Crysvita

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Crysvita
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Crysvita
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Лекарства за лечение на костни заболявания
  • Терапевтична област:
  • Гипофосфатемия, Наследствен
  • Терапевтични показания:
  • Лечение на х-хромозомата в яйцеклетката гипофосфатемия с рентгенологические признаци на заболявания на костите при децата от 1 година и по-възрастни и юноши с нарастващото скелети.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004275
  • Дата Оторизация:
  • 19-02-2018
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004275
  • Последна актуализация:
  • 15-05-2018

Доклад обществена оценка

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/2585/2018

EMEA/H/C/004275

Резюме на EPAR за обществено ползване

Crysvita

burosumab

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Crysvita. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Crysvita.

За практическа информация относно употребата на Crysvita пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Crysvita и за какво се използва?

Crysvita е лекарство, което се използва за лечение на Х-свързана хипофосфатемия, наследствено

заболяване, характеризиращо се с ниски нива на фосфат в кръвта (хипофосфатемия). Фосфатът е

необходим за изграждане на костите и зъбите и за поддържане на тяхната здравина, поради

което пациентите могат да развият рахит и други костни деформации и проблеми с растежа.

Crysvita може да се използва при деца на възраст над 1 година и юноши с незавършен костен

растеж. Използва се при рентгенографски данни за костно заболяване.

Crysvita съдържа активното вещество бурозумаб (burosumab).

Тъй като броят на пациентите с Х-свързана хипофосфатемия е малък, болестта се счита за

„рядка“ и Crysvita е определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести)

на 15 октомври 2014 г.

Как се използва Crysvita?

Лекарството се отпуска по лекарско предписание и лечението трябва да се започне от лекар с

опит в лечението на костни заболявания, причинени от промени в химическите процеси на

организма.

Crysvita

EMA/2585/2018

Страница 2/3

Crysvita се прилага под формата на подкожна инжекция. Препоръчителната доза в началото на

лечението е 0,4 mg на килограм телесно тегло, а след това 0,8 mg/kg на всеки две седмици за

продължаване на лечението. Дозата се коригира според нивата на фосфат в кръвта на пациента.

Максималната доза е 90 mg на всеки две седмици.

За повече информация вижте листовката.

Как действа Crysvita?

Нивата на фосфат се регулират в голяма степен от бъбреците, които или отстраняват излишния

фосфат, или го реабсорбират в кръвния поток при нужда. Пациентите с Х-свързана

хипофосфатемия имат анормално високи нива на протеина, наречен FGF23, в резултат на което

бъбреците спират да реабсорбират фосфат в кръвния поток.

Crysvita е моноклонално антитяло (вид протеин), което е предназначено да разпознава и да се

свързва с протеина FGF23. Като се свързва с протеина FGF23, лекарството блокира активността

му, а това позволява на бъбреците да реабсорбират фосфата и води до възстановяване на

нормалните нива на фосфат в кръвта.

Какви ползи от Crysvita са установени в проучванията?

Crysvita намалява тежестта на рахит, както показва рентгенографията при деца с Х-свързана

хипофосфатемия.

Лекарството е оценено в едно основно, провеждано в момента проучване при 52 деца на възраст

между 5 и 12 години. Всички деца получават Crysvita или на всеки две седмици, или на всеки

четири седмици. Основната мярка за ефективност е намаляването на тежестта на рахит (костни

деформации) в китката и коляното, измерено по скала от 0 (нормална) до 10 (тежка). Средният

скор преди лечението е 1,9 точки при тези, които получават Crysvita на всеки 2 седмици, и се

понижава с 1,0 точка след 64-седмично лечение; при тези, които получават лекарството на всеки

4 седмици скорът 1,7 на изходно ниво се понижава с 0,8 точки. Освен това нивата на фосфат в

кръвта се подобряват с времето и в двете групи, особено при тези, които получават Crysvita на

всеки 2 седмици.

Едно допълнително проучване, провеждано в момента при 13 малки деца, показва, че Crysvita е

ефективен във възрастовата група от 1 до 4 години.

Какви са рисковете, свързани с Crysvita?

Нежеланите лекарствени реакции при Crysvita (които е възможно да засегнат повече от 1 на 10

души) са реакции на мястото на инжектиране (например зачервяване на кожата, сърбеж, обрив,

болка и посиняване), главоболие, болка в ръцете и краката, понижено ниво на витамин D,

сърбеж, зъбобол, зъбен абсцес, болка в мускулите и замаяност.

По време на лечение с Crysvita не трябва да се използват перорални лекарства, съдържащи

фосфат и витамин D. Също така Crysvita не трябва да се използва при пациенти с високи нива на

фосфат в кръвта или при пациенти с тежко бъбречно заболяване.

За пълния списък на ограниченията при Crysvita вижте листовката.

Защо Crysvita е разрешен за употреба?

Показано е, че Crysvita е ефективен за намаляване на тежестта на костните деформации в

китката и коляното и подобрява нивото на фосфат в кръвта при деца с Х-свързана

Crysvita

EMA/2585/2018

Страница 3/3

хипофосфатемия в едно провеждано в момента проучване, като се очакват и допълнителни

данни. Изглежда, че нежеланите лекарствени реакции могат да се овладеят. Поради това

Европейската агенция по лекарствата реши, че ползите от Crysvita са по-големи от рисковете, и

препоръча Crysvita да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Crysvita е разрешен за употреба по т.нар. схема „разрешаване под условие“. Това означава, че се

очакват допълнителни данни за лекарството, които фирмата се задължава да предостави. Всяка

година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация и

настоящото резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Crysvita?

Тъй като Crysvita е разрешен по т.нар. схема „разрешаване под условие“, фирмата, която

предлага Crysvita, ще предостави актуализирани резултати от две провеждани в момента

проучвания при деца на възраст от 5 до 12 години и от 1 до 4 години. От фирмата се изисква

също да проведе и предостави резултатите от проучване, сравняващо Crysvita с перорално

лекарство, което съдържа фосфат и витамин D, при деца на възраст от 1 до 12 години с Х-

свързана хипофосфатемия.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Crysvita?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Crysvita, които да се

спазват от здравните специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Crysvita:

Пълният текст на EPAR за Crysvita може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Crysvita прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Crysvita може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

CRYSVITA 10 mg инжекционен разтвор

CRYSVITA 20 mg инжекционен разтвор

CRYSVITA 30 mg инжекционен разтвор

бурозумаб (burosumab)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва и

всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява CRYSVITA и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате CRYSVITA

Как да използвате CRYSVITA

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате CRYSVITA

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява CRYSVITA и за какво се използва

Какво представлява CRYSVITA

CRYSVITA съдържа активното вещество бурозумаб. Това е вид лекарство, наречено човешко

моноклонално антитяло.

За какво се използва CRYSVITA

CRYSVITA се използва за лечение на X-свързана хипофосфатемия (XLH). Използва се при

деца на 1 година и по-големи и юноши, които все още растат.

Какво представлява X-свързаната хипофосфатемия (XLH)

X-свързаната хипофосфатемия (XLH) е генетично заболяване.

Хората с XLH имат по-високи нива на хормон, наречен фибробластен растежен фактор

23 (FGF23).

FGF23 понижава количеството на фосфатите в кръвта.

Ниското ниво на фосфати може да доведе до неспособност на костите да растат и да се

втвърдяват правилно.

Как действа CRYSVITA

CRYSVITA се свързва с FGF23 в кръвта, което спира действието на FGF23 и повишава нивата

на фосфатите, така че да могат да се достигнат нормалните нива на фосфати.

2.

Какво трябва да знаете, преди да използвате CRYSVITA

Не използвайте CRYSVITA ако:

сте алергични към бурозумаб или към някоя от останалите съставки на това лекарство

(изброени в точка 6)

приемате някакви хранителни добавки, съдържащи фосфат или витамин D

вече имате високо ниво на фосфати в кръвта (хиперфосфатемия)

имате тежко бъбречно заболяване или бъбречна недостатъчност.

Алергични реакции

Спрете да приемате CRYSVITA и информирайте незабавно Вашия лекар, ако получите някои

от следните нежелани реакции, тъй като те могат да са признаци на алергична реакция:

обрив и сърбеж по цялото тяло

тежък оток на клепачите, устата или устните (ангиоедем)

задъхване

ускорен пулс

изпотяване.

Не приемайте CRYSVITA, ако някое от горните се отнася до Вас. Ако не сте сигурни, говорете

с Вашия лекар, преди да използвате CRYSVITA.

Предупреждения и предпазни мерки

Кожни реакции

Възможно е да получите кожни реакции на мястото, където се прави инжекцията, вижте точка 4

за повече информация. Ако тези реакции са тежки, информирайте Вашия лекар.

Изследвания

Вашият лекар ще провери нивото на фосфатите в кръвта и урината Ви и може също да направи

ултразвуково изследване на бъбреците по време на лечението, за да се намали рискът от

хиперфосфатемия (твърде много фосфат в кръвта) и ектопична минерализация (отлагане на

калций в някои тъкани, например бъбреците). Периодично ще бъде проверявано и нивото на

паратиреоидния Ви хормон в серума.

Деца под 1 година

CRYSVITA не трябва да се прилага на деца под 1-годишна възраст, тъй като безопасността и

ефектите на лекарството не са проучени в тази възрастова група.

Други лекарства и CRYSVITA

Информирайте Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемате

други лекарства.

Не приемайте CRYSVITA и информирайте Вашия лекар, ако приемате:

хранителни добавки, съдържащи фосфати или витамин D.

Информирайте Вашия лекар, преди да приемете CRYSVITA, ако приемате:

лекарства, които действат по същия начин както калция в организма (калциеви

миметици). Ако се използват заедно, те могат да намалят нивото на калция в кръвта.

Бременност и кърмене

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство, тъй като не

е известно дали CRYSVITA ще засегне бебето.

CRYSVITA не се препоръчва по време на бременност.

Ако сте в състояние да забременеете, трябва да използвате ефективен метод за контрацепция

(контрол на раждаемостта), докато използвате CRYSVITA. Трябва да обсъдите това с Вашия

лекар.

Не е известно дали CRYSVITA преминава в кърмата и риск за новородените или кърмачетата

не може да се изключи. Трябва да обсъдите това с Вашия лекар.

Шофиране, каране на велосипед и работа с машини

Възможно е CRYSVITA да причини замайване и да повлияе Вашата способност да карате

велосипед, да използвате инструменти или машини или да шофирате. Ако смятате, че

лекарството може да Ви е повлияло, не карайте велосипед, не използвайте инструменти или

машини, не шофирайте и информирайте Вашия лекар.

CRYSVITA съдържа сорбитол

Това лекарство съдържа 45,91 mg сорбитол във всеки флакон, които са еквивалентни на

45,91 mg/ml.

3.

Как да използвате CRYSVITA

CRYSVITA трябва да се прилага чрез инжекция под кожата в мишницата, корема, седалището

или бедрото от Вашия лекар или обучено медицинско лице.

Какво количество CRYSVITA ще Ви бъде приложено

Дозата се определя според телесното тегло. Вашият лекар ще определи точната доза за Вас.

CRYSVITA ще се инжектира на всеки две седмици.

Вашият лекар ще проверява, за да е сигурен, че Вие получавате точната доза, и ако е

необходимо, може да промени дозата.

Максималната доза, която ще Ви бъде приложена, е 90 mg.

Ако Ви е приложена повече от необходимата доза CRYSVITA

Ако смятате, че Ви е приложена повече от необходимата доза

CRYSVITA, незабавно

информирайте Вашия лекар.

Ако сте пропуснали доза CRYSVITA

Ако бъде пропусната доза, незабавно говорете с Вашия лекар. Пропуснатата доза трябва да

бъде приложена при първа възможност и Вашият лекар ще определи последващите дози в

съответствие с това.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежелани реакции

(много чести – могат да засегнат повече от 1 на 10 деца)

Зъбен абсцес (инфекция)

Главоболие

Замайване

Зъбобол

Обрив

Болка в мускулите (миалгия), ръцете и стъпалата

Ниско ниво на витамин D в кръвта

Реакции там, където е поставена инжекцията, които може да включват:

зачервяване или обрив

болка или сърбеж

оток

кървене или образуване на синини

Тези реакции на мястото на инжектиране обикновено са леки, възникват в рамките на

един ден след инжекцията и обикновено се подобряват за около 1 до 3 дни.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска

сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете

също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос

за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате CRYSVITA

Съхранявайте CRYSVITA на място, недостъпно за деца.

Не използвайте CRYSVITA след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

етикета.

Да се съхранява в хладилник (2°C до 8°C). Да не се замразява.

Съхранявайте флакона в картонената опаковка, за да се предпази от светлина.

Не използвайте CRYSVITA, ако съдържа видими частици.

Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят

в съответствие с местните изисквания.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа CRYSVITA

Активното вещество е бурозумаб. Всеки флакон съдържа 10, 20 или 30 mg бурозумаб.

Другите съставки са L-хистидин, D-сорбитол (E420), полисорбат 80, L-метионин,

хлороводородна киселина 10%, и вода за инжекции. (Вижте „CRYSVITA съдържа сорбитол“ в

точка 2 за повече информация).

Как изглежда CRYSVITA и какво съдържа опаковката

CRYSVITA се предлага като бистър до слабо опалесцентен, безцветен до бледожълт/кафяв

инжекционен разтвор в малък стъклен флакон. Всяка опаковка съдържа 1 флакон.

Притежател на разрешението за употреба

Kyowa Kirin Limited

Galabank Business Park

Galashiels

TD1 1QH

Обединено кралство

medinfo@kyowakirin.com

Производител

Piramal Healthcare UK Limited

Whalton Road

Morpeth

NE61 3YA

Обединено кралство

Дата на последно преразглеждане на листовката

Това лекарство е разрешено за употреба по т. нар. схема "разрешаване под условие". Това

означава, че за лекарството се очакват допълнителни данни..

Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация за

лекарството поне веднъж годишно и тази листовка съответно ще се актуализира.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.

ПРИЛОЖЕНИЕ IV

ЗАКЛЮЧЕНИЯ ОТНОСНО ИЗДАВАНЕТО НА РАЗРЕШЕНИЕ ЗА УПОТРЕБА ПОД

УСЛОВИЕ, ПРЕДСТАВЕНИ ОТ EВРОПЕЙСКАТА АГЕНЦИЯ ПО ЛЕКАРСТВАТА

Заключения, представени от Европейската агенция по лекарствата, относно:

Разрешение за употреба под условие

Предвид заявлението, CHMP е на мнение, че съотношението полза/риск е благоприятно, за да

се препоръча издаване на разрешение за употреба под условие, както е обяснено по-подробно в

Европейския публичен оценъчен доклад.

19-9-2018

CRYSVITA (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

CRYSVITA (Kyowa Kirin Holdings B.V.)

CRYSVITA (Active substance: Burosumab) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6096 of Wed, 19 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4275/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2011 (Ultragenyx Germany GmbH)

EU/3/18/2011 (Ultragenyx Germany GmbH)

EU/3/18/2011 (Active substance: Burosumab) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2407 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/026/17

Europe -DG Health and Food Safety