимо е ниво на пика 50 % от нормата при пациент с тегло 80 kg с тежка

хемофилия В. Съответната доза би била 80 kg x 50 IU/dl x 0,77 dl/kg = 3080 IU.

При прилагане на доза от 2000 IU IDELVION на пациент с тегло 80 kg, трябва да се

очаква пик на повишаване на фактор IX след инжектиране на 2000 IU x 1,3 (IU/dl на

IU/kg) /80 kg = 32,5 IU/dl (32,5 % от нормата).

В случай на следните хеморагични събития, активността на фактор IX не трябва да спада под

даденото ниво на активност в плазмата (в % от нормата или в IU/dl) за съответния период.

Следващата таблица може да се използва за насоки за дозирането при епизоди на кървене и

хирургични операции:

Степен на кървене/Тип

хирургична процедура

Необходимо ниво на

фактор IX (%) (IU/dl)

Честота на прилагане

(часове) /

Продължителност на

лечението (дни)

Кръвоизлив

Лека или умерена хемартроза,

мускулно кървене (с изключение

на илиопсоас) или кървене в

устната кухина

30 - 60

Единична доза трябва да е

достатъчна за повечето

видове кървене.

Поддържаща доза след 24 –

72 часа, ако все още има

данни за кървене.

Масивен кръвоизлив

Животозастрашаващи

кръвоизливи, кървене на

дълбоките мускули,

включително илиопсоас

60 - 100

Повтаряйте прилагането на

всеки 24 – 72 часа през

първата седмица, след това

поддържаща доза

седмично, докато

кървенето спре и бъде

постигнато излекуване.

Малка хирургична операция

Включително екстракция на зъб

без усложнения

50 – 80 (първоначално

ниво)

Единична доза може да е

достатъчна за повечето от

малките хирургични

операции. Ако е

необходимо, може да се

постави поддържаща доза

след 24 – 72 часа, докато

кървенето спре и бъде

постигнато излекуване.

Голяма хирургична операция

60 – 100

(първоначално ниво)

Повтаряйте прилагането на

всеки 24 – 72 часа през

първата седмица, а след

това поддържаща доза 1 – 2

пъти на седмица, докато

кървенето спре и бъде

постигнато излекуване.

Профилактика

За продължителна профилактика срещу кървене при пациенти с тежка хемофилия В,

обичайните дози са от 35 до 50 IU/kg веднъж седмично.

Някои пациенти, които се контролират добре при схема на прилагане веднъж седмично, могат

да бъдат лекувани с дози до 75 IU/kg през интервал от 10 или 14 дни.

В някои случаи, особено при по-млади пациенти може да се необходими по-кратки интервали

на прилагане или по-високи дози.

По време на профилактика след епизоди на кървене, пациентите трябва да поддържат,

доколкото е възможно, своя профилактичен режим с 2 дози IDELVION, които се прилагат най-

малко през 24 часа, както се счита за подходящо за пациента.

Педиатрична популация

За рутинна профилактика препоръчителната схема на прилагане при педиатрични пациенти е

от 35 до 50 IU/kg веднъж седмично.

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Инхибитори

След повторно лечение с продукти с човешки коагулационен фактор IX, пациентите трябва да

бъдат проследявани за развитие на неутрализиращи антитела (инхибитори), които трябва да се

определят количествено в Бетезда единици (Bethesda Units, BU) с използване на подходящо

биологично изследване.

В литературата има съобщения, които показват взаимна зависимост между появата на

инхибитори на фактор IX и алергични реакции. По тази причина, пациенти, които получават

алергични реакции трябва да бъдат изследвани за наличие на инхибитори. Трябва да се

отбележи, че пациенти с инхибитори на фактор IX, може да са изложени на повишен риск от

анафилаксия при последващо прилагане на фактор IX.

Проследяване на лечението

По време на лечението е препоръчително да се определят по подходящ начин нивата на фактор

IX, за да се определи дозата, която ще се прилага, и честотата на многократните инфузии.

Отговорът към фактор IX може да е различен при отделните пациенти, различен полуживот и

възстановяване. Може да е необходимо дозата, определена въз основа на телесното тегло, да се

коригира при пациенти с поднормено или наднормено тегло. Особено в случаите на голяма

хирургична интервенция е задължително заместителната терапия да бъде наблюдавана

стриктно посредством коагулационен анализ (плазмена активност на фактор IX).

Когато се използва едноетапен

in vitro

коагулационен тест, базиран на тромбопластиново време

(aPTT), за определяне на активността на фактор IX в кръвни проби на пациенти, резултатите за

плазмената активност на фактор IX могат да бъдат значително повлияни, както от типа на аPTT

реагента, така и от референтния стандарт, използван при анализа. Определянето с едноетапен

коагулационен тест, който използва aPTT реагент на каолинова основа или Actin FS aPTT

реагент, най-вероятно ще доведе до занижаване на нивото на активността. Това е особено

важно при промяна на лабораторията и/или използваните реагенти при анализа.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-5-2018

Orphan designation:  Efgartigimod alfa,  for the: Treatment of myasthenia gravis

Orphan designation: Efgartigimod alfa, for the: Treatment of myasthenia gravis

Europe - EMA - European Medicines Agency

15-5-2018

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves first epoetin alfa biosimilar for the treatment of anemia

FDA approves Retacrit (epoetin alfa-epbx) as a biosimilar to Epogen/Procrit (epoetin alfa) for the treatment of anemia

FDA - U.S. Food and Drug Administration

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Pfizer Limited)

BeneFIX (Active substance: Nonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3778 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

11-6-2018

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

ALPROLIX (Active substance: eftrenonacog alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3776 of Mon, 11 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Teva B.V.)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)3154 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2608/R/23

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Elonva (Active substance: corifollitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3049 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1106/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (argenx BVBA)

EU/3/18/1992 (Active substance: Efgartigimod alfa) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1881 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/245/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1763 (Active substance: Tadekinig alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1825 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/150/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety