Carbaglu

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Carbaglu
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Carbaglu
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Аминокиселинен метаболизъм, вродени грешки
  • Терапевтични показания:
  • Carbaglu е показан за лечение на:.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000461
  • Дата Оторизация:
  • 24-01-2003
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000461
  • Последна актуализация:
  • 26-02-2018

Доклад обществена оценка

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

Резюме на EPAR за обществено ползване

Carbaglu

carglumic acid

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa

Carbaglu. В него се разяснява оценката на Комитета по лекарствените продукти за хуманна

употреба (CHMP) относно лекарството, на която Комитетът основава становище за издаване на

разрешение за употреба и препоръки относно условията на употреба за Carbaglu.

Какво представлява Carbaglu?

Carbaglu е лекарство, съдържащо активното вещество карглумова киселина (carglumic acid).

Предлага се под формата на диспергиращи се таблетки. „Диспергиращи се“ означава, че

таблетките могат да се разтварят (смесват) във вода.

За какво се използва Carbaglu?

Carbaglu се използва за лечение на хиперамонемия (високо съдържание на амоняк) при пациенти

със следните метаболитни заболявания:

недостиг на N-ацетилглутамат синтаза (NAGS). При пациенти с това хронично заболяване има

недостиг на ензима NAGS, който обикновено спомага за разграждане на амоняка

Когато този

ензим липсва, амонякът не може да се разгражда и се натрупва в кръвта;

някои органични ацидемии (изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия и

пропионова ацидемия), при които пациентите имат недостиг на определени ензими,

участващи в метаболизма на протеините.Тъй като броят на пациентите с тези заболявания е

малък, те се смятат за „редки“ и Carbaglu е определен за „лекарство сирак“ (лекарство,

използвано при редки заболявания) на раз

лични дати (вж. по-долу).

Лекарствен продукт, отпускан по лекарско предписание.

Как да използвате Carbaglu?

Лечението с Carbaglu трябва да се започне от лекар с опит в лечението на пациенти с

метаболитни заболявания.

При недостиг на NAGS лечението започва през първия ден от живота на пациента, а лекарството

се прилага през целия му живот. При органични ацидемии лечението започва, когато пациентът

получи хиперамонемична криза и продължава до преминаване на кризата.

Началната дневна доза Carbagl

u трябва да бъде 100 mg на килограм телесно тегло, като може да

достигне 250 mg/kg, ако е необходимо. След това дозата трябва да се коригира, за да се

поддържат нормални плазмени нива на амоняка. Преди да се дадат на пациента, таблетките се

разтварят (смесват) в малко вода. Таблетките могат лесно да бъдат разчупени на две равни

половини.

Как действа Carbaglu?

Когато се натрупа в кръвта, амонякът е токсичен за организма, особено за мозъка. Carbaglu е

структурно подобен на N-ацетилглутамат, който активира разграждащия амоняка ензим. По този

начин Carbaglu помага за разграждането на амоняка, като намалява плазмените нива на амоняка

и токсичните му ефекти.

Как е проучен Carbaglu?

Carbaglu е проучен при 20 пациенти, 12 от които са с недостиг на N-ацетилглутамат синтаза и са

лекувани средно за около три години. Останалите осем пациенти са лекувани за хиперамонемия,

дължаща се на други причини. Компанията е представила също информация от публикуваната

литература относно още четирима пациенти, лекувани с активното вещество в Carbaglu.

Carbaglu е проу

чен и при 57 пациенти (около две трети са новородени бебета) с изовалерианова

ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова ацидемия, лекувани с Carbaglu при

хиперамонемични кризи.

Във всички проучвания основната мярка за ефективност е промяната на плазмените нива на

амоняка.

Какви ползи от Carbaglu са установени в проучванията?

При пациенти с недостиг на NAGS след лечение с Carbaglu нивата на амоняк се нормализират.

Лекуваните с Carbaglu пациенти остават стабилни, без да са необходими ограничения в храненето

или употреба на други лекарства.

При пациенти с изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова ацидемия,

Carbaglu също води до намаляване на плазмените нива на амоняк след лечение от 5,5

дни средно.

Какви са рисковете, свързани с Carbaglu?

Най-честата нежелана реакция при Carbaglu (наблюдавана при 1 до 10 от 100 пациенти) е

повишено изпотяване. За пълния списък на всички наблюдавани при Carbaglu нежелани реакции

– вижте листовката.

EMA/348518/2011

Carbaglu

Страница 2/3

EMA/348518/2011

Carbaglu

Страница 3/3

Carbaglu е противопоказан за хора, които биха могли да проявят свръхчувствителност (алергични

реакции) към карглумова киселина или някоя от другите съставки. Carbaglu не трябва да се

използва при кърмещи жени.

Какви са основанията за одобряване на Carbaglu?

CHMP заключава, че Carbaglu е ефективен за намаляване на амоняка в кръвта до нормални нива,

и решава, че ползите от Carbaglu са по-големи от рисковете. Комитетът препоръчва на Carbaglu

да бъде издадено разрешение за употреба.

Допълнителна информация за Carbaglu:

Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в Европейския съюз за Carbaglu

на Orphan Europe на 24 януари 2003 г. Разрешението за употреба е безсрочно.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци относно Carbaglu може да се намери

на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations (недостиг на NAGS

: 18 октомври 2000 г.; изовалерианова ацидемия : 7 ноември

2008 г.; метилмалонова

ацидемия: 7 ноември 2008 г.; пропионова ацидемия: 7 ноември 2008 г.).

Пълният текст на EPAR относно Carbaglu може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. За повече

информация относно лечението с Carbaglu – прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 05-2011.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПОТРЕБИТЕЛЯ

Carbaglu 200 mg диспергиращи се таблетки

Карглумова киселина

(Carglumic acid)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да приемате това лекарство.

Запазете тази листовка. Може да имате нужда да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може

да им навреди, независимо от това, че техните симптоми са същите както Вашите.

Ако някоя от нежеланите лекарствени реакции стане сериозна, или забележите други,

неописани

тази

листовка

нежелани

реакции,

моля

уведомете

Вашия

лекар

или

фармацевт.

В тази листовка:

Какво представлява Carbaglu и за какво се използва

Преди да приемете Carbaglu

Как да приемате Carbaglu

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Carbaglu

Допълнителна информация

1.

КАКВО ПРЕДСТАВЛЯВА CARBAGLU И ЗА КАКВО СЕ ИЗПОЛЗВА

Carbaglu може да помогне за премахване на прекомерно високите плазмени нива на амоняк

(повишено ниво на амоняк в кръвта). Амонякът е особено токсичен за мозъка и води, в тежки

случаи, до загуба на съзнанието и до кома.

Хиперамонемията може да се дължи на

липсата на специфичния чернодробен ензим N-ацетилглутамат синтаза. Пациентите с

това рядко заболяване не могат да отделят разградния азотен продукт, който се

натрупва след консумиране на протеини.

Заболяването продължава през целия живот на пациента и следователно нуждата от това

лечение е пожизнена.

изовалерианова ацидемия, метилмалонова ацидемия или пропионова ацидемия.

Пациентите, страдащи от някое от тези заболявания, имат нужда от лечение по време на

хиперамонемична криза.

2.

ПРЕДИ ДА ПРИЕМЕТЕ CARBAGLU

Не приемайте Carbaglu:

Не приемайте Carbaglu, ако сте свръхчувствителни (алергични) към карглумова киселина или

към някоя от останалите съставки на Carbaglu.

Не приемайте Carbaglu, ако кърмите.

Обърнете специално внимание при лечението с Carbaglu:

Лечението с Carbaglu трябва да се започне под наблюдението на лекар с опит в лечението на

метаболитни нарушения.

Вашият лекар ще прецени индивидуалната ви реакция към карглумова киселина, преди да

предприеме каквото и да било дългосрочно лечение.

Дозата трябва да се адаптира индивидуално, за да се поддържат нормални плазмени нива на

амоняк.

Вашият лекар може да Ви предпише допълнително аргинин или да ограничи приема на

протеини.

За да следи състоянието и лечението Ви, Вашият лекар може да изследва редовно черния дроб,

бъбреците, сърцето и кръвта Ви.

Прием на други лекарства

Моля информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате или наскоро сте приемали

други лекарства, включително и такива, отпускани без рецепта.

Прием на Carbaglu с храни и напитки

Carbaglu трябва да се приема през устата преди хранене.

Таблетките трябва да се диспергират в най-малко 5 до 10 ml вода и да се приемат веднага.

Суспензията има леко кисел вкус.

Бременност и кърмене

Ефектите на Carbaglu върху бременността и нероденото дете са неизвестни. Моля,

консултирайте се с Вашия лекар, ако сте бременна или възнамерявате да забременеете.

Екскретирането на карглумова киселина в кърмата не е проучено при жените. Независимо от

това, тъй като е доказано, че карглумова киселина присъства в млякото на лактиращи плъхове с

потенциално токсични ефекти върху кърмените от тях малки, Вие не трябва да кърмите бебето

си, ако приемате Carbaglu.

Шофиране и работа с машини

Ефектите върху способността за шофиране и работа с машини са неизвестни.

3.

КАК ДА ПРИЕМАТЕ CARBAGLU

Винаги приемайте Carbaglu точно както Ви е казал Вашия лекар. Ако не сте сигурни в нещо,

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Обичайната доза:

Първоначалната дневна доза е обикновено 100 mg на килограм телесно тегло, до максимум

250 mg на килограм телесно тегло (например, при тегло 10 kg, трябва да се приема по 1g на ден

или 5 таблетки),

За пациенти с дефицит на N-ацетилглутамат синтаза в дългосрочен план дневната доза

обикновено варира от 10 mg до 100 mg на килограм телесно тегло.

Вашият лекар ще определи подходящата за Вас доза, за да се поддържат нормални нива на

амоняк в кръвта Ви.

Carbaglu трябва да се прилага САМО през устата или чрез поставена в стомаха назогастрална

сонда, използвана за хранене (като се използва спринцовка, ако е необходимо).

Когато пациентът е в хиперамонемична кома, Carbaglu се прилага чрез бързо впръскване със

спринцовка в поставената назогастрална сонда, използвана за хранене.

Ако сте приели повече от необходимата доза Carbaglu

Попитайте за съвет Вашия лекар или фармацевт.

Ако сте пропуснали да приемете Carbaglu

Не вземайте двойна доза, за да компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Carbaglu

Не спирайте приема на Carbaglu без да уведомите Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на този продукт, моля

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

4.

ВЪЗМОЖНИ НЕЖЕЛАНИ РЕАКЦИИ

Както всички лекарства, Carbaglu може да има нежелани реакции,, въпреки че не всеки ги

получава.

Съобщават се следните нежелани реакции: много чести (възникващи при най-малко един на

10 пациенти), чести (възникващи при най-малко един на 100 пациенти), нечести (възникващи

при най-малко един на 1 000 пациенти), редки (възникващи при най-малко един на 10 000

пациенти), много редки (възникващи при най-малко един на 100 000 пациенти) и с неизвестна

честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка).

Чести: засилено изпотяване

Нечести: брадикардия (забавена сърдечна честота), диария, повишена телесна

температура, увеличаване на трансаминазите, повръщане

С неизвестна честота: обрив

Ако някоя от нежеланите лекарствени реакции стане сериозна или забележите други,

неописани в тази листовка нежелани реакции, моля уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

КАК ДА СЪХРАНЯВАТЕ CARBAGLU

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Да не се използва след датата на изтичане на срока на годност, посочена върху контейнера с

таблетките.

Да се съхранява в хладилник (2°C – 8°C).

След първото отваряне на контейнера: да не се замразява, да не се съхранява над 30

Съхранявайте контейнера плътно затворен, за да се предпази от влага.

Запишете датата на отваряне върху контейнера с таблетките. Изхвърлете 1 месец след първото

отваряне.

6.

ДОПЪЛНИТЕЛНА ИНФОРМАЦИЯ

Какво съдържа Carbaglu

Активното вещество е карглумова киселина. Всяка таблетка съдържа 200 mg карглумова

киселина.

Останалите съставки са: микрокристална целулоза, натриев лаурилсулфат, хипромелоза,

кроскармелоза натрий, колоиден безводен силициев диоксид, натриев стеарилфумарат.

Как изглежда Carbaglu и какво съдържа опаковката

Таблетките Carbaglu 200 mg са с продълговата форма, с 4 сегмента от едната страна с три

делителни черти.

Carbaglu се предлага в пластмасови контейнери с по 5, 15 и 60 таблетки, затворени със

защитена срещу отваряне от деца капачка.

Притежател на разрешението за употреба

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Франция

Тел: + 33 1 4773 6458

Факс: + 33 1 4900 1800

Производител

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Франция

Или

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Франция

За допълнителна информация относно този лекарствен продукт, моля свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба.

Belgique/België/Belgien

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Orphan Europe Benelux

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Orphan Europe Benelux

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Orphan Europe AB

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Recordati Hellas

Τηλ: +30 210 6773822

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Orphan Europe Portugal Lda.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Orphan Europe AB

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Orphan Europe AB

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Orphan Europe AB

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Orphan Europe AB

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Дата на последно одобрение на листовката

Подробна информация за това лекарствo е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата http://www.ema.europa.eu. Там са посочени и линкове към други уебсайтове,

където може да намерите информация за редки заболявания и лечения.

15-10-2018

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Toy Land Company recalls Boom Boom ChemsSlime andPutty

Health Canada has determined that the slime and putty products do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

15-10-2018

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Dollar Novelty (Karapelle Inc) recalls Barrel-O-Slime Toy

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Barrel-O-Slime toy does not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

11-10-2018

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Re‐evaluation of oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (E 479b) as a food additive

Published on: Wed, 10 Oct 2018 00:00:00 +0200 The EFSA Panel on Food Additives and Flavourings (FAF) provides a scientific opinion re‐evaluating the safety of thermally oxidised soya bean oil interacted with mono‐ and diglycerides of fatty acids (TOSOM) (E 479b) when used as a food additive. The Scientific Committee on Food (SCF) and the Joint FAO/WHO Expert Committee on Food Additives (JECFA) derived an acceptable daily intake (ADI) of 25 and 30 mg/kg body weight (bw) per day, respectively. There was n...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Risk assessment of new sequencing information on genetically modified carnation FLO‐40689‐6

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) carnation FLO‐40689‐6 and concluded that there is no scientific reason to consider that the import, distribution and retailing in the EU of carnation FLO‐40689‐6 cut flowers for ornamental use will cause any adverse effects on human health or the environment. On 27 October 2017, the European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

22-9-2018

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Risk assessment of new sequencing information for genetically modified soybean BPS‐CV127‐9

Published on: Fri, 21 Sep 2018 00:00:00 +0200 The GMO Panel has previously assessed genetically modified (GM) soybean BPS‐CV127‐9. This soybean was found to be as safe and nutritious as its conventional counterpart and commercial soybean varieties with respect to potential effects on human and animal health and the environment in the context of its intended uses. On 16 February 2018, European Commission requested EFSA to analyse new nucleic acid sequencing data and updated bioinformatics data for GM soy...

Europe - EFSA - European Food Safety Authority Publications

10-9-2018

Kangaroo Manufacturing Inc. recalls Kangaroo's Super Cool Slime

Kangaroo Manufacturing Inc. recalls Kangaroo's Super Cool Slime

Health Canada's sampling and evaluation program has determined the Super Cool Slime products donot meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

14-8-2018

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

Genius Premium Craft Boxes recalls Do-It-Yourself Slime Kits

Health Canada’s sampling and evaluation program has determined the Do-It-Yourself Slime Kits do not meet the Canadian toy safety requirements related to boric acid content.

Health Canada

10-8-2018

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves first-of-its kind targeted RNA-based therapy to treat a rare disease

FDA approves new drug for treatment of polyneuropathy caused by hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR). This is the first FDA-approved treatment for this rare, debilitating and often fatal genetic disease and the first FDA approval of a new class of drugs called small interfering ribonucleic acid (siRNA) treatment.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

3-8-2018

Scientific guideline:  Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Scientific guideline: Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance, adopted

Cholic acid capsules 50 mg and 250 mg product-specific bioequivalence guidance

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

18-7-2018

Sodium glucose co-transporter 2 inhibitors

Sodium glucose co-transporter 2 inhibitors

Safety advisory - diabetic ketoacidosis and surgical procedures

Therapeutic Goods Administration - Australia

9-1-2018

Adding Folic Acid to Corn Masa Flour May Prevent Birth Defects

Adding Folic Acid to Corn Masa Flour May Prevent Birth Defects

When consumed by women before and during pregnancy, folic acid, a B vitamin, may help prevent neural tube defects (NTDs).

FDA - U.S. Food and Drug Administration

1-10-2018

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Pharma Gateway AB)

EU/3/16/1762 (Active substance: Synthetic 15-amino-acid macrocyclic peptide acylated with a polyethyleneglycol palmitoylated linker) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)6399 of Mon, 01 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/107/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Pfizer Europe MA EEIG)

Zoledronic acid Hospira (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6243 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2365/T/33

Europe -DG Health and Food Safety

28-8-2018

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Nogra Pharma Limited)

EU/3/18/2056 (Active substance: (S)-(-)-3-(4-aminophenyl)-2-methoxypropanoic acid) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5728 of Tue, 28 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/075/18

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Accord Healthcare Limited)

Zoledronic acid Accord (Active substance: zoledronic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5386 of Mon, 06 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Lucane Pharma)

Ucedane (Active substance: carglumic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5230 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Millendo Therapeutics SAS)

EU/3/17/1932 (Active substance: Synthetic cyclic 8 amino acid analogue of human unacylated ghrelin) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5049 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/066/17/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

11-7-2018

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Merck Sharp and Dohme B.V.)

Vantavo (Active substance: alendronic acid / colecalciferol) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)4511 of Wed, 11 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/1180/T/30

Europe -DG Health and Food Safety

3-7-2018

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Eurocept International B.V.)

Granupas (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018) 4256 of Tue, 03 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2709/T/25

Europe -DG Health and Food Safety

27-6-2018

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Merck Sharp and Dohme B.V.)

EU/3/11/849 (Active substance: (S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-methoxyphenyl)-1-piperazinyl]-3-[2-methoxy-5-(trifluoromethyl)-phenyl]-3,4-dihydro-4-quinazolinyl} acetic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)4102 of Wed, 27 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/090/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

19-6-2018

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Dany Bienenwohl GmbH)

Dany's BienenWohl (Active substance: oxalic acid dihydrate) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)3892 of Tue, 19 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4667

Europe -DG Health and Food Safety

4-6-2018

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Leadiant GmbH)

Chenodeoxycholic acid Leadiant (Active substance: chenodeoxycholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3627 of Mon, 04 Jun 2018

Europe -DG Health and Food Safety

1-6-2018

Valproate

Valproate

Valproate (Active substance: medicinal products containing substances related to valproate (sodium valproate, valproic acid, valproate semisodium, valpromide, valproate magnesium)) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2018)3623 of Fri, 01 Jun 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1454

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Orphan Europe S.A.R.L.)

EU/3/14/1400 (Active substance: (1S,4R,5R,7S)-3,4-dibenzyl-2-oxo-6,8-dioxa-3-azabyciclo[3.2.1]octane-7-carboxylic acid-L-lysine) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3402 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/185/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

29-5-2018

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Eurocept International B.V.)

EU/3/10/826 (Active substance: Para-aminosalicylic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3396 of Tue, 29 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/072/10/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Roche Registration GmbH)

EU/3/14/1328 (Active substance: 4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluoro-phenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidine-2-carbonyl]-amino}-3-methoxy-benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3149 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/100/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/13/1220 (Active substance: Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propanoic acid]-poly(ethylene glycol)-este...

Europe -DG Health and Food Safety

15-5-2018

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Laboratoires CTRS)

Orphacol (Active substance: Cholic acid) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)3061 of Tue, 15 May 2018

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Dr Philippe Moullier)

EU/3/18/2007 (Active substance: Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human acid alpha-glucosidase gene) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2403 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/255/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (TurnKey PharmaConsulting Ireland Limited)

EU/3/18/1991 (Active substance: Docosahexaenoic acid ethyl ester) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1880 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/235/17

Europe -DG Health and Food Safety

23-3-2018

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Amicus Therapeutics UK Ltd)

EU/3/18/2000 (Active substance: Recombinant human acid alpha-glucosidase) - Orphan designation - Commission Decision (2018)1877 of Fri, 23 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/230/17

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Roivant Sciences Ireland Limited)

EU/3/17/1861 (Active substance: (S)-8-{2-amino-6-[1-(5-chloro-biphenyl-2-yl)-(R)-2,2,2-trifluoro-ethoxy]-pyrimidin-4-yl}-2,8-diaza-spiro[4.5]decane-3-carboxylic acid ethyl ester) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1826 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/299/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

21-3-2018

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/14/1363 (Active substance: 4-[[(1S,4S)-5-[[4-[4-(oxazol-2-yl)phenoxy]phenyl]methyl]-2,5-diazabicyclo[2.2.1]hept-2-yl]methyl]benzoic acid) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)1818 of Wed, 21 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/131/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

8-3-2018

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid

Mycophenolate mofetil, mycophenolic acid (Active substance: mycophenolate mofetil or mycophenolic acid) - Centralised - Art 28 - (PSUR - Commission Decision (2018)1540 of Thu, 08 Mar 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/PSUSA/10550/201705

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2018

Oxybee (Dany Bienenwohl GmbH)

Oxybee (Dany Bienenwohl GmbH)

Oxybee (Active substance: oxalic acid dihydrate) - New authorisation - Commission Decision (2018)684 of Mon, 05 Feb 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/V/C/4296

Europe -DG Health and Food Safety

24-11-2017

Gadolinium

Gadolinium

Gadolinium (Active substance: gadodiamide, gadopentetic acid, gadobenic acid, gadoxetic acid, gadoteridol, gadobutrol and gadoteric acid) - Community Referrals - Art 31 - Commission Decision (2017)7941 of Fri, 24 Nov 2017 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/A-31/1437

Europe -DG Health and Food Safety