Defitelio

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Defitelio
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Defitelio
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Агенти антитромботическое,
  • Терапевтична област:
  • Чернодробно-оклузивно заболяване на черния дроб
  • Терапевтични показания:
  • Defitelio е показан за лечение на тежка чернодробна рекламни химикалки veno оклузивна болест (VOD) известен също като синусоидална обструктивна синдром (SOS) хемопоетична стволови клетки трансплантация (HSCT) терапия. Той е показан при възрастни и юноши, деца и бебета над 1 месец.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 9

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/002393
  • Дата Оторизация:
  • 17-10-2013
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/002393
  • Последна актуализация:
  • 25-09-2019

Доклад обществена оценка

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/300180/2018

EMEA/H/C/002393

Defitelio (defibrotide)

Общ преглед на Defitelio и защо е разрешен за употреба в ЕС

Какво представлява Defitelio и за какво се използва?

Defitelio е лекарство, което съдържа активното вещество дефибротид (defibrotide). То се използва за

лечение на тежка форма на венооклузивна болест (VOD) при пациенти, подложени на

хематопоетична (кръвна) трансплантация на стволови клетки. VOD е заболяване, при което вените

на черния дроб са блокирани, което води до чернодробна дисфункция. Defitelio се използва при

възрастни и деца на възраст над един месец.

VOD се счита за рядко заболяване и Defitelio е определен като „лекарство сирак“ (лекарство,

използвано при редки заболявания) на 29 юли 2004 г. Допълнителна информация за „лекарства

сираци“ можете да намерите тук:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designation.

Как се използва Defitelio?

Defitelio се отпуска по лекарско предписание и трябва да се предписва и прилага от лекар с опит

в лечението на усложнения при трансплантация на хематопоетични стволови клетки. Предлага се

под формата на концентрат за приготвяне на инфузионен разтвор (капково вливане във вена).

Defitelio се прилага четири пъти дневно в доза 6,25 mg на kg телесно тегло. Лечението трябва да

продължи най-малко 3 седмици и да продължи до отзвучаване на симптомите на пациента. За

повече информация относно употребата на Defitelio вижте листовката или се свържете с вашия

лекар или фармацевт.

Как действа Defitelio?

VOD обикновено е усложнение в резултат на лечение, познато като „миелоаблативна

химиотерапия“, което се прилага на пациенти преди трансплантация на хематопоетични стволови

клетки. Миелоаблативната химиотерапия се използва, за да се изчисти костният мозък на

пациентите от клетките, преди да получат здрави стволови клетки от донор. Лекарствата,

използвани за това лечение, могат да увредят стените на кръвоносните съдове в черния дроб,

което води до образуване на тромби и обструкция на съдовете, наблюдавано при VOD.

Defitelio (defibrotide)

EMA/300180/2018

Страница 2/3

Активното вещество в Defitelio, дефибротид, действа като усилва разграждането на тромбите в

кръвта. Освен това съществуват експериментални данни, че дефибротид може да защити клетките

на съдовите стени.

Какви ползи от Defitelio са установени в проучванията?

Известно е, че тежката VOD има висок процент на смъртност, вариращ между 75 и 85%, а в някои

регистри на пациенти той надвишава 85%. В едно основно проучване, включващо 102 пациенти с

тежка VOD след трансплантация на хематопоетични стволови клетки, Defitelio е сравнен с

историческа контролна група пациенти, които са получавали стандартно поддържащо лечение.

Доказано е, че Defitelio води до намаляване на процента на смъртност до 62% на ден 100 след

трансплантацията, а при 24% от пациентите симптомите на тежка VOD са отзвучали напълно след

100 дни.

Ползите от Defitelio са наблюдавани и в данните от регистъра на пациентите в САЩ, където

пациентите с тежка VOD след трансплантация на хематопоетични стволови клетки, които получават

Defitelio плюс стандартно лечение, са постигнали по-добри резултати от онези, на които се прилага

само стандартно лечение, включително по-висок процент на преживяемост на ден 100 (39% спрямо

31%) и по-висок процент пациенти, чиято VOD е излекувана (51% спрямо 29%).

Какви са рисковете, свързани с Defitelio?

Най-честите нежелани реакции при Defitelio са хипотония (ниско кръвно налягане), която може да

засегне повече от 1 на 10 души, и кървене (което може да засегне не повече от 1 на 10 души). За

пълния списък на всички нежелани реакции, съобщени при Defitelio, вижте листовката.

Defitelio не трябва да се използва заедно с други лекарства, които разграждат кръвни съсиреци.

За пълния списък на ограниченията вижте листовката.

Защо Defitelio е разрешен за употреба в ЕС?

Европейската агенция по лекарствата реши, че ползите от употребата на Defitelio са по-големи от

рисковете и този продукт може да бъде разрешен за употреба в ЕС. Установено е, че Defitelio

подобрява преживяемостта при пациенти с тежка VOD. Въпреки че не е било възможно да се

проведе проучване, сравняващо директно Defitelio с плацебо (сляпо лечение), фирмата е

предоставила достатъчно данни, за да покаже, че пациенти, лекувани с лекарството, са имали по-

добри шансове за оцеляване. Наблюдаваните нежелани реакции, като кървене, са счетени за

управляеми и не е възможно да се определи със сигурност дали те са причинени от Defitelio.

Defitelio е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Причината е, че не е било

възможно да се получи пълна информация за Defitelio поради рядкото разпространение на

заболяването. Всяка година Агенцията ще извършва преглед на новата информация и настоящoтo

резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Defitelio?

Тъй като Defitelio е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“, фирмата, която предлага

лекарството, трябва да създаде регистър на пациентите, за да предостави допълнителни данни за

дългосрочната безопасност, здравните показатели и начина, по който лекарството се използва в

практиката. Фирмата ще гарантира, че на всички медицински специалисти, които се очаква да

използват лекарството, е предоставена информация за това как да включват своите пациенти в

регистъра.

Defitelio (defibrotide)

EMA/300180/2018

Страница 3/3

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Defitelio?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Defitelio, които следва

да се спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика

на продукта и в листовката.

Както при всички лекарства, данните във връзка с употребата на Defitelio непрекъснато се

проследяват. Съобщените нежелани реакции, свързани с употребата на Defitelio, внимателно се

оценяват и се предприемат всички необходими мерки за защита на пациентите.

Допълнителна информация за Defitelio

Defitelio получава разрешение за употреба, валидно в EС, на 18 октомври 2013 г. Разрешението

за употреба е подновено на 26/07/2018.

Допълнителна информация за Defitelio можете да намерите на уебсайта на

Агенцията:ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

Дата на последно актуализиране на текста: 06-2018.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Defitelio 80 mg/ml концентрат за инфузионен разтвор

дефибротид (defibrotide)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва и

всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Defitelio и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да Ви приложат Defitelio

Как ще ви бъде приложен Defitelio.

Възможни нежелани реакции.

Как да съхранявате Defitelio.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация.

1.

Какво представлява Defitelio и за какво се използва

Defitelio е лекарство, което съдържа активното вещество дефибротид.

То се използва за лечение на заболяване, наречено чернодробна венооклузивна болест, при

което кръвоносните съдове на черния дроб се увреждат и се запушват от кръвни съсиреци. Това

може да бъде причинено от лекарствата, които се дават преди трансплантация на стволови

клетки.

Дефибротид действа, като предпазва клетките на кръвоносните съдове и предотвратява

образуването или разрушава кръвните съсиреци.

Лекарството може да се използва от възрастни и юноши, деца и кърмачета на възраст над

един месец.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Defitelio

Не използвайте Defitelio

ако сте алергични към дефибротид или към някоя от останалите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

ако използвате други лекарства за разрушаване на кръвните съсиреци, като тъканен

плазминогенен активатор.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да използвате Defitelio:

ако приемате лекарства, които повишават риска от кървене

ако имате тежък кръвоизлив и се нуждаете от преливане на кръв;

ако се подлагате на операция;

ако имате проблеми с кръвообращението, защото имате колебания на кръвното налягане.

Деца и юноши

Defitelio не се препоръчва при деца на възраст под 1 месец.

Други лекарства и Defitelio

Информирайте Вашия лекар, ако приемате лекарства за предотвратяване на кръвосъсирването,

като ацетилсалицилова киселина, хепарини, варфарин, дабигатран, ривароксабан или

апиксабан или приемате противовъзпалителни лекарства (напр. ибупрофен, напроксен,

диклофенак и други нестероидни противовъзпалителни лекарства)

Бременност и кърмене

Не използвайте Defitelio при бременност, освен ако Вашето заболяване налага лечение с

Defitelio.

При сексуална активност и възможност за забременяване и двамата партньори трябва да

използват ефективна контрацепция при лечение с Defitelio и в продължение на 1 седмица след

спиране на лечението.

Шофиране и работа с машини

Не се очаква Defitelio да повлияе на способността за шофиране и работа с машини.

Defitelio съдържа натрий

Това лекарство съдържа по-малко от 23 mg натрий, което означава, че практически не съдържа

натрий.

3.

Как ще ви бъде приложен Defitelio

Лечението с Defitelio може да се започне и да се следи непрекъснато само от опитен лекар в

болница или в специализиран център за трансплантация на стволови клетки.

Лекарството ще бъде инжектирано бавно (продължение на 2 часа) в една от вените. Това се

нарича „интравенозна инфузия“ или вливане.

Ще Ви прилагат това лечение четири пъти дневно в продължение на поне 21 дни или до

отшумяване на симптомите.

Препоръчителната доза за деца на възраст от един месец до 18 години е същата като при

възрастни.

Ако е пропусната доза Defitelio

Тъй като лекарството ще Ви бъде прилагано от лекар или медицинска сестра, е малко вероятно

да бъде пропусната доза. Въпреки това уведомете Вашия лекар или друг медицински

специалист, ако считате, че е пропусната доза. Не трябва да Ви бъде прилагана двойна доза, за

да се компенсира пропуснатата доза.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар, медицинска сестра или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, Defitelio може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки

ги получава. При пациентите, лекувани с Defitelio, се съобщават следните нежелани реакции.

Ако при Вас възникне някоя от тези нежелани реакции, трябва

незабавно да се свържете с

Вашия лекар.

Много чести (могат да засегнат повече от 1 на 10 души)

ниско кръвно налягане

Чести (могат да засегнат до 1 на 10 човека)

кръвоизлив изобщо

кръвоизлив от носа

кръвоизлив в мозъка

кръвоизлив в червата

повръщане на кръв

кръвоизлив в белите дробове

кръвоизлив от инфузионния катетър

кръв в урината

кръвоизлив от устата

кръвоизлив под кожата

коагулопатия (нарушение на кръвосъсирването)

гадене

повръщане

диария

обрив

сърбеж

повишена температура

Нечести (могат да засегнат до 1 на 100 човека)

кръвоизлив от очите

кръв в изпражненията

кръвоизлив на мястото на инжектиране

локализирано събиране на кръв извън кръвоносен съд (хематом) в мозъка

хемоторакс (натрупване на кръв в плевралната кухина)

образуване на синини

тежка алергична реакция (възможно е да получите подуване на ръцете, лицето, устните,

езика или гърлото, затруднено дишане).

Деца и юноши

Очаква се нежеланите реакции при деца (на възраст от 1 месец до 18 години) да са сходни по

вид, тежест и честота. Не са необходими други специални предпазни мерки.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва

всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите

нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Defitelio

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте Defitelio след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

етикета на флакона след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Да не се замразява.

След като се разреди за употреба, инфузионният разтвор не трябва да се съхранява за повече от

24 часа при температура 2°C -8°C, освен ако разреждането е извършено в контролирани и

валидирани асептични условия.

Defitelio не трябва да се използва, ако разтворът е мътен или съдържа частици.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията. Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте

лекарствата, които вече не използвате. Тези мерки ще спомогнат за опазване на околната среда

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Defitelio

Активното вещество е дефибротид. Всеки флакон от 2,5 ml съдържа 200 mg дефибротид

и всеки милилитър разтвор съдържа 80 mg дефибротид.

Другите съставки са натриев цитрат дихидрат, хлороводородна киселина и натриев

хидроксид (и двете за коригиране на pH-) и вода за инжекции (вижте точка 2 " Defitelio

съдържа натрий").

Как изглежда Defitelio и какво съдържа опаковката

Defitelio е прозрачен бледожълт до кафяв концентрат за инфузионен разтвор, без частици или

помътняване.

Една картонена опаковка съдържа 10 стъклени флакона всеки с 2,5 ml концентрат.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Gentium Srl

Piazza XX Settembre 2

Villa Guardia

22079 Италия

Тел.: +39 031 5373200

Факс: +39 031 5373241

info@gentium.it

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

AT – BE – DE – DK – EE – ES –

FI – FR –IE – IS –IT – LT – LU –

LV – MT – NL – NO – PT –

SE – UK

Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

Tel: + 353 1 634 7800

Polska

Valeant Pharma Poland sp. z o.o.

Tel.: +48 17 865 5100

ICN_Polfa@valeant.com

България

Фармасуис ЕООД

Тел.: + 359 2 895 21 10

Bulgaria.Info@bauschhealth.com

România

Valeant Pharma S.R.L

Tel.: +40 374 102 600

Romania.info@valeant.com

Česká republika

PharmaSwiss ČR s.r.o.

Tel.: +420-234 719 600

czech.info@bauschhealth.com

Slovenija

PharmaSwiss d.o.o.

Tel: +386 1 236 47 00

slovenia.inforegulatory@bauschhealth.com

Ελλάδα, Κύπρος

Pharmaswiss Hellas A.E.

Τηλ: +30-2108108460

Slovenská republika

Valeant Slovakia s.r.o.

Tel : + 421 2 3233 4900

Hrvatska

PharmaSwiss d.o.o.

Tel: +385 1 6311 833

croatia.info@bauschhealth.com

Magyarország

Valeant Pharma Magyarország Kft.

Tel: +36-1-345-5900

Дата на последно преразглеждане на листовката:

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че

поради рядкото разпространение на болестта и по етични причини до момента не е било

възможно да се получи пълна информация за лекарството.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu

Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се намери информация за

редки заболявания и лечения.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------