Glybera

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Glybera
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Glybera
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Липидни модифициращи агенти
  • Терапевтична област:
  • Хиперипопротеинемия тип I
  • Терапевтични показания:
  • Glybera е показан за възрастни пациенти, диагностицирани с фамилен липопротеин липазен дефицит (LPLD) и страдащи от тежки или множествени атаки на панкреатит, независимо от ограниченията на хранителните мазнини. Диагнозата на LPLD трябва да бъде потвърдена от генетично изследване. Индикацията е ограничена до пациенти с откриваеми нива на LPL протеин.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • Отменено
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002145
  • Дата Оторизация:
  • 25-10-2012
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002145
  • Последна актуализация:
  • 28-02-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMEA/H/C/002145

Резюме на EPAR за обществено ползване

Glybera

alipogene tiparvovec

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Glybera. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба

(CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и

препоръки за условията на употреба на Glybera.

Какво представлява Glybera?

Glybera представлява лекарство, което съдържа активното вещество алипоген типарвовек

(alipogene tiparvovec). Предлага се под формата на инжекционен разтвор.

Glybera е лекарствен продукт за модерна терапия, наречен „продукт за генна терапия“. Този вид

лекарство действа чрез въвеждане на гени в организма.

За какво се използва Glybera?

Glybera се използва за лечение на възрастни с липопротеин липазен дефицит, страдащи от тежки

или многократни епизоди на панкреатит (възпаление на панкреаса), въпреки спазването на диета

с ниско съдържание на мазнини.

Липопротеин липазният дефицит е рядко заболяване, при което пациентите имат дефект в гените

за липопротеин липаза — ензим, който отговаря за разграждането на мазнините. Пациентите с

това заболяване имат нужда от строга диета с ниско съдържание на мазнини и са склонни към

рецидивиращи епизоди на панкреатит, който представлява тежко и животозастрашаващо

усложнение.

Glybera е предназначен само за пациенти, чиято диагноза е потвърдена с подходящо генетично

изследване и които имат установими нива на ензима липопротеин липаза в кръвта.

Тъй като броят на пациентите с липопротеин липазен дефицит е малък, болестта се счита за

„рядка“ и Glybera е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести)

на 8 март 2004 г.

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Glybera

EMA/670094/2015

Страница 2/4

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Glybera?

Glybera трябва да се предписва и прилага само под наблюдението на лекар с опит в лечението на

липопротеин липазен дефицит и в прилагането на генна терапия.

Glybera се прилага като еднократно лечение, включващо множество инжекции в мускулите на

горната и долната част на краката. Количеството инжектирано лекарство и броят на инжекциите

зависят от теглото на пациента. За повече информация относно дозата Glybera, която следва да

се приложи, вижте кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).

Три дни преди и дванадесет седмици след лечението с Glybera на пациентите се прилага

имуносупресивно лечение, за да се потисне реакцията на имунната система срещу лекарството.

Поради необходимостта от многократно инжектиране се препоръчва да се прилага с гръбначен

или проводен анестетик (лекарства, които обезчувствяват определени части от тялото, за да се

блокира болката).

Как действа Glybera?

Активното вещество в Glybera, алипоген типарвовек, се извлича от вирус, който е модифициран,

за да може да вкара гена за липопротеин липаза в клетките на организма. При инжектиране в

мускулите той коригира дефицита на липопротеин липаза, като прави мускулните клетки

способни да произвеждат този ензим. След това произведеният ензим помага за разграждането на

мазнините в кръвта, като по този начин понижава броя на епизодите на панкреатит и тежестта на

заболяването.

Модифицираният вирусен материал, използван в Glybera, не причинява инфекции и не може да се

възпроизвежда.

Как е проучен Glybera?

Glybera е проучен при 27 пациенти с липопротеин липазен дефицит, спазващи диета с ниско

съдържание на мазнини. Повечето пациенти, приемащи Glybera, приемат също имуносупресивно

лечение. Основните мерки за ефективност са понижаването на нивата на мазнини в кръвта след

хранене и понижаването на броя на епизодите на панкреатит.

Какви ползи от Glybera са установени в проучванията?

Данните показват понижаване на нивата на мазнини в кръвта след хранене при някои пациенти.

При други се наблюдава понижаване на броя на епизодите на панкреатит, както и по-малко

хоспитализации и престой в интензивно отделение. Макар че данните са само за малък брой

пациенти, резултатите показват, че Glybera може да е от полза за пациентите с тежки или

многократни епизоди на панкреатит.

Какви са рисковете, свързани с Glybera?

Най-честата нежелана лекарствена реакция, съобщавана при Glybera, е болка в крайниците след

инжектиране и настъпва при една трета от пациентите. Други често съобщавани нежелани

лекарствени реакции са главоболие, умора, хипертермия (повишена телесна температура) и

контузии (кръвонасядане) и увеличени нива на ензима креатинин киназа в кръвта (показател за

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Glybera

EMA/670094/2015

Страница 3/4

увреждане на мускулната тъкан). Един пациент е диагностициран с белодробна емболия

(съсиреци в кръвоносните съдове, които снабдяват белите дробове) седем седмици след

лечението. Предвид малкия брой лекувани пациенти тези нежелани реакции не дават пълна

представа за честотата и естеството на нежеланите лекарствени реакции при Glybera. За пълния

списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Glybera, вижте листовката.

Не трябва да се прилага при пациенти с имунна недостатъчност (отслабен имунитет), повишен

риск от кървене и мускулни заболявания. Една седмица преди и един ден след лечението с

Glybera не трябва да се използват противосъсирващи лекарства, които могат да увеличат

кървенето. Пациентите не трябва да употребяват и перорални противозачатъчни. За пълния

списък на ограниченията вижте листовката.

Защо Glybera е разрешен за употреба?

След внимателно разглеждане на всички доказателства и обстоятелства около заболяването,

включително изключително рядкото му разпространение, CHMP реши, че резултатите от

проучванията показват, че ползите от Glybera са по-големи от рисковете при пациенти с тежки

или многократни епизоди на панкреатит въпреки спазването на диета с ниско съдържание на

мазнини. Това е подгрупа от тежко болни пациенти, по отношение на които има силно

неудовлетворени медицински потребности. Поради това CHMP препоръча да се издаде

разрешение за употреба на това лекарство.

Glybera е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че поради

рядкото разпространение на болестта не е било възможно да се получи пълна информация за

лекарството. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация и настоящото резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Glybera?

Съгласно условията на разрешението за употреба фирмата трябва да предостави допълнителни

данни за нивата на мазнините в кръвта след хранене и за имунния отговор към Glybera при нови

пациенти. Освен това фирмата ще предостави данни от регистър, който проследява резултатите

при пациентите, лекувани с Glybera, и ще въведе допълнителна фаза в производството на

продукта, за да подобри профила на безопасност.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Glybera?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Glybera се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и в листовката за Glybera, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

В допълнение фирмата е въвела програма с ограничен достъп, за да гарантира, че Glybera се

използва правилно след потвърждаване на диагнозата. Лекарството ще се предоставя само на

лекари, които са получили съответните обучителни материали, и ще се използва за лечение

единствено на пациенти, включени в регистъра. Освен това фирмата ще предостави обучителни

материали за пациентите и здравните специалисти, включително информация как да се въвежда

Glybera и как да се управляват рисковете, свързани с лекарството. Пациентите ще получат също

предупредителна карта за пациентите.

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Glybera

EMA/670094/2015

Страница 4/4

Допълнителна информация за Glybera:

На 25 октомври 2012 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Glybera,

валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Glybera може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За повече

информация относно лечението с Glybera прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Glybera може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Дата на последно актуализиране на текста 10-2015.

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Листовка: информация за потребителя

Glybera 3 × 1012 геномни копия/ml инжекционен разтвор

Алипоген типарвовек (Alipogene tiparvovec)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство, тъй

като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това

включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка.

Вашият лекар ще Ви даде карта на пациента. Прочетете я внимателно и следвайте

съответните инструкции.

Трябва да представите тази карта на медицинските специалисти (лекар, медицинска

сестра) при консултация или постъпване в болница. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Glybera и за какво се използва

Какво трябва да знаете преди да Ви бъде приложен Glybera

Как се прилага Glybera

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Glybera

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Glybera и за какво се използва

Glybera съдържа алипоген типарвовек, продукт за генна терапия, чието действие се изразява в

доставяне на ген в организма за коригиране на генетичен дефицит. Принадлежи към група

лекарства, наречени липид-модифициращи средства.

Glybera се използва за лечение на определено наследствено заболяване, познато като

„липопротеин липазен дефицит“.

Липопротеин липазата е естествено образувано в организма вещество (наречено ензим), което

контролира нивата на определени мазнини в кръвта. При липопротеин липазен дефицит този

ензим липсва поради генетичен дефект. При хората, които са засегнати от това заболяване, се

наблюдават много високи нива на мазнини в кръвта (хиперхиломикронемия).

Glybera се използва за лечение на възрастни пациенти с диагноза липопротеин липазен

дефицит, страдащи от тежки или многократни епизоди на панкреатит, въпреки ограничението

на мазнини в диетата. Диагнозата на липопротеин липазен дефицит трябва да се потвърди с

генетични изследвания. Glybera ще Ви бъде приложен само ако в кръвта Ви могат да бъдат

открити нива на липопротеин липазен протеин.

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

2.

Какво трябва да знаете, преди да Ви бъде приложен Glybera

Не приемайте Glybera

ако сте алергични към алипоген типарвовек или към някоя от останалите съставки на

Glybera

(изброени в точка 6 „Допълнителна информация“).

ако имунната Ви система не функционира правилно

ако имате повишен риск от кървене и/или мускулно заболяване

ако приемате перорални контрацептиви

Ако някое от изброените по-горе се отнася до Вас или ако не сте сигурни, моля посъветвайте

се с Вашия лекар, преди да получите Glybera.

Предупреждения и предпазни мерки

Важно е напълно да разбирате ползите и рисковете, свързани с лечението, като

обсъдите това с Вашия лекар

Важно е да информирате Вашия лекар, ако имате каквато и да било активна инфекция,

преди да получите лекарствата, които ще Ви бъдат дадени за потискане на имунната

система (имуносупресори) и преди да получите Glybera. Вижте също точка 3 „Как се

прилага Glybera“.

Glybera е продукт за генна терапия. Съдържа генетично модифицирани организми. След

лечение с Glybera не дарявайте кръв, органи, тъкани или клетки за трансплантация, за

да се избегне разпространението на клетки, които съдържат лекарството.

Информирайте Вашия лекар, ако страдате от диабет.

Трябва да продължите да спазвате диета с ограничен прием на мазнини и да се

въздържате от употреба на алкохол. Хора, на които е поставена диагноза липопротеин

липазен дефицит, се съветват да внимават с диетата, както преди, така и след терапията

с Glybera. Те трябва да ограничат приема на „нормални хранителни мазнини“ и не

трябва да употребяват алкохол.

Допълнителни изследвания за проследяване

Малки количества кръв ще бъдат взети преди лечението, 6 месеца и 12 месеца след лечението,

за да се измери как имунната (защитната) Ви система реагира на лечението с Glybera.

Деца и юноши

Glybera не се препоръчва за употреба при деца и юноши под 18-годишна възраст.

Други лекарства и Glybera

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате или наскоро сте приемали други

лекарства, включително и такива, отпускани без рецепта. По специално,

преди

да Ви бъде

приложен Glybera, информирате Вашия лекар, ако приемате:

Лекарство, влияещо на кръвосъсирването напр. ацетилсалицилова киселина (например

аспирин), вещество, съдържащо се в много лекарства, използвани за облекчаване на

болката и понижаване на температурата, както и лекарства, използвани за

предотвратяване на съсирването на кръвта, например антикоагуланти, такива като

варфарин, хепарин. Tези лекарства не трябва да се приемат поне една седмица преди

инжекциите в краката или един ден след инжекциите. Приемът на тези лекарства преди

или по време на приложението на Glybera може да причини нежелано образуване на

синини или кървене на местата на инжектиране.

Перорални контрацептивни средства (вж. точка 2 „Не приемайте Glybera“)

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Glybera с алкохол

На хората с диагноза липопротеин липазен дефицит се препоръчва да бъдат внимателни с

диетата, както преди, така и след лечение с Glybera; те не трябва да употребяват алкохол.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Обикновено Glybera не се препоръчва за употреба по време на бременност. Данните за

безопасността на Glybera при бременни жени са много ограничени.

Важно е да информирате Вашия лекар, ако сте бременна, смятате, че може да сте

бременна или планирате бременност. Вашият лекар ще прецени ползите за Вас и

рисковете за Вашето бебе при прием на Glybera, докато сте бременна.

Използвайте подходяща бариерна контрацепция като презервативи, за да избегнете

бременност по време на лечението и поне 12 месеца след лечението. Не приемайте

перорални контрацептиви, тъй като има вероятност те да влошат Вашето заболяване.

Използвайте презервативи, за да се намали колкото може повече вероятното

количеството Glybera, което би могло да се предаде на/от Вашия партньор.

Ако забременеете по време на лечението с Glybera, информирайте Вашия лекар.

Не е известно дали Glybera преминава в кърмата. Не се препоръчва кърмене по време на

лечение с Glybera.

Пациентите от мъжки пол

трябва да използват презервативи поне 12 месеца след

инжектирането на Glybera. Употребата на презервативи ще намали количеството на Glybera,

което може да остане в тялото на жената.

Шофиране и работа с машини

Често след приложение на Glybera се наблюдава замайване. Трябва да вземете това предвид

при шофиране или работа с машини. Посъветвайте се с Вашия лекар за това.

Важна информация относно някои от съставките на Glybera

Glybera съдържа натрий и калий. Количеството натрий и калий, което може да приемете, зависи

от броя инжекции, от които се нуждаете. Вашият лекар ще установи това в зависимост от

теглото Ви.

Трябва да имате това предвид, ако сте на диета с контролиран прием на натрий.

Това лекарство съдържа калий под 1 mmol (39 mg) при прилагане на 27 инжекционни места до

60 инжекционни места, т.е. на практика не съдържа калий.

3.

Как се прилага Glybera

Лечението с Glybera ще се ръководи от лекар, специализиран в лечението на пациенти,

засегнати от

Вашата болест и ще Ви бъде приложено от подходящо квалифициран и обучен лекар или

сестра.

Glybera ще Ви бъде приложен като еднократно лечение в болнична обстановка. Тогава ще бъде

направена серия от инжекции (27 до 60 инжекции), разпределени в мускулите на горната и

долна част на краката. Дозата, от която се нуждаете, зависи от теглото Ви и е изчислена от

Вашия лекар.

Поради големия брой инжекции, които ще получите по време на приложението на Glybera, ще

Ви бъде направена или регионална упойка в гръбнака (която ще намали чувствителността само

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

на краката Ви), или по-локализирана упойка преди инжектирането на Glybera. Вашият лекар ще

разговаря с Вас относно упойката и начина, по който ще бъде направена.

След като Ви бъде приложен Glybera, може да забележите, че краката Ви имат жълт цвят. Това

може да се случи, ако за почистване (стерилизиране) на краката Ви преди прилагане на

лекарството се използва йод. Tова ще изчезне след кратко време. Ще трябва да останете в

болницата още няколко часа или през нощта, за да е сигурно, че нямате никакви нежелани

реакции, свързани с лекарството или упойката.

Glybera трябва да се прилага само като еднократно лечение. Не се препоръчва повторно

приложение на Glybera след това първо лечение.

Важно е при първо приложение на Glybera, имунната (защитната) Ви система да не бъде

активирана. За да се избегне това, Вашият лекар ще предпише и лечение, което ще потисне

имунната система (лекарства, познати като имуносупресори), което се започва 3 дни преди

инжектирането на Glybera и продължава 12 месеца след това. Примери за имуносупресори

са циклоспорин и микофенолат мофетил. Освен това трябва да се приложи

метилпреднизолон половин час преди приложението на Glybera. Важно е да приемате тези

лекарства според даденото предписание. Не прекъсвайте приема на тези лекарства без да се

посъветвате с Вашия лекар.

Моля поискайте от Вашия лекар повече информация за точния имуносупресор, който ще

приемате.

Ако сте получили повече от необходимата доза Glybera

Тъй като това лекарство Ви се прилага от лекар, малко вероятно е да Ви бъде приложено

прекалено много. Ако получите две дози на едно място на инжектиране по погрешка, това

може да доведе до по-силна местна реакция като поява на синини или повишена

чувствителност. Вашият лекар ще предприеме съответното лечение.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, Glybera може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги

получава.

Много чести

(могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

болка в крака(та) (болка в крайниците)

повишена телесна температура

уморяемост (умора)

главоболие

поява на синини, дължащи се на инжекциите в мускулите на горната и долната част на

краката. Те са само с кратка продължителност.

повишено ниво в кръвта на мускулния ензим креатин киназа

Чести

(могат да засегнат до 1 на 10 души)

коремна болка

гадене

запек

втрисане

повишена температура

болка в мускулите и ставите, болки и скованост

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

затруднено дишане, болка в гърдите при вдишване и сърцебиене, които могат да

се дължат на блокиране на главния кръвоносен съд на белия дроб

чувство на парене

високо кръвно налягане

мравучкане

задръжка на вода

намален апетит

замайване

обрив по кожата

мускулни спазми

прималяване

окосмяване

дискомфорт на мястото на инжектиране, оток, обрив и болка

Нежелани реакции свързани с Вашите имуносупресори

Като допълнение към приема на Glybera, ще получите лекарства, наречени имуносупресори

(вж. точка 3 „Как се прилага Glybera“). Важно е да попитате Вашия лекар относно нежеланите

реакции, свързани с тези лекарства. Вашият лекар трябва да Ви даде копие от листовката с

информация за пациента (като тази) за имуносупресорите, които ще трябва да приемате. Не

прекъсвайте приема на тези лекарства без да се посъветвате с Вашия лекар.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Glybera

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета след "Годeн до”.

Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Флаконите трябва да се съхраняват и транспортират замразени при -25ºC до -15ºC.

Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от светлина.

Лекарственият продукт трябва да се използва незабавно след размразяване. Ако не се използва

незабавно, флаконите трябва да се съхраняват в хладилник при 2ºC дo 8ºC, защитени от

светлина, максимално до 8 часа.

Ако не се съхранява в хладилник, лекарственият продукт може да се съхранява в спринцовки

при температури, не по-високи от 25°C, защитени от светлина, максимално до 8 часа.

Това лекарство съдържа генетично модифицирани организми и трябва да се изхвърля в

съответствие с местните правила за такива лекарства.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Glybera

Активното вещество е алипоген типарвовек.

Всеки флакон алипоген типарвовек съдържа 1 ml разтвор, съдържащ 3 x 1012 геномни копия

(gc).

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Всяка специална опаковка за пациента съдържа достатъчно количество флакони, за да се

приложи на всеки пациент доза от 1 x 1012 gc/kg телесно тегло.

Другите съставки са динатриев фосфат, калиев хлорид, калиев дихидроген фосфат, натриев

хлорид, захароза и вода за инжекции.

Как изглежда Glybera и какво съдържа опаковката

Glybera е бистър до леко опалесцентен, безцветен инжекционен разтвор, който се доставя в

прозрачен стъклен флакон със силиконизирана капачка и чупеща се при повдигане

обкатка.

Всяка формована прозрачна запечатана пластмасова опаковка съдържа 2 или 3 отделни

флакона и абсорбиращ течности лист. Външната картонена кутия съдържа различен брой

опаковки, в зависимост от конкретната необходима за пациента доза според телесното тегло на

пациента.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Амстердам, Нидерландия.

Производител

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Амстердам, Нидерландия.

За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Тел.: +359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.:++36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: +31 0 70 413 20 80

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

España

Chiesi España, S.A

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: +48 22 620 1421

France

Chiesi SAS

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: ++386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: + 46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: ++421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: + 46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ηλ

: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: + 46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Дата на последно преразглеждане на листовката

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че

поради рядкото разпространение на болестта до момента не е било възможно да се получи

пълна информация за лекарството.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се намери информация за

редки заболявания и лечения.

--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Терапия с Glybera трябва да се предписва и прилага под наблюдението на лекар с опит при

лечението на пациенти с липопротеин липазен дефицит и приложение на генна терапия, в

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

тясна консултация с пациента. По време на приложението на Glybera трябва винаги да има на

непосредствено разположение подходящо медицинско лечение и наблюдение в случай на

анафилактично събитие след прилагането на лекарството .

Дозировка

Максималната обща доза при приложение на Glybera е 1 x 10

gc/kg телесно тегло.

Glybera е разрешен само за еднократно лечение. Липсват налични данни относно повторно

приложение на Glybera, затова Glybera не трябва да се прилага повторно.

Glybera се прилага като еднократна серия от интрамускулни инжекции в краката. Дозата на

мястото на инжектиране е 1,5 x 10

gc или 0,5 ml oт инжекционния разтвор. Трябва да се

използва по една спринцовка от 1 ml с ясно обозначени обеми от 0,5 ml за всяко място на

инжектиране. Обемите за място на инжектиране не трябва да надхвърлят 0,5 ml. Спринцовките

не трябва да се използват повече от един път.

Лечението трябва да се проследява чрез измерване на неутрализиращи антитела и Т-

клетъчен отговор срещу AAV1 и LPLS

447X

и Т-клетъчен отговор в началото, както и на 6 и

12 месеца след лечението.

Glybera трябва да се прилага при потвърдена диагноза липопротеин липазен дефицит от

подходящ генетичен тест.

Броят на флаконите се изчислява въз основа на теглото на пациента, определено до най-

близкото цяло число в kg. Теглото на пациента трябва да се раздели на 3 и полученото число да

се закръгли до следващото по-високо цяло число. Това е броят на флаконите, който трябва да

се отпуснат.

Броят на местата на инжектиране и броят на спринцовките се изчислява въз основа на теглото

на пациента, определено до най-близкото цяло число в kg. Теглото на пациента трябва да се

раздели на 3, след това без закръгляне това число се умножава по 2 и се закръгля до

следващото по-високо цяло число. Това число е броят местата на инжектиране и общият брой

на спринцовките (всяка напълнена с 0,5 ml), необходими за приложение на обем 0,5 ml на

мястото на инжектиране за лечението на пациента.

В таблицата по-долу са дадени примери на типични дозови схеми на базата на

телесното тегло на пациента:

Телесно тегло

(kg)

Брой флакони

(1 ml)

Брой спринцовки от 1 ml

(всяка напълнена с 0,5

Брой инжекционни

места

Препоръчва се прилагането на имуносупресори по схема да се започне три дни преди

приложението на Glybera и да продължи до 12 седмици след това: циклоспорин (3 mg/kg/ден) и

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

микофенолат мофетил (2 x 1 g/ден).

Като допълнение, половин час преди Glybera трябва да се приложи интравенозна болусна

инжекция на метилпреднизолон 1 mg/kg.

Педиатрична популация

Безопасността и ефикасността на Glybera при деца и юноши под 18 години не са

установени. Липсват данни.

Пациенти в старческа възраст

Опитът при употребата на Glybera при лица в старческа възраст е ограничен. Не се изисква

промяна на дозата при пациенти в старческа възраст.

Може да се наложи промяна на дозата имуносупресори.

Бъбречно или чернодробнo

увреждане

Опитът при употребата на Glybera при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане е

ограничен.

Не се изисква промяна на дозата на Glybera.

Начин на приложение

След интрамускулна инжекция, пациентът ще получи поредица от инжекции от 0,5 ml (една

инжекция на спринцовка), разпределени върху мускулите на горната и долната част на двата

крака, при асептични условия, като използване на йод.

Поради броя на необходимите инжекции, преди интрамускулно приложение се препоръчва

спинална или регионална анестезия. Вместо това, в случай на противопоказание за такава

процедура се препоръчва дълбоко седиране.

При никакви обстоятелства Glybera не трябва да се прилага вътресъдово.

Препоръчва се ултразвуково или електрофизиологично контролиране на инжекциите, за да

се осигури интрамускулно инжектиране.

Инструкции за употреба, работа и изхвърляне

Направете справка с местните насоки за биологична безопасност, които се прилагат

при работа и изхвърляне на лекарствени продукти, съдържащи генетично

модифицирани организми.

Работните площи и материали, които вероятно са били в контакт с Glybera, трябва да се

обеззаразят с подходящи вируцидни дезинфектанти с действие върху вируси, които нямат

обвивка (като тези, които освобождават хипохлорит и хлор) в продължение най-малко на

10 минути.

Подготовка на Glybera

за приложение

След като се изчисли количеството Glybera, което трябва да се приложи (вж. точка дозировка)

извадете точния брой флакони за еднократна употреба от фризера, приблизително 30-45

минути преди пълненето на спринцовката, за да се темперират при стайна температура (15

дo 25

След размразяване всеки флакон трябва да се обърне внимателно два пъти, за да се осигури

равномерно смесване. Флаконите трябва да се огледат за наличие на частици и промяна в

цвета. Бистрият до леко опалесцентен и безцветен разтвор не трябва да съдържа видими

частици. Трябва да се използват само бистри и безцветни разтвори без видими частици. Ако

флаконът е повреден, спринцовките за инжекция не трябва да се приготвят и процедурата по

инжектиране трябва да се отложи и планува отново. Притежателят на разрешението за

употреба трябва да бъде уведомен незабавно.

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба

Glybera се доставя в специфична за пациента опаковка, съдържаща точния брой флакони,

изчислен въз основа на теглото на пациента.

Изчисленият брой спринцовки трябва да се напълнят от размразените флакони, да се надпишат

и поставят в контейнер, защитен от светлина, подходящ за пренасяне до стаята, в която ще

бъдат направени интрамускулните инжекции на пациента.

За да се избегне инжектиране на частици от гумената запушалка поради две изтегляния, трябва

да се използва една игла за изтегляне от флакона (която да стои в гумената запушалка) и

отделна игла за всяка спринцовка.

Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба