Galafold

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Galafold
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Galafold
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • migalastat
  • Терапевтична област:
  • Фабри болест
  • Терапевтични показания:
  • Galafold е показан за дългосрочно лечение на възрастни и юноши на възраст 16 и повече години с потвърдена диагноза болест на Фабри (дефицит на α-галактозидаза А) и които имат податлива мутация.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 9

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004059
  • Дата Оторизация:
  • 24-05-2016
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004059
  • Последна актуализация:
  • 24-05-2019

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/259022/2016

EMEA/H/C/004059

Резюме на EPAR за обществено ползване

Galafold

migalastat

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Galafold. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Galafold.

За практическа информация относно употребата на Galafold пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Galafold и за какво се използва?

Galafold е лекарство, което се използва за лечението на пациенти на възраст 16 години и по-

големи с болест на Fabry. Това е рядко наследствено нарушение, при което пациентите имат

множество мутации (промени) в гена, отговорен за производството на ензим, наречен алфа-

галактозидаза А, който обичайно разгражда мастно вещество, наречено глоботриаосилцерамид

(GL-3). При пациенти с болест на Fabry, този ензим не работи правилно. В резултат на това, не

може да се разгражда GL-3 и той се натрупва в различни клетки на организма, включително в

сърцето и бъбреците.

Тъй като броят на пациентите с болест на Fabry е малък, заболяването се смята за „рядко” и

Galafold е определен като „лекарство сирак” (лекарство, използвано при редки заболявания) на

22 май 2006 г.

Galafold съдържа активното вещество мигаластат (migalastat).

Как се използва Galafold?

Galafold се отпуска само по лекарско предписание и лечението трябва да се започне от лекар с

опит в диагностицирането и лечението на болестта на Fabry.

Galafold

EMA/259022/2016

Страница 2/3

Galafold се предлага под формата на капсули (123 mg). Препоръчителната доза на Galafold е една

капсула през ден, която се приема през устата поне 2 часа преди или след хранене.

Galafold е предназначен за употреба само при пациенти с определени мутации в гена, който

произвежда алфа-галактозидаза А. За повече информация вижте кратката характеристика на

продукта (също част от EPAR).

Как действа Galafold?

Активното вещество в Galafold, мигаластат се свързва с определени нестабилни форми на алфа-

галактозидаза А, което стабилизира ензима. Това позволява на ензима да бъде пренесен в зони

на клетката, където може да разгради GL-3.

Какви ползи от Galafold са установени в проучванията?

Galafold е проучен в две основни проучвания, обхващащи общо 127 пациенти с болест на Fabry.

Първото изпитване, което сравнява Galafold с плацебо (фалшиво лечение) при 67 пациенти,

наблюдава дела на пациентите, които се повлияват от лечението (дефинирано, като поне 50%

редукция на отлаганията на GL-3 в бъбреците). Като цяло не е установено Galafold да е по-

ефективен от плацебо в понижаването на отлаганията на GL-3; допълнителни анализи, обаче,

които включват само пациенти, чиито генетични мутации могат да бъдат лекувани с Galafold,

демонстрират, че пациентите се повлияват по-добре от Galafold, отколкото от плацебо след 6

месеца лечение.

Второто изпитване при 60 пациенти, сравнява Galafold с лекарствата агалсидаза алфа или

агалсидаза бета, два вида лечение, които заместват липсващия ензим. Основната мярка за

ефективност е промяната във функцията на бъбреците след 18 месеца лечение. В това изпитване

е установено, че Galafold е ефективен като заместител на ензима по отношение на

стабилизирането на бъбречната функция на пациентите.

Какви са рисковете, свързани със Galafold?

Най-честата нежелана лекарствена реакция при Galafold (която е възможно да засегне до 1 на 10

души) е главоболие.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения, съобщени при

Galafold, вижте листовката.

Защо Galafold е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Galafold са по-големи от рисковете, и препоръча Galafold да бъде разрешен за

употреба в ЕС. Комитетът отбелязва, че Galafold е изпитван при ограничен брой пациенти, но

наличните доказателства се считат за достатъчни за такова рядко заболяване. СНМР отбелязва

също, че Galafold се приема през устата и това може да бъде предимство в сравнение с други

разрешени форми на лечение, като заместването на ензими, които се прилагат чрез инфузия

(накапване) във вена. По отношение на безопасността, Galafold се понася добре.

Galafold

EMA/259022/2016

Страница 3/3

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Galafold?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Galafold се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и в листовката за Galafold, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Допълнителна информация за Galafold:

Пълният текст на EPAR относно Galafold може да се намери на уебсайта на

Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За

повече информация относно лечението със Galafold прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Galafold може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б.

ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Galafold 123 mg твърди капсули

Мигаластат (Migalastat)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос, като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар,

фармацевт или медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази

листовка нежелани реакции. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Galafold и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold

Как да приемате Galafold

Възможни нежелани лекарствени реакции

Как да съхранявате Galafold

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Galafold и за какво се използва

Galafold съдържа активното вещество мигаластат.

Това лекарство се използва за продължително лечение на болест на Fabry при възрастни и

юноши на възраст 16 години и по-големи, които имат определени генетични мутации

(промени).

Болестта на Fabry се причинява от липса или дефект на ензим, наречен алфа-галактозидаза А

(α–Gal A). В зависимост от вида на мутацията (промяната) в гена, който произвежда α–Gal A,

ензимът не действа правилно или напълно липсва. Този ензимен дефект води до болестни

отлагания на мастно вещество, известно като глоботриаосилцерамид (GL-3), в бъбреците,

сърцето и други органи, което води до симптомите на болестта на Fabry.

Това лекарство действа като стабилизира ензима, който организмът Ви произвежда естествено,

така че той да функционира по-добре за понижаване на количеството на GL-3, което се е

натрупало във клетките и тъканите.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold

Не приемайте Galafold:

ако сте алергични към мигаластат или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Консултирайте се с Вашия лекар преди да вземете Galafold, ако в момента приемате

ензимозаместителна терапия.

Не трябва да приемате Galafold, ако приемате също ензимозаместителна терапия.

Вашият лекар ще наблюдава състоянието Ви и това дали лекарството действа, на всеки

6 месеца, докато вземате Galafold. Ако състоянието Ви се влоши, Вашият лекар може да Ви

направи допълнителни прегледи или да прекрати лечението Ви с Galafold.

Деца и юноши

Това лекарство не е изпитвано при деца и юноши под 16 години; следователно безопасността и

ефикасността в тази възрастова група не са установени.

Други лекарства и Galafold

Консултирайте се с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако приемате, наскоро сте

приемали или може да приемате други лекарства, тъй като определени други лекарства могат

да повишат или понижат количеството на Galafold в организма Ви.

Бременност, кърмене и фертилитет

Бременност

Има много ограничен опит с употребата на това лекарство при бременни жени. Ако сте

бременна, смятате че може да сте бременна или планирате да имате дете, не приемайте това

лекарство, докато не сте се консултирайте с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

Докато приемате Galafold трябва да използвате ефективна контрацепция.

Кърмене

Ако кърмите, не приемайте това лекарство, преди да разговаряте с Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Все още не е известно дали това лекарство преминава в кърмата. Вашият

лекар ще прецени дали трябва да спрете да кърмите или временно да спре лекарството ви.

Фертилитет при мъже

Все още не е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при мъже. Ефектите на

Galafold върху фертилитета при хора не са проучени.

Фертилитет при жени

Все още не е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при жени.

Ако планирате да имате бебе, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра за

съвет.

Шофиране и работа с машини

Малко вероятно е това лекарство да повлияе върху способността Ви да шофирате и да работите

с машини.

3.

Как да приемате Galafold

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Ако не сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Приемайте по една капсула през ден по едно и също време на деня. Не приемайте Galafold в два

последователни дни.

Не приемайте храна поне 2 часа преди и 2 часа след приема на Вашето лекарство. Този

минимален период от 4 часа около приема на Вашето лекарство е необходим, за да се позволи

пълно усвояване на Вашето лекарство. В този период може да се консумират чисти течности,

включително газирани напитки.

Глътнете капсулата цяла. Не режете, не чупете и не дъвчете капсулата.

Една блистер-карта Galafold = 14 твърди капсули = 28 дни терапия

На първия ден от вземането на това лекарство от нова

блистер-карта, запишете датата на блистер лентата.

След това избутайте най-лявата капсула, означена с Ден1.

На следващия ден пробийте перфорирания бял кръг,

означен с Ден 2. Това ще Ви помогне да запомните в кои

дни не сте вземали лекарството. Трябва да вземате Galafold

веднъж през ден.

След Ден 2 продължете да се движите надясно по блистер лентата.

Всеки ден редувайте вземане на капсулата на нечетните дни и пробиване на перфорираните

бели кръгове на четните дни до ден 28 включително.

Ако сте приели повече от необходимата доза Galafold

Ако сте взели повече капсули от необходимото, трябва да спрете да вземате лекарството и да се

свържете с Вашия лекар. Може да имате главоболие и да се почувствате замаяни.

Ако сте пропуснали да приемете Galafold

Ако забравите да вземете капсулата си в обичайното време, но си спомните по-късно, можете

да вземете капсулата само ако е в рамките на 12 часа от Вашето нормално време за дозиране.

Ако са минали повече от 12 часа, трябва да възобновите приема на Galafold в следващия

планиран ден и час на дозиране според Вашия график за дозиране през ден. Не приемайте две

капсули, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Galafold

Не трябва да спирате приема на Galafold, без да говорите с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на лекарството, попитайте

Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани лекарствени реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Много чести:

може да засегнат повече от 1 от 10 души

Главоболие

Чести:

(възможно е да засегнат до 1 на 10 души)

Палпитации

(сърцебиене)

Световъртеж (вертиго)

Диария

Гадене

Болки в корема

Запек

Суха уста

Внезапна нужда от

дефекация

Лошо храносмилане

(диспепсия)

Умора

Повишени нива на

креатин

фосфокиназата в

кръвните изследвания

Повишаване на

теглото

Мускулни спазми

Болка в мускулите

(миалгия)

Болезнено схващане

на врата (тортиколис)

Мравучкане в

крайниците

(парестезия)

Замаяност

Намалено усещане за

допир (хипоестезия)

Депресия

Белтък в урината

(протеинурия)

Задух (диспнея)

Кървене от носа

(епистаксис)

Обрив

Постоянен сърбеж

(пруритус)

Болка

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции.

Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Galafold

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

блистера след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Този лекарствен продукт не изисква специални температурни условия на съхранение. Да се съхранява

в оригиналната опаковка, за да се предпази от влага.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци. Попитайте

Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези мерки ще спомогнат

за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Galafold

Активното вещество е мигаластат. Всяка капсула съдържа мигаластат хидрохлорид,

еквивалентен на 123 mg мигаластат.

Другите съставки са:

Капсулно съдържимо: прежелатинизирано царевчино нишесте и магнезиев стеарат

Състав на капсулата: желатин, титанов диоксид и индиготин

Печатно мастило: шеллак, черен железен оксид и калиев хидроксид

Как изглежда Galafold и какво съдържа опаковката

Непрозрачни, твърди капсули в синьо и бяло, маркирани с "A1001" с черно мастило, съдържащи бял

до светлокафяв прах.

Galafold се предлага в блистер по 14 капсули.

Притежател на разрешението за употреба

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolen Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Ирландия

Tел.:+353 (0) 1 588 6850

факс: +353 (0) 1 588 6851

имейл: info@amicusrx.co.uk

Производител

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния представител на

притежателя на разрешението за употреба (ако не можете да се свържете по телефона с представител

на Amicus, моля, свържете се чрез посочения по-долу имейл адрес):

België/Belgique/Belgien

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél/Tel: 0800 79245

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 8800 33167

El. paštas: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics Europe Limited

Teл.: 00800 111 3214

имейл: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél/Tel: 800 27003

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 800 142 207

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 06 800 21202

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Danmark

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tlf.: 80 253 262

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 800 62674

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH

Tel.: + 49 89 2488 79810 / 0800 000 2038

E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV

Tel: + 31 20 235 8510 / 0800 022 8399

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 800 0111 911

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tlf: 800 13837

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics Europe Limited

Τηλ.: 00800 126 169

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 0800 005 475

E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U.

Tel: 900 941 616

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0080 012 15475

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS

Tél: 0800 906 788

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Portugal

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 800 812 531

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 0800 222 452

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ireland

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 1800 936 230

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0808 034 288 / 877 309 5040

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0800 81794

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics Europe Limited

Sími: 800 7634

Netfang: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0800 002 437

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tel: 800 795 572

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics Europe Limited

Puh/Tel: 0800 917 780

sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics Europe Limited

Τηλ.: 800 97595

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tfn: 020 795 493

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 800 05391

e-pasts: MedInfo@amicusrx.com

United Kingdom

Amicus Therapeutics, UK Limited

Tel: +44 175 3888 567 / 08 0823 46864

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата: http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може

да се намери информация за редки заболявания и лечения.