Cystadane

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Cystadane
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Cystadane
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Хомоцистинурията
  • Терапевтични показания:
  • Допълнително лечение на хомоцистинурия, включващо недостатъци или дефекти в:.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000678
  • Дата Оторизация:
  • 15-02-2007
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000678
  • Последна актуализация:
  • 27-02-2018

Доклад обществена оценка

EMA/704352/2016

EMEA/H/C/000678

Резюме на EPAR за обществено ползване

Cystadane

betaine anhydrous

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Cystadane. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча

разрешаване за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да

предоставя практически съвети относно употребата на Cystadane.

За практическа информация относно употребата на Cystadane пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Cystadane и за какво се използва?

Cystadane е лекарство, което се използва за лечение на хомоцистинурия — наследствено

заболяване, при което аминокиселината хомоцистеин не може да се разгради, което води до

натрупването ѝ в организма. Това предизвиква множество симптоми като влошено зрение,

отслабени кости и проблеми с кръвообращението.

Cystadane се използва заедно с други видове лечение, като витамин В6 (пиридоксин), витамин

В12 (кобаламин), фолати и специален хранителен режим.

Съдържа активното вещество бетаин анхидрид (betaine anhydrous).

Тъй като броят на пациентите с хомоцистинурия е малък, болестта се счита за „рядка“ и

Cystadane е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 9

юли 2001 г.

Как се използва Cystadane?

Лечението със Cystadane трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с

хомоцистинурия.

Cystadane се предлага под формата на прах за перорално приложение. Стандартната доза

Cystadane е 100 mg на килограм телесно тегло дневно, разделена на две равни дози. Дозата може

Cystadane

EMA/704352/2016

Страница 2/3

да бъде коригирана в зависимост от повлияването от лечението (наблюдавано чрез измерване на

нивото на хомоцистеин в кръвта). Целта на лечението е да се задържат нивата на хомоцистеин в

кръвта под 15 микромола или възможно най-ниски. Обикновено това се постига в рамките на

един месец.

Cystadane се предлага заедно с три мерителни лъжици за отмерване на 100 mg, 150 mg и 1 g от

праха. Непосредствено преди прием той трябва да се разтвори напълно във вода, сок, мляко,

мляко на прах или храна.

Как действа Cystadane?

Бетаинът е естествено вещество, което се извлича от захарното цвекло. При хомоцистинурия

бетаинът намалява нивата на хомоцистеин в кръвта, като преобразува хомоцистеина в

аминокиселината метионин. Това помага за подобряване на симптомите на заболяването.

Какви ползи от Cystadane са установени в проучванията?

Фирмата представи информация относно Cystadane от научната литература. Това включва 202

доклада, които описват ефектите на Cystadane, прилаган в различни дози, върху нивата на

хомоцистеин при пациенти с хомоцистинурия на различна възраст. Представена е информация за

140 пациенти и техните симптоми, доза и продължителност на лечението, както и за другите

приемани лекарства. Повечето пациенти приемат и витамини В6 или В12, или фолати.

Информацията от тези проучвания е сравнена с публикуваните доклади, които описват

последиците при нелекувани пациенти с това заболяване.

Установено е, че при пациентите, които приемат Cystadane, понижаването на нивата на

хомоцистеин е по-голямо от това на нелекуваните пациенти. Това е свързано с подобрение на

симптомите, засягащи сърдечносъдовата система (сърцето и кръвоносните съдове), както и с

подобрение на проблемите, свързани с развитието, при приблизително три четвърти от

пациентите, които приемат Cystadane. Лекарството е ефективно при пациенти и с трите вида

хомоцистинурия.

Какви са рисковете, свързани със Cystadane?

Най-честата нежелана лекарствена реакция при приема на Cystadane (наблюдавана при повече

от 1 на 10 пациенти) е повишени нива на метионин в кръвта. При пациентите, които приемат

Cystadane, трябва да се наблюдават нивата на метионин, тъй като това може да причини мозъчен

оток (подуване в мозъка). Пациентите със симптоми на мозъчен оток, например сутрешно

главоболие с повръщане, или с промени в зрението, трябва да се обърнат към своя лекар, тъй

като е възможно да се наложи прекратяване на лечението със Cystadane.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения вижте листовката.

Защо Cystadane е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

въпреки малкото систематични проучвания на Cystadane лекарството е полезно като допълнение

към съществуващите лечения на хомоцистинурията, например допълнителен прием на витамини и

спазване на специален хранителен режим. Комитетът отбеляза, че Cystadane не е заместител на

другите лечения.

Cystadane

EMA/704352/2016

Страница 3/3

Комитетът реши, че при прилагане според показанията, ползите от Cystadane превишават

рисковете при адювантното лечение на хомоцистинурията. Комитетът препоръча Cystadane да

бъде разрешен за употреба.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Cystadane?

Фирмата производител на Cystadane ще направи списък на пациентите, приемащи лекарството, за

да се проследи неговата безопасност. В частност, фирмата ще наблюдава случаите на мозъчен

оток, наблюдаван при малък брой пациенти при изпитването на лекарствения продукт.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Cystadane, които да

се спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Cystadane:

На 15 февруари 2007 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Cystadane,

валидно в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Cystadane може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението със Cystadane прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Cystadane може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Дата на последно актуализиране на текста 10-2016.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Cystadane 1 g перорален прах

Бетаин, безводен (Betaine anhydrous)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да приемате това лекарство,

тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да имате нужда да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано единствено и лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други

хора. То може да им навреди, независимо, че признаците на тяхното заболяване са

същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или

фармацевт. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Cystadane и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Cystadane

Как да приемате Cystadane

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Cystadane

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Cystadane и за какво се използва

Cystadane съдържа бетаин, безводен, който е предназначен за допълнително лечение на

хомоцистинурия, наследствено (генетично) заболяване, при което аминокиселината метионин

не се разгражда напълно от организма.

Метионинът се среща в обичайните белтъци в храната (напр. месо, риба, мляко, сирене, яйца).

Той се превръща в хомоцистеин, който след това нормално се превръща в цистеин по време на

храносмилането. Хомоцистинурията е заболяване, причинено от натрупването на хомоцистеин,

който не се превръща в цистеин, и се характеризира с образуване на съсиреци във вените,

понижена костна плътност и патологични промени в скелета и очните лещи. Употребата на

Cystadane заедно с други видове лечение като витамин B6, витамин B12, фолат и специална

диета цели да се понижат повишените нива на хомоцистеин във Вашия организъм.

2.

Какво трябва да знаете преди да приемете Cystadane

Не приемайте Cystadane

Ако сте алергични към бетаин, безводен.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар или фармацевт, преди да приемете Cystadane.

Ако забележите нежелани реакции като главоболие, повръщане или промяна в зрението и

имате вид хомоцистинурия, наречена CBS (дефицит на цистатионин бета-синтаза), моля,

свържете се с Вашия лекар незабавно, тъй като те могат да са признаци на мозъчен оток. В

такъв случай Вашият лекар ще проследи нивото на метионина в организма Ви и може да

промени диетата Ви. Може да се наложи да преустановите лечението с Cystadane.

Ако се лекувате с Cystadane и аминокиселинна смес, и ако е необходимо да приемате други

лекарства по същото време, оставете 30 минути между различните приеми (вижте „Други

лекарства и Cystadane”).

Други лекарства и Cystadane

Информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемете

други лекарства.

Ако приемате смес от аминокиселини или лекарства като вигабатрин или ГАМК-аналози

(лекарство, което се използва при лечение на епилепсия), моля, кажете на Вашия лекар, тъй

като те може да взаимодействат с Вашето лечение с Cystadane.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство. Вашият

лекар ще прецени дали лекарството може да се използва по време на бременност и кърмене.

Шофиране и работа с машини

Cystadane не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с

машини.

3.

Как да приемате Cystadane

Употребата на това лекарство ще се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с

хомоцистинурия.

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар или фармацевт. Ако не

сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Препоръчителната доза при деца и възрастни е 100mg/kg/ден, разделена на 2 приема на ден.

При някои пациенти, за постигане на терапевтични цели са необходими дози над

200 mg/kg/ден. Вашият лекар може да адаптира дозата според лабораторните Ви стойности.

Затова Вие ще се нуждаете от редовни кръвни изследвания, за да се определи точната дневна

доза.

Трябва да приемате Cystadane само перорално (през устата).

За да измерите дозата:

разклатете леко бутилката преди отваряне

вземете правилната мерителна лъжица:

малката зелена лъжица отмерва 100 mg от праха бетаин, безводен;

средната синя лъжица отмерва 150 mg от праха бетаин, безводен;

голямата розова лъжица отмерва 1 g от праха бетаин, безводен.

извадете препълнена лъжица прах от бутилката

прекарайте гърба на ножа през върха на съдържимото на лъжицата

прахът, останал в лъжицата, е мярката една лъжица

вземете правилния брой лъжици прах от бутилката

Смесете измерената доза от праха с вода, сок, мляко, мляко на прах или храна, докато се

разтвори напълно, и го погълнете непосредствено след смесването.

Ако сте приели повече от необходимата доза Cystadane

Ако случайно сте приели повече от необходимата доза Cystadane, незабавно се консултирайте с

лекар или фармацевт.

Ако сте пропуснали да приемете Cystadane

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатите дози. Ако пропуснете прием,

вземете дозата веднага след като си спомните, след това продължете да приемате лекарството

съгласно определената схема.

Ако сте спрели приема на Cystadane

Не спирайте лечението без да се посъветвате с Вашия лекар. Свържете се с Вашия лекар или

фармацевт преди да спрете приема.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, моля

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Най-честата нежелана реакция, свързана с приема на Cystadane, която може да засегне повече от

1 от 10 души (много честа), е повишено ниво на метионин в кръвта.

Нивото на метионина може да е свързано с подуване в мозъка (мозъчен оток), който може да

засегне по-малко от 1 от 100 души (нечеста). Ако имате сутрешно главоболие с повръщане

и/или промени в зрението, веднага се свържете с Вашия лекар (те могат да са признаци на

мозъчен оток).

Стомашно-чревни нарушения като диария, гадене, повръщане, стомашен дискомфорт и

възпаление на езика могат да се проявят нечесто (могат да засегнат по-малко от 1 от 100 души).

Други нечести нежелани реакции (могат да засегнат по-малко от 1 от 100 души) могат да

включват понижен апетит (анорексия), възбуда, раздразнителност, косопад, уртикария,

необичаен мирис на кожата и незадържане на урина (инконтиненция).

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Cystadane

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета на бутилката и

картонената опаковка след „Годен до:”. Срокът на годност отговаря на последния ден от

посочения месец.

Да не се съхранява над 25

Съхранявайте бутилката плътно затворена, за да се предпази от влага.

След първото отваряне на бутилката лекарството трябва да се използва в рамките на 3 месеца.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци.

Попитайте Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези

мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Cystadane

Активното вещество е бетаин, безводен. 1 g от пероралния прах съдържа 1 g бетаин,

безводен.

Няма никакви други съставки.

Как изглежда Cystadane и какво съдържа опаковката

Cystadane е бял, кристален, свободно течащ прах. Той се предлага в бутилки със защитена от

деца запушалка. Всяка бутилка съдържа 180 g прах.

Всяка картонена кутия съдържа една бутилка и три мерителни лъжици.

Притежател на разрешението за употреба

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Франция

Производител

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70 Avenue du General de Gaulle

F-92 800 Puteaux

Франция

Или

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Франция

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

Belgique/België/Belgien

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Nederland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Orphan Europe Benelux

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Orphan Europe SARL

Τηλ: +33 (0)1 47 73 64 58

Γαλλία

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe, S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Orphan Europe Portugal Lda.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Orphan Europe AB

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Orphan Europe AB

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Orphan Europe AB

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Zviedrija

Дата на последно преразглеждане на листовката

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата http://www.ema.europa.eu/. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където

може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

Няма новини за този продукт.