Fabrazyme

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Fabrazyme
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Fabrazyme
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
  • Терапевтична област:
  • Фабри болест
  • Терапевтични показания:
  • Fabrazyme е показан за дългосрочна ензимна заместителна терапия при пациенти с потвърдена диагноза на болестта на Fabry (дефицит на α-галактозидаза-А).
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 25

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000370
  • Дата Оторизация:
  • 03-08-2001
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000370
  • Последна актуализация:
  • 16-01-2019

Доклад обществена оценка

EMA/65766/2013

EMEA/H/C/000370

Резюме на EPAR за обществено ползване

Fabrazyme

agalsidase beta

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Fabrazyme. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба

(CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и

препоръки за условията на употреба на

Fabrazyme.

Какво представлява Fabrazyme?

Fabrazyme е лекарство, което съдържа активното вещество агалсидаза бета (agalsidase beta).

Предлага се под формата на разтвор за приготвяне на венозен инфузионен разтвор (вливане).

За какво се използва Fabrazyme?

Fabrazyme се използва за лечение на пациенти с болестта на Фабри, рядко наследствено

заболяване. Пациентите с болестта на Фабри нямат достатъчно количество от ензима алфа-

галактозидаза А. Този ензим обикновено разгражда мастното вещество глоботриаозилцерамид (GL-

3 или Gb3). Ако ензимът отсъства, GL-3 не може да бъде разграден и се натрупва в клетките,

например в бъбречните клетки.

Хората с болестта на Фабри могат да имат много на брой признаци и симптоми, включително тежки

състояния като бъбречна недостатъчност, сърдечни проблеми и удар.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание

Как се използва Fabrazyme?

Лечението с Fabrazyme трябва да се извършва единствено от лекар, притежаващ опит в лечението

на пациенти с болестта на Фабри или други наследствени метаболитни заболявания.

Fabrazyme се прилага веднъж на всеки две седмици като инфузия от 1 mg на килограм телесно

тегло. Първоначалната скорост на инфузията не трябва да надвишава 0,25 mg на минута (15 mg

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

на час), за да се сведе до минимум рискът от поява на нежелани лекарствени реакции, свързани с

инфузията. Скоростта на инфузията може да бъде увеличавана постепенно при следващите

инфузии. Fabrazyme е предназначен за продължителна употреба. Инфузиите се правят в болница,

но е възможно прилагането им и в домашни условия, ако е установено, че пациентът понася добре

инфузиите.

Как действа Fabrazyme?

Fabrazyme е ензимозаместваща терапия. Ензимозаместващата терапия осигурява на пациентите

ензима, който им липсва. Fabrazyme е предназначен да замени човешкия ензим

алфагалактозидаза A, който липсва при хората с болестта на Фабри. Активното вещество във

Fabrazyme, алагзидаза бета, е една от формите на човешкия ензим, произвеждан по метод, познат

като „рекомбинантна ДНК технология” от клетки, получили ген (ДНК), който ги прави способни да

произведат ензима. Заместващият ензим помага да се разгради GL-3 и да се спре натрупването му

в клетките.

Как е проучен Fabrazyme?

Fabrazyme е проучен в три проучвания при общо 73 възрастни. При основното проучване

Fabrazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) при 58 пациенти. Проучването разглежда ефекта

от лекарството върху бъбречния клирънс на GL-3. Ефективността на Fabrazyme е проучена също

при 16 деца на възраст между осем и 16 години с болестта на Фабри.

Какви ползи от Fabrazyme са установени в проучванията?

При основното проучване Fabrazyme предизвиква значим и почти пълен бъбречен клирънс на GL-

3 в бъбречните клетки след 20-седмично лечение: 69% от пациентите, лекувани с Fabrazyme,

имат най-добрите резултати по отношение на клирънса в сравнение с нито един от пациентите от

групата, получавала плацебо.

Децата, лекувани с Fabrazyme, също показват намаление в нивата на GL-3 в кръвта, като всички

деца имат нормални нива след 20 седмици лечение. Това е придружено с подобрение на

симптомите и качеството на живот.

Какви са рисковете, свързани с Fabrazyme?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Fabrazyme (наблюдавани при повече от 1 на 10

пациенти) са причинени по-скоро от инфузията, отколкото от лекарството. Тези реакции

включват повишена температура, студени тръпки, главоболие, парестезия (ненормални

усещания, като вцепеняване или изтръпване на крайниците), гадене (позиви за повръщане),

повръщане и усещане за студ. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции,

съобщени при Fabrazyme, вижте листовката.

Fabrazyme не трябва да се прилага при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към

агалзидаза бета или към някоя от останалите съставки.

Защо Fabrazyme е разрешен за употреба?

CHMP реши, че при пациентите с болестта на Фабри лечението с Fabrazyme може да доведе до

дългосрочни клинични ползи. CHMP реши, че ползите от Fabrazyme са по-големи от рисковете, и

препоръча да се издаде разрешение за употреба.

Fabrazyme

Страница 2/3

Допълнителна информация за Fabrazyme:

На 3 август 2001 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Fabrazyme, валидно

в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR относно Fabrazyme може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. За повече

информация относно лечението с Fabrazyme прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 02-2013.

Fabrazyme

Страница 3/3

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Fabrazyme 35 mg прах за концентрат за инфузионен разтвор

Агалсидаза бета (Agalsidase beta)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано единствено и лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други

хора. То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите

като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар,или

фармацевт или Вашатамедицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани

реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Fabrazyme и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате Fabrazyme

Как да използвате Fabrazyme

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Fabrazyme

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Fabrazyme и за какво се използва

Fabrazyme съдържа активното вещество агалсидаза бета и се прилага като ензимозаместваща

терапия при болестта на Фабри, при която нивото на активността на ензима

-галактозидаза

или напълно липсва, или е под нормалното. Ако страдате от болестта на Фабри, мастното

вещество, наречено глоботриаозилцерамид (GL-3), не може да бъде отстранено от клетките на

Вашия организъм и то започва да се натрупва в стените на кръвоносните съдове на Вашите

органи.

Fabrazyme е предназначен за продължителна ензимозаместваща терапия при пациенти с

потвърдена диагноза на болестта на Фабри.

Fabrazyme е показан за употреба при възрастни, деца и подрастващи на възраст 8 години и по-

възрастни.

2.

Какво трябва да знаете, преди да използвате Fabrazyme

Не използвайте Fabrazyme

ако сте алергични към агалсидаза бета или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт преди да използвате Fabrazyme.

Ако Ви се прилага лечение с Fabrazyme, можете да развиете реакции, свързани с инфузията.

Реакция, свързана с инфузията, е всяка нежелана реакция, която се появява по време на

инфузията или до края на деня на инфузията (вж. точка 4). Ако получите подобна реакция,

трябва незабавно да

уведомите Вашия лекар

. Може да е необходимо да Ви бъдат приложени

допълнителни лекарства за предотвратяване развитието на такъв тип реакции.

Деца и юноши

Не са провеждани клинични проучвания при деца на възраст от 0-4 години. Рисковете и

ползите от Fabrazyme при деца на възраст от 5 до 7 години все още не са установени и затова не

може да се посочи препоръчителна доза за тази върастова група.

Други лекарства и Fabrazyme

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако използвате, наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства.

Кажете на Вашия лекар, ако използвате лекарства, които съдържат хлорохин, амиодарон,

бенохин, или гентамицин. Съществува теоретичен риск от намалена активност на агалсидаза-

бета.

Бременност, кърмене и фертилитет

Не се препоръчва употреба на Fabrazyme по време на бременност. Няма опит с употребата на

Fabrazyme при бременни. Fabrazyme може да преминава в кърмата. Не се препоръчва употреба

на Fabrazyme по време на кърмене.Не са провеждани проучвания, за изследване ефектите на

Fabrazyme върху фертилитета.

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини

Не шофирайте и не използвайте машини, ако изпитвате замаяност, сънливост, световъртеж или

прилошаване по време на или след приложение на Fabrazyme (вж. точка 4). Обсъдете първо с

Вашия лекар.

3.

Как да използвате Fabrazyme

Fabrazyme се прилага чрез вливане във вена (чрез интравенозна инфузия). Той се доставя като

прах, който се разтваря със стерилна вода, преди да бъде приложен (вж. Информацията за

медицински специалисти в края на тази листовка).

Винаги използвайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар или фармацевт. Ако

не сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Fabrazyme се използва само под ръководството на лекар с опит в лечението на болестта на

Фабри. Вашият лекар може да каже, дали е възможно да се лекувате в домашни условия, при

условие, че отговаряте на определени изисквания. Моля, свържете се с Вашия лекар, ако

желаете да се лекувате в домашни условия.

Препоръчителната доза Fabrazyme за възрастни е 1 mg/kg тегло, веднъж на всеки 2 седмици.

Не

се налага промяна в дозата при пациенти с бъбречно заболяване.

Употреба при деца и юноши

Препоръчителната доза Fabrazyme при деца и юноши от 8 – 16 години е 1 mg/kg телесно тегло,

веднъж на всеки 2 седмици. Не се налага промяна на дозировката при пациенти с бъбречно

заболяване.

Ако сте използвали повече от необходимата доза Fabrazyme

Доказано е, че дози до 3 mg/kg тегло са безопасни.

Ако сте пропуснали да използвате Fabrazyme

Ако сте пропуснали инфузия на Fabrazyme, моля свържете се с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на този продукт, моля,

попитайте Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

При клинични проучвания нежеланите реакции са наблюдавани главно докато на пациентите е

прилагано лекарството или кратко време след това (реакции свързани с инфузията). При някои

пациенти се съобщава за тежки, животозастрашаващи реакции („анафилактоидни реакции“).

Ако получите някаква сериозна нежелана реакция, трябва веднага

да се свържете с Вашия

лекар

Много честите симптоми (могат да засегнат повече от 1 на 10 души) включват втрисане, висока

температура, чувство на студ, гадене, повръщане, главоболие и променена чувствителност на

кожата, като парене или изтръпване. Вашият лекар може да реши да намали скоростта на

инфузия или да Ви даде допълнителни лекарства за предотвратяване появата на подобни

реакции.

Списък на другите нежелани лекарствени реакции:

Чести (могат да засегнат до 1 на 10 пациенти):

болка в гърдите

сънливост

умора

затруднено дишане

учестен сърдечен ритъм

зачервяване

бледост

коремна болка

болка

сърбеж

болка в гърба

стягане в гърлото

необичайно

отделяне на сълзи

обрив

замаяност

чувство на

отпадналост

забавена сърдечна

дейност

сърцебиене

шум в ушите

летаргия

намалена чувствителност към болка

запушен нос

синкоп

чувство за парене

диария

кашлица

свирене на гърдите

зачервяване

коремен дискомфорт

обрив

мускулни болки

подпухване на лицето

болка в крайниците

повишено кръвно

налягане

болки в ставите

възпаление на носа и гърлото

внезапно подуване

на лицето или

гърлото

понижено кръвно

налягане

горещи вълни

подуване на

крайниците

гръден дискомфорт

чувство за горещина

световъртеж

оток на лицето

повишена температура

стомашен

дискомфорт

обостряне на затруднено

дишане

намалена чувствителност в устата

мускулни спазми

напрежение в мускулите

мускулно-скелетна скованост

Нечести (могат да засегнат до 1 на 100 пациенти):

тремор

сърбеж в очите

забавен сърдечен ритъм поради

проводни нарушения

зачервяване на очите

подуване на ушите

повишена чувствителност към болка

болка в ушите

затруднено дишане с

хриптене

запушване на горните дихателни

пътища

болка в гърлото

секреция от носа

червен обрив

учестено дишане

киселини в стомаха

промяна на цвета на кожата (на

лилави петна)

обрив със сърбеж

кожен дискомфорт

студени крайници

чувство на горещина

и студ

мускулно-скелетна

болка

съсиреци на мястото на инжектиране

затруднено гълтане

хрема

промяна на цвета на кожата

болка на мястото на

вливане

грипоподобно

заболяване

подуване

реакции на мястото

на вливане

общо неразположение

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

ниски нива на

кислород в кръвта

тежко възпаление на

кръвоносните съдове

При някои пациенти, които са започнали лечение с препоръчваната доза и чиято доза по-късно

е намалена за продължителен период, по-често е съобщавано за някои симптоми на болестта на

Фабри.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Fabrazyme

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета след

съкращението „Годен до“ или EXP, използвано за отбелязване на срока на годност. Срокът на

годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Неотворени флакони

Да се съхраняват при температура 2

C – 8

C (в хладилник).

Разтворени и разредени продукти

Приготвеният разтвор не може да се съхранява и трябва бързо да се разреди. Разреденият

разтвор може да се съхранява до 24 часа при температура от 2

C–8

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Fabrazyme

Активното вещество е агалсидаза бета, един флакон съдържа 35 mg.

Другите съставки (помощни вещества) са:

Манитол

Мононатриев дихидроген фосфат, монохидрат

Динатриев хидрогенфосфат, хептахидрат

Как изглежда Fabrazyme и какво съдържа опаковката

Fabrazyme се доставя като бял до почти бял прах. След разтваряне той представлява бистра,

безцветна течност без чужди частици. Приготвеният разтвор трябва допълнително да се

разреди. Количество в една опаковка: 1, 5 или 10 флакона в картонена кутия. Не всички видове

опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, Нидерландия.

Производител

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Великобритания.

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ирландия.

За

допълнителна

информация

относно

това

лекарствo,

моля,

свържете

се

локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Tел: +359 2 9705300

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Malta

Sanofi Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

United Kingdom

Sanofi

Tel +44 (0)845 372 7101

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu.

Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Инструкции за употреба - разтваряне, разреждане и въвеждане

Прахът за концентрат за инфузионен разтвор трябва да се направи с вода за инжекции,

разредена с 0,9% разтвор на натриев хлорид за интравенозна инфузия и след това се прилага

чрез интравенозна инфузия.

От микробиологична гледна точка продуктът трябва да се използва незабавно. Ако не се

използва веднага, условията и съхранението по време на употреба са задължение на

потребителя. Приготвеният разтвор не може да се съхранява и трябва своевременно да се

разреди. Само разреденият разтвор може да се съхранява до 24 часа при 2ºC -8º C.

Използвайте асептична техника

Определете броя на флаконите, които трябва да бъдат разтворени въз основа на

индивидуалното телесно тегло на пациента и извадете необходимите флакони от

хладилника, за да могат да се затоплят до стайна температура (за приблизително 30

минути). Всеки флакон Fabrazyme е предназначен за еднократна употреба.

Разтваряне

Разтворете всеки флакон Fabrazyme 35 mg със 7,2 ml вода за инжекции; трябва да

избягвате силно впръскване на водата за инжекции върху праха и да не допуснете

образуване на пяна. Това се постига като водата за инжекции се вкарва капкообразно

вътре във флакона и не пряко върху лиофилизираната субстанция. Завъртате и

разбърквате леко всеки флакон. Не обръщайте, не разклащайте и не въртете флакона.

Полученият разтвор съдържа 5 mg агалсидаза бета в 1 ml и представлява бистър

безцветен разтвор. pH на получения разтвор е приблизително 7,0. Преди по-нататъшно

разреждане огледайте получения разтвор във всеки флакон за неразтворени частици и

промяна в цвета. Не използвайте флакони, в които сте открили неразтворени частици или

промяна в цвета.

След разтваряне се препоръчва незабавно да разредите флаконите, за да се намали

образуването на белтъчни частици във времето.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се

изхвърлят в съответствие с местните изисквания.

Разреждане

Препоръчва се, преди да се добави полученият разтвор Fabrazyme необходим за дозата на

пациента, да се изтегли същото количество за интравенозен разтвор на 0,9% натриев

хлорид от сака за инфузия.

Премахнете въздуха от инфузионния сак, за да се намали до минимум повърхността

между течност и въздух.

Изтеглете бавно 7,0 ml (равняващи се на 35 mg) от получения разтвор от всеки флакон до

общия необходим за дозата на пациента обем. Не използвайте игли с филтър и

избягвайте образуването на пяна.

След това бавно инжектирайте разтвора директно в интравенозния разтвор на 0,9%

натриев хлорид (но не и в останало въздушно пространство) до постигане на крайната

концентрация между 0,05 mg/ml и 0,7 mg/ml. Определете общия обем на 0,9% разтвор

натриев хлорид за инфузия (между 50 и 500 ml) въз основа на индивидуалната доза. За

дози по-ниски от 35 mg използвайте минимум 50 ml, за дози от 35 до 70 mg използвайте

минимум 100 ml, за дози от 70 до 100 mg използвайте минимум 250 ml и за дози по-

големи от 100 mg използвайте само 500 ml. Обърнете внимателно или леко масажирайте

инфузионния сак, за да размесите разредения разтвор. Не тръскайте и не размесвайте

прекалено инфузионния сак.

Въвеждане

Препоръчва се разреденият разтвор да се прилага през система с 0,2 μm филтър свързващ

ниските протеини, за да се премахнат всички белтъчни частици, които няма да доведат до

никаква загуба на активност на агалсидаза бета. Първоначалната скорост на инфузия не

трябва да надвишава 0,25 mg/минута (15 mg/час), за да се сведе до минимум

възможността от поява на свързани с инфузията реакции. След установяване на

поносимостта на пациента, скоростта на инфузията може да бъде увеличена постепенно

при следващите инфузии.

Листовка: информация за потребителя

Fabrazyme 5 mg прах за концентрат за инфузионен разтвор

Агалсидаза бета (Agalsidase beta)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра.

Това лекарство е предписано единствено и лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други

хора. То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите

като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар,или

фармацевт или Вашатамедицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани

реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Fabrazyme и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате Fabrazyme

Как да използвате Fabrazyme

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Fabrazyme

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Fabrazyme и за какво се използва

Fabrazyme съдържа активното вещество агалсидаза бета и се прилага като ензимозаместваща

терапия при болестта на Фабри, при която нивото на активността на ензима

-галактозидаза

или напълно липсва, или е под нормалното. Ако страдате от болестта на Фабри, мастното

вещество, наречено глоботриаозилцерамид (GL-3), не може да бъде отстранено от клетките на

Вашия организъм и то започва да се натрупва в стените на кръвоносните съдове на Вашите

органи.

Fabrazyme е предназначен за продължителна ензимозаместваща терапия при пациенти с

потвърдена диагноза на болестта на Фабри.

Fabrazyme е показан за употреба при възрастни, деца и подрастващи на възраст 8 години и по-

възрастни.

2.

Какво трябва да знаете, преди да използвате Fabrazyme

Не използвайте Fabrazyme

ако сте алергични към агалсидаза бета или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт преди да използвате Fabrazyme.

Ако Ви се прилага лечение с Fabrazyme, можете да развиете реакции, свързани с инфузията.

Реакция, свързана с инфузията, е всяка нежелана реакция, която се появява по време на

инфузията или до края на деня на инфузията (вж. точка 4 ). Ако получите подобна реакция,

трябва незабавно да

уведомите Вашия лекар

. Може да е необходимо да Ви бъдат приложени

допълнителни лекарства за предотвратяване развитието на такъв тип реакции.

Деца и юноши

Не са провеждани клинични проучвания при деца на възраст от 0-4 години. Рисковете и

ползите от Fabrazyme при деца на възраст от 5 до 7 години все още не са установени и затова не

може да се посочи препоръчителна доза за тази върастова група.

Други лекарства и Fabrazyme

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако използвате, наскоро сте използвали или е

възможно да използвате други лекарства.

Кажете на Вашия лекар, ако използвате лекарства, които съдържат хлорохин, амиодарон,

бенохин, или гентамицин. Съществува теоретичен риск от намалена активност на агалсидаза-

бета.

Бременност, кърмене и фертилитет

Не се препоръчва употреба на Fabrazyme по време на бременност. Няма опит с употребата на

Fabrazyme при бременни. Fabrazyme може да преминава в кърмата. Не се препоръчва употреба

на Fabrazyme по време на кърмене. Не са провеждани проучвания за изследване ефектите на

Fabrazyme върху фертилитета.

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини

Не шофирайте и не използвайте машини, ако изпитвате замаяност, сънливост, световъртеж или

прилошаване по време на или след приложение на Fabrazyme (вж. точка 4). Обсъдете първо с

Вашия лекар.

3.

Как да използвате Fabrazyme

Fabrazyme се прилага чрез вливане във вена (чрез интравенозна инфузия). Той се доставя като

прах, който се разтваря със стерилна вода, преди да бъде приложен (вж. Информацията за

медицински специалисти в края на тази листовка).

Винаги използвайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар или фармацевт. Ако

не сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Fabrazyme се използва само под ръководството на лекар с опит в лечението на болестта на

Фабри. Вашият лекар може да каже дали е възможно да се лекувате в домашни условия в

къщи,, при условие, че отговаряте на определени изисквания. Моля, свържете се с Вашия

лекар, ако желаете да се лекувате в домашни условия.

Препоръчителната доза Fabrazyme за възрастни е 1 mg/kg тегло, веднъж на всеки 2 седмици.

Не

се налага промяна в дозата при пациенти с бъбречно заболяване.

Употреба при деца и юноши

Препоръчителната доза Fabrazyme при деца и юноши от 8 – 16 години е 1 mg/kg телесно тегло,

веднъж на всеки 2 седмици. Не се налага промяна на дозировката при пациенти с бъбречно

заболяване.

Ако сте използвали повече от необходимата доза Fabrazyme

Доказано е, че дози до 3 mg/kg тегло са безопасни.

Ако сте пропуснали да използвате Fabrazyme

Ако сте пропуснали инфузия на Fabrazyme, моля свържете се с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на този продукт, моля,

попитайте Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

При клинични проучвания нежеланите реакции са наблюдавани главно докато на пациентите е

прилагано лекарството или кратко време след това (реакции свързани с инфузията). При някои

пациенти се съобщава за тежки, животозастрашаващи реакции („анафилактоидни реакции“).

Ако получите някаква сериозна нежелана реакция, трябва веднага

да се свържете с Вашия

лекар

Много честите симптоми (могат да засегнат повече от 1 на 10 души) включват втрисане, висока

температура, чувство на студ, гадене, повръщане, главоболие и променена чувствителност на

кожата, като парене или изтръпване. Вашият лекар може да реши да намали скоростта на

инфузия или да Ви даде допълнителни лекарства за предотвратяване появата на подобни

реакции.

Списък на другите нежелани лекарствени реакции:

Чести (могат да засегнат до 1 на 10 пациенти):

болка в гърдите

сънливост

умора

затруднено дишане

учестен сърдечен ритъм

зачервяване

бледост

коремна болка

болка

сърбеж

болка в гърба

стягане в гърлото

необичайно

отделяне на сълзи

обрив

замаяност

чувство на

отпадналост

забавена сърдечна

дейност

сърцебиене

шум в ушите

летаргия

намалена чувствителност към болка

запушен нос

синкоп

чувство за парене

диария

кашлица

свирене на гърдите

зачервяване

коремен дискомфорт

обрив

мускулни болки

подпухване на лицето

болка в крайниците

повишено кръвно

налягане

болки в ставите

възпаление на носа и гърлото

внезапно подуване

на лицето или

гърлото

понижено кръвно

налягане

горещи вълни

подуване на

крайниците

гръден дискомфорт

чувство за горещина

световъртеж

оток на лицето

повишена температура

стомашен

дискомфорт

обостряне на затруднено

дишане

намалена чувствителност в устата

мускулни спазми

напрежение в мускулите

мускулно-скелетна скованост

Нечести (могат да засегнат до 1 на 100 пациенти):

тремор

сърбеж в очите

забавен сърдечен ритъм поради

проводни нарушения

зачервяване на очите

подуване на ушите

повишена чувствителност към болка

болка в ушите

затруднено дишане с

хриптене

запушване на горните дихателни

пътища

болка в гърлото

секреция от носа

червен обрив

учестено дишане

киселини в стомаха

промяна на цвета на кожата (на

лилави петна)

обрив със сърбеж

кожен дискомфорт

студени крайници

чувство на горещина

и студ

мускулно-скелетна

болка

съсиреци на мястото на инжектиране

затруднено гълтане

хрема

промяна на цвета на кожата

болка на мястото на

вливане

грипоподобно

заболяване

подуване

реакции на мястото

на вливане

общо неразположение

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

ниски нива на

кислород в кръвта

тежко възпаление на

кръвоносните съдове

При някои пациенти, които са започнали лечение с препоръчваната доза и чиято доза по-късно

е намалена за продължителен период, по-често е съобщавано за някои симптоми на болестта на

Фабри.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Fabrazyme

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета след

съкращението „Годен до“ или EXP, използвано за отбелязване на срока на годност. Срокът на

годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Неотворени флакони

Да се съхраняват при температура 2

C – 8

C (в хладилник).

Разтворени и разредени продукти

Приготвеният разтвор не може да се съхранява и трябва бързо да се разреди. Разреденият

разтвор може да се съхранява до 24 часа при температура от 2

C–8

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Fabrazyme

Активното вещество е агалсидаза бета, един флакон съдържа 5 mg.

Другите съставки (помощни вещества) са:

Манитол

Мононатриев дихидроген фосфат, монохидрат

Динатриев хидрогенфосфат, хептахидрат

Как изглежда Fabrazyme и какво съдържа опаковката

Fabrazyme се доставя като бял до почти бял прах. След разтваряне той представлява бистра,

безцветна

течност

без

чужди

частици.

Приготвеният

разтвор

трябва

допълнително

да

се

разреди. Количество в една опаковка: 1, 5 или 10 флакона в картонена кутия. Не всички видове

опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD Naarden, Нидерландия.

Производител

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Великобритания.

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ирландия.

За

допълнителна

информация

относно

това

лекарствo,

моля,

свържете

се

локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Tел: +359 2 9705300

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Malta

Sanofi Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel.: +48 22 280 00 00

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

United Kingdom

Sanofi

Tel +44 (0)845 372 7101

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Инструкции за употреба - разтваряне, разреждане и въвеждане

Прахът за концентрат за инфузионен разтвор трябва да се направи с вода за инжекции,

разредена с 0,9% разтвор на натриев хлорид за интравенозна инфузия и след това се прилага

чрез интравенозна инфузия.

От микробиологична гледна точка продуктът трябва да се използва незабавно. Ако не се

използва веднага, условията и съхранението по време на употреба са задължение на

потребителя. Приготвеният разтвор не може да се съхранява и трябва своевременно да се

разреди. Само разреденият разтвор може да се съхранява до 24 часа при 2ºC - 8º C.

Използвайте асептична техника

Определете броя на флаконите, които трябва да бъдат разтворени въз основа на

индивидуалното телесно тегло на пациента и извадете необходимите флакони от

хладилника, за да могат да се затоплят до стайна температура (за приблизително 30

минути). Всеки флакон Fabrazyme е предназначен за еднократна употреба.

Разтваряне

Разтворете всеки флакон Fabrazyme 5 mg със 1,1 ml вода за инжекции; трябва да

избягвате силно впръскване на водата за инжекции върху праха и да не допуснете

образуване на пяна. Това се постига като водата за инжекции се вкарва капкообразно

вътре във флакона и не пряко върху лиофилизираната субстанция. Завъртате и

разбърквате леко всеки флакон. Не обръщайте, не разклащайте и не въртете флакона.

Полученият разтвор съдържа 5 mg агалсидаза бета в 1 ml и представлява бистър

безцветен разтвор. pH на получения разтвор е приблизително 7,0. Преди по-нататъшно

разреждане огледайте получения разтвор във всеки флакон за неразтворени частици и

промяна в цвета. Не използвайте флакони, в които сте открили неразтворени частици или

промяна в цвета.

След разтваряне се препоръчва незабавно да разредите флаконите, за да се намали

образуването на белтъчни частици във времето.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се

изхвърлят в съответствие с местните изисквания.

Разреждане

Препоръчва се, преди да се добави полученият разтвор Fabrazyme необходим за дозата на

пациента, да се изтегли същото количество за интравенозен разтвор на 0,9% натриев

хлорид от сака за инфузия.

Премахнете въздуха от инфузионния сак, за да се намали до минимум повърхността

между течност и въздух.

Изтеглете бавно 1,0 ml (равняващи се на 5 mg) от получения разтвор от всеки флакон до

общия необходим за дозата на пациента обем. Не използвайте игли с филтър и

избягвайте образуването на пяна.

След това бавно инжектирайте разтвора директно в интравенозния разтвор на 0,9%

натриев хлорид (но не и в останало въздушно пространство) до постигане на крайната

концентрация между 0,05 mg/ml и 0,7 mg/ml. Определете общия обем на 0,9% разтвор

натриев хлорид за инфузия (между 50 и 500 ml) въз основа на индивидуалната доза. За

дози по-ниски от 35 mg използвайте минимум 50 ml, за дози от 35 до 70 mg използвайте

минимум 100 ml, за дози от 70 до 100 mg използвайте минимум 250 ml и за дози по-

големи от 100 mg използвайте само 500 ml. Обърнете внимателно или леко масажирайте

инфузионния сак, за да размесите разредения разтвор. Не тръскайте и не размесвайте

прекалено инфузионния сак.

Въвеждане

Препоръчва се разреденият разтвор да се прилага през система с 0,2 μm филтър свързващ

ниските протеини, за да се премахнат всички белтъчни частици, които няма да доведат до

никаква загуба на активност на агалсидаза бета. Първоначалната скорост на инфузия не

трябва да надвишава 0,25 mg/минута (15 mg/час), за да се сведе до минимум

възможността от поява на свързани с инфузията реакции. След установяване на

поносимостта на пациента, скоростта на инфузията може да бъде увеличена постепенно

при следващите инфузии.

12-1-2019

Safety and efficacy of HOSTAZYM® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for rabbits for fattening

Safety and efficacy of HOSTAZYM® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for rabbits for fattening

Published on: Fri, 11 Jan 2019 Following a request from the European Commission, the Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of HOSTAZYM® X as a feed additive for rabbits for fattening. HOSTAZYM® X contains endo‐1,4‐beta‐xylanase produced by a strain of Trichoderma citrinoviride and is available in liquid and solid formulations. It is authorised as a feed additive for chickens for fattening, turkeys f...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

17-12-2018

Blokhuis stelt prioriteiten van actieprogramma Zwerfjongeren vast

Blokhuis stelt prioriteiten van actieprogramma Zwerfjongeren vast

Een betaalbare woonplek, voldoende kansen op een opleiding en een baan, financiële zelfredzaamheid en voldoende zorg en ondersteuning. Basisbehoeften voor ieder mens, maar waaraan de 10.700 zwerfjongeren (18 – 27 jaar) in Nederland nog te vaak tekortkomen. Op die vier ‘levensbrede’ prioriteiten zal de staatssecretaris zich richten met zijn actieprogramma Zwerfjongeren, dat hij afgelopen oktober in Tweede Kamer aankondigde. Met het actieprogramma brengt hij lokale partijen en gemeenten, maar ook andere ve...

Netherlands - Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

6-11-2018

FDA Approves Experior for Reduction of Ammonia Gas Released from Beef Cattle Waste

FDA Approves Experior for Reduction of Ammonia Gas Released from Beef Cattle Waste

FDA announced today the approval of Experior (lubabegron Type A medicated article), a beta-adrenergic agonist/antagonist drug that, when fed to beef cattle under specific conditions, results in less ammonia gas released as a by-product of their waste.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

31-10-2018

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos when used as a feed flavouring for all animal species

Published on: Tue, 30 Oct 2018 00:00:00 +0100 Following a request from the European Commission, the EFSA Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of a super critical carbon dioxide extract of Humulus lupulus L. flos (hop strobiles) when used as a sensory feed additive for all animal species. The additive is specified to containing 40% beta acids and less than 0.2% alpha acids. Known substances of conce...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

24-10-2018

Safety and efficacy of Hostazym® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for sows in order to have benefit in piglets

Safety and efficacy of Hostazym® X (endo‐1,4‐beta‐xylanase) as a feed additive for sows in order to have benefit in piglets

Published on: Tue, 23 Oct 2018 00:00:00 +0200 Following a request from the European Commission, the Panel on Additives and Products or Substances used in Animal Feed (FEEDAP) was asked to deliver a scientific opinion on the safety and efficacy of HOSTAZYM® X as a feed additive for sows in order to have benefit in piglets. The additive HOSTAZYM® X contains endo‐1,4‐beta‐xylanase and is available in liquid and solid formulations. This product is authorised as a feed additive for chickens for fattening, tu...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

18-10-2018

Unauthorized "Surfaz-SN Triple Action Cream" seized from Mississauga store may pose serious health risks

Unauthorized "Surfaz-SN Triple Action Cream" seized from Mississauga store may pose serious health risks

Health Canada seized “Surfaz-SN Triple Action Cream”—an unauthorized skin cream promoted for antifungal, antibacterial and anti-inflammatory use—because it is labelled to contain prescription drugs (betamethasone dipropionate and neomycin sulphate). The product was seized from Kaf African Caribbean Market (2642 Liruma Road, Unit 2A) in Mississauga, Ontario.

Health Canada

18-10-2018

Scientific Opinion on Flavouring Group Evaluation 201 Revision 2 (FGE.201Rev2): 2‐alkylated, aliphatic, acyclic alpha,beta‐unsaturated aldehydes and precursors, with or without additional double‐bonds, from chemical subgroup 1.1.2 of FGE.19

Scientific Opinion on Flavouring Group Evaluation 201 Revision 2 (FGE.201Rev2): 2‐alkylated, aliphatic, acyclic alpha,beta‐unsaturated aldehydes and precursors, with or without additional double‐bonds, from chemical subgroup 1.1.2 of FGE.19

Published on: Wed, 17 Oct 2018 00:00:00 +0200 The Panel on Food Additives and Flavourings of the European Food Safety Authority was requested to consider in this revision 2 of Flavouring Group Evaluation 201, the additional data on genotoxicity submitted by the Industry on two substances, 2‐methylpent‐2‐enal [FL‐no: 05.090] and 2 methylcrotonaldehyde [FL‐no: 05.095], from subgroup 1.1.2 of FGE.19. In FGE.201Rev1, the Panel concluded that further data were required in order to clarify the genotoxic poten...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

18-9-2018

Peer review of the pesticide risk assessment of the active substance beta‐cyfluthrin

Peer review of the pesticide risk assessment of the active substance beta‐cyfluthrin

Published on: Fri, 14 Sep 2018 00:00:00 +0200 The conclusions of EFSA following the peer review of the initial risk assessments carried out by the competent authorities of the rapporteur Member State Germany and co‐rapporteur Member State Hungary for the pesticide active substance beta‐cyfluthrin are reported. The context of the peer review was that required by Commission Implementing Regulation (EU) No 844/2012. The conclusions were reached on the basis of the evaluation of the representative uses of b...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

1-8-2018

Unauthorized skin creams and lotions sold at various retailers in Quebec may pose serious health risks

Unauthorized skin creams and lotions sold at various retailers in Quebec may pose serious health risks

Health Canada seized eight unauthorized skin lotions and creams from Ayotai Canada because they are labelled to contain a prescription drug (clobetasol propionate or betamethasone dipropionate). The unauthorized lotions and creams were distributed by Ayotai and sold by various retailers in Quebec.

Health Canada

18-7-2018

Orphan designation:  Recombinant humanised anti-human interleukin-1 beta monoclonal antibody,  for the: Treatment of Behçet’s disease

Orphan designation: Recombinant humanised anti-human interleukin-1 beta monoclonal antibody, for the: Treatment of Behçet’s disease

On 1 October 2010, orphan designation (EU/3/10/796) was granted by the European Commission to XOMA Ireland Ltd, Ireland, for recombinant humanised anti-human interleukin-1 beta monoclonal antibody for the treatment of Behçet’s disease.

Europe - EMA - European Medicines Agency

11-3-2010

Strengthened warning against Alscreme 'Creme  nr. 2' from www.eminescu.dk

Strengthened warning against Alscreme 'Creme nr. 2' from www.eminescu.dk

On 12 February 2010, the Danish Medicines Agency warned strongly against using the product Alscreme 'Creme nr. 2' sold via www.eminescu.dk, as the product is an unlicensed medicinal product that contains active substance clobetasol.

Danish Medicines Agency

16-2-2010

Warning against ‘Alscreme Creme nr. 2’ from www.eminescu.dk

Warning against ‘Alscreme Creme nr. 2’ from www.eminescu.dk

The Danish Medicines Agency warns strongly against use of the product 'Alscreme Creme nr. 2' sold via www.eminescu.dk, as the product is an unauthorised medicinal product containing the active substance clobetasol.

Danish Medicines Agency

8-9-2008

Reassessment of reimbursement status of medicinal products for cardiovascular diseases – additional recommendation from the Reimbursement Committee

Reassessment of reimbursement status of medicinal products for cardiovascular diseases – additional recommendation from the Reimbursement Committee

The Danish Medicines Agency has asked the Reimbursement Committee to reassess the reimbursement status of medicinal products authorised for marketing in Denmark in the ATC groups C02 (antihypertensives), C03 (diuretics), C07 (beta blocking agents), C08 (calcium channel blockers) and C09 (ACE inhibitors, angiotensin II antagonists and renin inhibitors).

Danish Medicines Agency

14-2-2008

Reassessment of reimbursement status for medicinal products for the treatment of cardiovascular diseases

Reassessment of reimbursement status for medicinal products for the treatment of cardiovascular diseases

Following a request from the Danish Medicines Agency, the Reimbursement Committee has reassessed the reimbursement status for medicinal products authorised for marketing in Denmark in ATC groups C02 (antihypertensives), C03 (diuretics), C07 (beta blocking agents), C08 (calcium channel blockers) and C09 (ACE inhibitors, angiotensin II antagonists and renin inhibitors).

Danish Medicines Agency

17-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): interferon beta-1a, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0305/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): interferon beta-1a, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0305/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): interferon beta-1a, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0305/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-12-2018


Orphan designation: 1-(3-methylbutanoyl)-L-aspartyl-L-threonyl-L-histidyl-L-phenylalanyl-L-prolyl-(L-cystinyl-L-isoleucyl-[(N6-(S)-4-carboxy-4-palmitamidobutanoyl)-L-lysinyl]-L-phenylalanyl-L-glutamyl-L-prolyl-L-arginyl-L-serinyl-L-lysinyl-L-glycinyl-L-c

Orphan designation: 1-(3-methylbutanoyl)-L-aspartyl-L-threonyl-L-histidyl-L-phenylalanyl-L-prolyl-(L-cystinyl-L-isoleucyl-[(N6-(S)-4-carboxy-4-palmitamidobutanoyl)-L-lysinyl]-L-phenylalanyl-L-glutamyl-L-prolyl-L-arginyl-L-serinyl-L-lysinyl-L-glycinyl-L-c

Orphan designation: 1-(3-methylbutanoyl)-L-aspartyl-L-threonyl-L-histidyl-L-phenylalanyl-L-prolyl-(L-cystinyl-L-isoleucyl-[(N6-(S)-4-carboxy-4-palmitamidobutanoyl)-L-lysinyl]-L-phenylalanyl-L-glutamyl-L-prolyl-L-arginyl-L-serinyl-L-lysinyl-L-glycinyl-L-cystinyl)-L-lysinamide, disulfide, acetate salt, Treatment of beta-thalassaemia intermedia and major, 24/08/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-12-2018


Orphan designation: Polyphenyl(disodium 3-O-sulfo-beta-D-glucopyranuronate)-(1->3)-beta-D-galactopyranoside, Treatment of anti-MAG neuropathy, 17/07/2017, Positive

Orphan designation: Polyphenyl(disodium 3-O-sulfo-beta-D-glucopyranuronate)-(1->3)-beta-D-galactopyranoside, Treatment of anti-MAG neuropathy, 17/07/2017, Positive

Orphan designation: Polyphenyl(disodium 3-O-sulfo-beta-D-glucopyranuronate)-(1->3)-beta-D-galactopyranoside, Treatment of anti-MAG neuropathy, 17/07/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-12-2018

EU/3/17/1893 (SFL Regulatory Services GmbH)

EU/3/17/1893 (SFL Regulatory Services GmbH)

EU/3/17/1893 (Active substance: Polyphenyl(disodium 3-O-sulfo-beta-D-glucopyranuronate)-(1?3)-beta-D-galactopyranoside) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)8628 of Mon, 10 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/048/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

26-11-2018


Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Withdrawn application: HopGuard Gold, purified semi-solid extract from Humulus lupulus L. containing approximately 48% of beta acids as potassium salts, Date of withdrawal: 12/04/2018, Initial authorisation

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-11-2018

Neuraceq (Life Radiopharma Berlin GmbH)

Neuraceq (Life Radiopharma Berlin GmbH)

Neuraceq (Active substance: florbetaben (18F)) - Centralised - Renewal - Commission Decision (2018)7882 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2553/R/25

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

Osurnia (Elanco GmbH)

Osurnia (Elanco GmbH)

Osurnia (Active substance: terbinafine / florfenicol / betamethasone acetate) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)7842 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/003753/T/0010

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

EndolucinBeta (ITG Isotope Technologies Garching GmbH)

EndolucinBeta (ITG Isotope Technologies Garching GmbH)

EndolucinBeta (Active substance: Lutetium (177 Lu) chloride) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)6236 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3999/PSUSA/10391/201712

Europe -DG Health and Food Safety

21-9-2018

Scientific guideline:  Reflection paper on the use of aminopenicillins and their beta-lactamase inhibitor combinations in animals in the European Union: development of resistance and impact on human and animal health, draft: consultation open

Scientific guideline: Reflection paper on the use of aminopenicillins and their beta-lactamase inhibitor combinations in animals in the European Union: development of resistance and impact on human and animal health, draft: consultation open

The objective of this document is to review available information on the use of aminopenicillins and their beta-lactamase inhibitor combinations in veterinary medicines in the EU, their effect on the emergence of antimicrobial resistance (AMR) and the potential impact of resistance on human and animal health. The document provides information for the risk profiling, as recommended by the Antimicrobial Advice ad hoc Expert Group (AMEG) of the EMA.

Europe - EMA - European Medicines Agency

6-8-2018

Avonex (Biogen Netherlands B.V.)

Avonex (Biogen Netherlands B.V.)

Avonex (Active substance: Interferon Beta - 1a) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5392 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/102/T/178

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Active substance: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5288 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/024/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

23-7-2018

Plegridy (Biogen Netherlands B.V.)

Plegridy (Biogen Netherlands B.V.)

Plegridy (Active substance: peginterferon beta-1a) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4881 of Mon, 23 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2827/T/49

Europe -DG Health and Food Safety

23-7-2018

Qarziba (EUSA Pharma (UK) Limited)

Qarziba (EUSA Pharma (UK) Limited)

Qarziba (Active substance: dinutuximab beta) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4886 of Mon, 23 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

17-7-2018

Rebif (Merck Serono Europe Limited)

Rebif (Merck Serono Europe Limited)

Rebif (Active substance: Interferon beta-1a) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4780 of Tue, 17 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/136/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Betaferon (Bayer AG)

Betaferon (Bayer AG)

Betaferon (Active substance: Interferon beta-1b) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4527 of Wed, 11 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety

10-7-2018

Fertavid (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Fertavid (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Fertavid (Active substance: follitropin beta) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4474 of Tue, 10 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1042/T/39

Europe -DG Health and Food Safety

10-7-2018

Puregon (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Puregon (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Puregon (Active substance: follitropin beta) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4479 of Tue, 10 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/86/T/97

Europe -DG Health and Food Safety

29-6-2018

EU/3/07/505 (Faron Pharmaceuticals Limited)

EU/3/07/505 (Faron Pharmaceuticals Limited)

EU/3/07/505 (Active substance: Interferon beta) - Amendment of orphan designation - Commission Decision (2018)4186 of Fri, 29 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/080/17

Europe -DG Health and Food Safety

6-6-2018

Zinbryta (Biogen Idec Limited)

Zinbryta (Biogen Idec Limited)

Zinbryta (Active substance: daclizumab beta) - PSUSA - Modification - Commission Decision (2018)3696 of Wed, 06 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3862/PSUSA/10518/201705

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

Osurnia (Elanco Europe Ltd)

Osurnia (Elanco Europe Ltd)

Osurnia (Active substance: terbinafine / florfenicol / betamethasone acetate) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3406 of Tue, 29 May 2018

Europe -DG Health and Food Safety

28-3-2018

EU/3/17/1876 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/17/1876 (FGK Representative Service GmbH)

EU/3/17/1876 (Active substance: Sodium (1R,3R,4R,5S)-3-({2-N-acetylamino-2-deoxy-3-O-[(1S)-1-carboxylato-2-cyclohexylethyl]-beta-D-galactopyranosyl}oxy)-4-({6-deoxy-alpha-L-galactopyranosyl}oxy)-5-ethyl-cyclohexan-1-yl-(38-oxo-2,5,8,11,14,17,20,23,26,29,32,35-dodecaoxa-39-azahentetracontan-41-yl)carboxamide) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)2011 of Wed, 28 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/010/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety