Defitelio

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Defitelio
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Defitelio
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Антитромботични агенти
  • Терапевтична област:
  • Чернодробно-оклузивно заболяване на черния дроб
  • Терапевтични показания:
  • Defitelio е показан за лечение на тежка чернодробна рекламни химикалки veno оклузивна болест (VOD) известен също като синусоидална обструктивна синдром (SOS) хемопоетична стволови клетки трансплантация (HSCT) терапия.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002393
  • Дата Оторизация:
  • 18-10-2013
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002393
  • Последна актуализация:
  • 27-02-2018

Доклад обществена оценка

EMA/473987/2013

EMEA/H/C/002393

Резюме на EPAR за обществено ползване

Defitelio

defibrotide

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Defitelio. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Defitelio.

За практическа информация относно употребата на Defitelio пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Defitelio и за какво се използва?

Defitelio е лекарство, което съдържа активното вещество дефибротид (defibrotide). То се използва

за лечение на тежка форма на венооклузивна болест (VOD) при пациенти, подложени на

хематопоетична (кръвна) трансплантация на стволови клетки. VOD е заболяване, при което

вените на черния дроб са блокирани, което води до чернодробна дисфункция. Defitelio се

използва при възрастни и деца на възраст над един месец.

Тъй като броят на пациентите с VOD е малък, болестта се счита за „рядка“ и Defitelio е определен

като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 29 юли 2004 г.

Как се използва Defitelio?

Defitelio се отпуска по лекарско предписание и трябва да се предписва и прилага от лекар с опит

в лечението на усложнения при трансплантация на хематопоетични стволови клетки. Наличен е

като концентрат за приготвяне на инфузионен разтвор (капково) във вената. Defitelio се прилага

четири пъти дневно в доза 6,25 mg/kg телесно тегло. Лечението трябва да продължи най-малко 3

седмици и да продължи до отзвучаване на симптомите на пациента.

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Как действа Defitelio?

VOD обикновено е усложнение в резултат на лечение, познато като „миелоаблативна

химиотерапия“, което се прилага на пациентите преди трансплантация на хематопоетични

стволови клетки. Миелоаблативната химиотерапия се използва, за да се изчисти костният мозък

на пациентите от клетки, преди да получат здрави стволови клетки от донор. Лекарствата,

използвани за това лечение, могат да увредят стените на кръвоносните съдове в черния дроб,

което води до формиране на тромби и обструкция на съдовете, наблюдавано при VOD.

Активното вещество в Defitelio, дефибротид, действа чрез усилване на разграждането на тромби в

кръвта. Освен това съществуват експериментални данни, че Defibrotide може да защити клетките

на съдовите стени.

Какви ползи от Defitelio са установени в проучванията?

Известно е, че тежката VOD има висок процент на смъртност, в границите между 75 и 85%, а при

някои пациенти регистрираните проценти надвишават 85%. В едно основно проучване,

включващо 102 пациенти с тежка VOD след трансплантация на хематопоетични стволови клетки,

Defitelio е сравнен с историческа контролна група пациенти, които са получавали стандартно

поддържащо лечение. Defitelio показва намаляване на процента на смъртност до 62% на ден 100

след трансплантация, а при 24% от пациентите симптомите на тежка VOD са отзвучали напълно

след 100 дни.

Ползите от Defitelio са наблюдавани също така в данните от регистъра на пациенти в САЩ, където

пациенти с тежка VOD след трансплантация на хематопоетични стволови клетки, които получават

Defitelio плюс стандартно поддържащо лечение, имат по-добри резултати, отколкото онези, на

които се предоставя само стандартно поддържащо лечение, включително по-висок процент на

преживяване на ден 100 (39% спрямо 31%) и по-висок процент пациенти, чиято VOD е

излекувана (51% спрямо 29%)

Какви са рисковете, свързани с Defitelio?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Defitelio (които е възможно да засегнат до 1 на

10 души) са кървене, хипотензия (намалено кръвно налягане) и коагулопатия (проблеми при

съсирването на кръвта). За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени

при Defitelio, вижте листовката.

Също така Defitelio не трябва да се използва заедно с други лекарства, които разграждат кръвни

съсиреци. За пълния списък на ограниченията вижте листовката.

Защо Defitelio е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Defitelio надвишават рисковете и препоръча Defitelio да бъде разрешен за употреба в

ЕС. CHMP счита, че Defitelio показва подобряване на преживяемостта при пациенти с тежка VOD.

Въпреки че не е било възможно провеждането на проучване, директно сравняващо Defitelio с

плацебо (маскирано лечение), фирмата предоставя достатъчно данни, за да покаже, че пациенти,

лекувани с лекарствения продукт, имат подобрени шансове за преживяемост. Приема се, че

наблюдаваните нежелани лекарствени реакции като кървене могат да се лекуват и не е възможно

да се определи със сигурност дали те са причинени от Defitelio.

Defitelio е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Причината е, че не е било

възможно да се получи пълна информация за Defitelio поради рядкото разпространение на

Defitelio

EMA/473987/2013

Страница 2/3

болестта. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация и настоящото резюме съответно ще бъде актуализирано.

Каква информация се очаква за Defitelio?

Тъй като Defitelio е разрешен при извънредни обстоятелства, фирмата, която предлага

лекарството, трябва да създаде регистър на пациентите, за да предостави допълнителни данни за

дълготрайната употреба, здравните показатели и начина, по който лекарството се използва в

практиката. Фирмата ще гарантира, че всички здравни специалисти, които се очаква да използват

лекарството, са снабдени с информация как да включват своите пациенти в регистъра.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Defitelio?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Defitelio се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и листовката за Defitelio, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Допълнителна информация за Defitelio

На 18 октомври 2013 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Defitelio,

валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Defitelio може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports . За повече

информация относно лечението с Defitelio, прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Defitelio може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Дата на последно актуализиране на текста 10-2013.

Defitelio

EMA/473987/2013

Страница 3/3

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПОТРЕБИТЕЛЯ

Defitelio 80 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

Дефибротид

Това лекарство подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да помогнете като

съобщавате всички нежелани реакции, които е възможно да получите. За начина на съобщаване

на нежелани реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съ

държа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това

включва всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представ

лява Defitelio и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да Ви приложат Defitelio

Как ще ви бъде приложен Defitelio.

Възможни нежелани реакции.

Как да съхранявате Defitelio.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация.

1.

Какво представлява Defitelio и за какво се използва

Defitelio е лекарство

, кое

то съдържа активното

вещество дефибротид.

То се използва за лечение на заболяване, наречено чернодробна венооклузивна болест, при

което кръвоносните съдове на черния дроб се увреждат и се запушват от кръвни съсиреци. Това

може да бъде причинено от лекарствата, които се дават преди трансплантация на стволови

клетки.

Дефибротид действа, като предпазва клетките на кръвоноснит

е съдове и предотвратява

образуването или разрушава кръвните съсиреци.

Лекарството може да се използва от възрастни и юноши, деца и кърмачета на възраст над

един месец.

2.

Какво трябва да знаете, преди да Ви приложат Defitelio

Не използвайте Defitelio

ако сте алергични към дефибротид или някоя от останалите съставки на това лекарство

(изброени в точка 6).

ако използвате други лекарства за разрушаване на кръвните съсиреци, като тъканен

плазминогенен активатор.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да използвате Defitelio:

ако имате тежък кръвоизлив и се нуждаете от преливане на кръв;

ако се подлагате на операция;

ако имате проблеми с кръвообращението, защото имате колебания на кръвното налягане.

Деца и юноши

Defitelio не се препоръчва при деца на възраст под 1 месец.

Други лекарства и Defitelio

Уведомете Вашия лекар, ако приемате лекарства за предотвратяване на кръвосъсирването, като

ацетилсалицилова киселина, хепарини, варфарин, дабигатран, ривароксабан или апиксабан или

приемате противовъзпалителни лекарства (напр. ибупрофен, напроксен, диклофенак и други

нестероидни противовъзпалителни лекарства)

Бременност и къ

рмене

Не изпол

звайте Defitelio при бременност, освен ако Вашето заболяване налага лечение с

Defitelio.

При сексуална активност и възможност за забременяване и двамата партньори трябва да

използват ефективна контрацепция при лечение с Defitelio и в продължение на 1 седмица след

спиране на лечението.

Шофиране и работа с машини

Не се очаква Defitelio да повлияе на способността за шо

фиране

и работа с машини.

Важна информация за някои от съставките на Defitelio

Това лекарство съдържа по-малко от 23 mg натрий, което означава, че практически не съдържа

натрий.

3.

Как ще ви бъде приложен Defitelio

Лечението с Defitelio може да започне и да се следи непрекъснато само от опитен лекар в

олница или в специализиран център за трансплантация на стволови клетки.

Лекарството ще бъде инжектирано бавно (продължение на 2 часа) в една от вените. Това се

нарича „интравенозна инфузия“ или вливане.

Ще Ви прилагат това лечение четири пъти дневно в продължение на поне 21 дни или до

отшумяване на симптомите.

Препоръчителната доза за деца на въз

раст от един месец до 18 го

дини е същата като при

възрастни.

Ако е пропусната доза Defitelio

Тъй като лекарството ще Ви бъде прилагано от лекар или медицинска сестра, е малко вероятно

да бъде пропусната доза. Въпреки това уведомете Вашия лекар или друг медицински

специалист, ако считате, че е пропусната доза. Не трябва да Ви бъде прилагана двойна доза, за

да се компенсира пропуснатата.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свърза

ни с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар, медицинска сестра или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, Defitelio може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки

ги получава.

Чести (могат да засегнат до 1 на 10 човека)

кръвоизлив изобщо

кръвоизлив от носа

кръвоизлив в мозъка

кръвоизлив в червата

кръвоизлив в белите дробове

кръвоизлив от инфузионния катетър

кръв в урината

коагулопатия (нарушение на кръвосъсирването)

повръщане

ниско кръвно налягане

Ако при Вас възникне някой от тези инциденти, трябва

незабавно да се свържете с Вашия

лекар.

Нечести (могат да засегнат до 1 на 100 човека)

кръвоизлив от очите

повръщане на кръв

кръв в изпражненията

кръвоизлив от устата

кръвоизлив на мястото на инжектиране

локализирано събиране на кръв извън кръвоносен съд (хематом) в мозъка

Диария

Гадене

Хемоторакс (натрупване на кръв в плевралната кухина)

Обрив

Сърбеж

Образуване на синини

Червени петна по тялото, причинени от спукани кръвоносни съдове в кожата.

Повишена температура

Тежка алергична реакция (възможно е да получите подуване на ръцете, лицето, устните,

езика или гърлото, затруднено дишане).

Деца и юноши

Очаква се нежеланите реакции при деца (на възраст от 1 месец до 18 години) да са сходни по

вид, тежест и честота. Не са необходими други специални предпазни мерки.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако по

лучи

те някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва

всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите

нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V

Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Defitelio

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте Defitelio след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

етикета след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Да не се замразява.

След като се раз

реди за употреба,

инфузионният разтвор не трябва да се съхранява за повече от

24 часа при температура 28°C, освен ако разреждането е извършено в контролирани и

валидирани асептични условия.

Defitelio не трябва да се използва, ако разтворът е мътен или съдържа частици.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Defitelio

Активното вещество е дефибротид.

Всеки флакон от 2,5 ml съдържа 200 mg дефибротид

и всеки милилитър разтвор съдържа 80 mg дефибротид.

Другите съставки са натриев цитрат дихидрат, хлороводородна киселина и натриев

хидроксид (и двете за коригиране на pH-) и вода за инжекции.

Как изглежда Defitelio и какво съдържа опаковката

Defitelio е прозрачен бледожълт до кафяв концентрат за инфузионен разтвор, без частици или

помът

няване.

Картонената

опаковка съдържа 10 стъклени флакона с 2,5 ml концентрат.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 Италия

Тел.: +39 031 5373200

Факс: +39 031 5373241

info@gentium.it

За информация относно лекарството, моля, свържете се с локалния представител на

Притежателя на разрешението за употреба:

BE – DE – ES - FR – IE– IT–

LU – MT – NL – AT – PT – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

5th Floor

Waterloo Exchange

Waterloo Road

IRL - Dublin 4

Tel: + 353 1 634 7800

Fax: +353 1 634 7850

Lietuva

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

J. Savickio g. 4-1

LT-01108 Vilnius

Tel: +370 5 2430444

centralpharma@centralpharma.lt

България

Фармасуис ЕООД

ж.к. Лагера, ул.Троянски проход 16

BG-1612 София

Тел.: + 359 2 895 21 10

PharmaSwissBulgariaInfo@valeant.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Csatárka u. 82-84, H-1025 Budapest

Hungary

Tel: +36-1-345-5900

Fax: +36-1-345-5918

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Jankovcova 1569/2c

17000 Praha 7

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@valeant.com

Norge

Swedish Orphan Biovitrum AS

Østensjøveien 18, Bryn

N-0661 OSLO

Tlf: + 47 66 82 34 00

mail.no@sobi.com

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

ul. Przemysłowa 2, 35-959 Rzeszow

Polska

Tel.: +48 17 865 5100

ICN_Polfa@valeant.com

Danmark/Ísland

Swedish Orphan Biovitrum A/S

Sorgenfrivej 17

DK-2800 Lyngby

Tlf: + 45 32 96 68 69

mail.dk@sobi.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Str.Maria Rosetti, nr.6, Etaj 7

20485, Sector 2, București, România

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Eesti

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Selise 26-11

EE-13522 Tallinn

Tel: + 372 6 015 540

centralpharma@centralpharma.ee

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Brodišče 32

1236 Trzin

Slovenia

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@valeant.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Λ. Πεντέλης 53, 15235 Βριλήσσια

Ελλάδα

Τηλ: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Galvaniho 7/B,

821 04 Bratislava

Slovakia

Tel : + 421 2 6920 3922

Fax : + 421 2 6920 3926

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Miramarska 23

10000 Zagreb

Hrvatska

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@valeant.com

Suomi/Finland

Oy Swedish Orphan Biovitrum AB

Äyritie 18

FIN-01510 Vantaa

Puh/Tel: + 358 201 558 840

mail.fi@sobi.com

Latvija

Swedish Orphan Biovitrum International AB

c/o CentralPharma Communications OÜ

Baložu iela 28-13

Rīga, LV-1048-13

Tel: + 371 67 450 497

centralpharma@centralpharma.lv

Sverige

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

S-112 76 Stockholm

Tel: + 46 8 697 20 00

mail.se@sobi.com

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че

поради рядкото разпространение на б

олестта и по етични п

ричини до момента не е било

възможно да се получи пълна информация за лекарството.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http

://www.ema.europa.eu

Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се намери информация за

редки заболявания и лечения.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------