Страна: Европейски съюз
Език: словашки
Източник: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Činidlá modifikujúce lipidy
Hyperlipoproteinémia typu I
Glybera je indikovaný pre dospelých pacientov diagnostikovaná familiárna lipoproteínu lipázy (LPLD) a trpiacich závažnou alebo viacerých pankreatitída útoky napriek tuku diétne obmedzenia. Diagnóza LPLD musí byť potvrdená genetickým testovaním. Indikácia je obmedzená na pacientov s detegovateľnými hladinami LPL proteínu.
Revision: 8
uzavretý
2012-10-25
28 B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA Liek s ukončenou platnosťou registrácie 29 PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA GLYBERA 3 × 10 12 GENÓMOVÝCH KÓPIÍ/ML INJEKČNÝ ROZTOK Alipogén tiparvovek Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky, ak sa u vás vyskytnú. Informácie o tom ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4. POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO VÁM BUDE PODANÝ TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE. - Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali. - Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára. - Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. - Váš lekár vám dal kartu pacienta. Pozorne si ju prečítajte a riaďte sa príslušnými pokynmi. - V prípade konzultácie alebo hospitalizácie ukážte túto kartu zdravotníckemu pracovníkovi (lekárovi, zdravotnej sestre). Pozri časť 4. V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE : 1. Čo je Glybera a na čo sa používa 2. Čo potrebujete vedieť predtým ako vám bude podaný liek Glybera 3. Ako vám bude podaný liek Glybera 4. Možné vedľajšie účinky 5. Ako uchovávať liek Glybera 6. Obsah balenia a ďalšie informácie 1. ČO JE GLYBERA A NA ČO SA POUŽÍVA Liek Glybera obsahuje alipogén tiparvovek, liek na génovú terapiu, ktorý pôsobí tak, že do tela dodáva gén na nápravu genetického deficitu. Patrí do skupiny liekov nazývaných látky upravujúce lipidy. Liek Glybera sa používa na liečbu špecifického dedičného ochorenia známeho ako „deficit lipoproteínovej lipázy (LPLD)“. Lipoproteínová lipáza (LPL) je látka, ktorá sa prirodzene vyskytuje v te Прочетете целия документ
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU Liek s ukončenou platnosťou registrácie 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Glybera 3 × 10 12 genómových kópií/ml injekčný roztok 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Alipogén tiparvovek obsahuje variant LPL S447X génu ľudskej lipoproteínovej lipázy (LPL) vo vektore. Vektor obsahuje proteínový obal odvodený od adenoasociovaného vírusu sérotypu 1 (AAV1), promotéra cytomegalovírusu (CMV), post-transkripčného regulačného prvku vírusu hepatitídy svišťa lesného a invertovaných koncových opakovaní odvodených od AAV2. Alipogén tiparvovek sa vyrába pomocou hmyzích buniek a technológie rekombinantných bakulovírusov. 2.2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Každá injekčná liekovka alipogénu tiparvoveku obsahuje 1 extrahovateľný ml roztoku s obsahom 3 x 10 12 genómových kópií (gk). Každé balenie osobitne pripravené pre pacienta obsahuje dostatočný počet injekčných liekoviek na podanie dávky 1 x 10 12 gk LPL S447X /kg telesnej hmotnosti každému pacientovi. Pomocná látka so známym účinkom: Tento liek obsahuje 47,5 mg sodíka na podanie do 27 injekčných miest až 105,6 mg sodíka na podanie do 60 injekčných miest. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1 3. LIEKOVÁ FORMA Injekčný roztok. Číry až mierne opalescenčný bezfarebný roztok. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Liek Glybera je indikovaný dospelým pacientom s diagnózou familiárneho deficitu lipoproteínovej lipázy (LPLD) a so závažnými alebo viacnásobnými epizódami pankreatitídy, napriek obmedzeniam príjmu tukov v potrave. Diagnóza LPLD sa musí potvrdiť genetickým testovaním. Indikácia Прочетете целия документ