Brineura

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Brineura
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Brineura
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства,
  • Терапевтична област:
  • Невронни кероидни-липофузиноси
  • Терапевтични показания:
  • Brineura е показан за лечение на нейрональных цероид-липофусциноз тип 2 (CLN2) е болест, позната също като tripeptidyl пептидазы 1 (TPP1) дефицит, .
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 2

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/004065
  • Дата Оторизация:
  • 29-05-2017
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/004065
  • Последна актуализация:
  • 31-12-2019

Доклад обществена оценка

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2017. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/285195/2017

EMEA/H/C/004065

Резюме на EPAR за обществено ползване

Brineura

Церлипоназа алфа

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Brineura. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Brineura.

За практическа информация относно употребата на Brineura пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Brineura и за какво се използва?

Brineura е лекарство за лечение на невронални цероидни липофусцинози тип 2 (CLN2 болест),

наследствено заболяване при деца, което води до прогресивно увреждане на мозъка.

Тъй като броят на пациентите с CLN2 е малък, болестта се счита за „рядка“ и Brineura е

определен като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) на 13 март 2013 г.

Brineura съдържа активното вещество церлипоназа алфа (cerliponase alfa).

Как се използва Brineura?

Brineura се влива директно в мозъка. Преди първото вливане пациентът трябва да претърпи

хирургична интервенция за имплантиране на устройство, което се прокарва от външната страна

на черепа до мозъчната кухина с течност, в която се доставя лекарството.

Вливанията се прилагат веднъж на всеки две седмици от медицински специалист, който има

познания за прилагане на лекарства в мозъка. За да се намали рискът от реакции, свързани с

вливането, пациентите могат да приемат други лекарства преди или по време на лечението с

Brineura или времето на вливането може да бъде забавено. Лечението може да продължи

дотогава, докато пациентът се повлиява положително.

Brineura

EMA/285195/2017

Страница 2/3

Brineura се отпуска по лекарско предписание. За повече информация вижте листовката.

Как действа Brineura?

При пациентите с CLN2 липсва един ензим, който е необходим за нормалното развитие на мозъка,

наречен трипептидил пептидаза 1 (ТРР1). Активното вещество в Brineura, церлипоназа алфа, е

копие на ТРР1 и се използва за замяна на липсващия ензим.

Лекарството се влива директно в мозъка, за да заобиколи кръвно-мозъчната бариера, предпазна

бариера, която разделя кръвния поток от мозъка и предотвратява навлизането на вещества от

рода на лекарства в мозъчната тъкан.

Какви ползи от Brineura са установени в проучванията?

В ранни проучвания Brineura показва, че намалява скоростта на влошаване на заболяването,

измерена със стандартна скала за оценка.

В едно проучване, в което 23 деца (на средна възраст 4 години) са лекувани с Brineura в

продължение на близо година, 20 от тях (87%) не претърпяват намаляване с 2 точки на

двигателните и езиковите умения, каквото се наблюдава от историческа гледна точка при пациенти,

които не получават лечение.

Оценката е извършена от лекари, които дават на пациентите индивидуални оценки за двигателните

и езиковите умения (където 0 означава най-лоша, а 3 е нормална оценка). Общата оценка на

пациента е сборът на двете оценки.

В едно проследяващо проучване ползите от Brineura продължават още една година, като

резултатите показват, че заболяването може да бъде забавено при по-голямата част от пациентите.

Това проучване все още продължава.

Какви са рисковете, свързани с Brineura?

Най-честите нежелани лекарствени реакции при Brineura (които могат да засегнат повече от 1 на

5 души) са треска, ниски нива на протеин в ГМТ (течността в мозъка и гръбнака), аномалии в ЕКГ

(проверка на сърдечната дейност), повръщане, инфекции на горните дихателни пътища

(инфекции на носа и гърлото) и реакции на свръхчувствителност (алергични реакции). За пълния

списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Brineura, вижте листовката.

Brineura не трябва да се прилага при пациенти, които изпитват животозастрашаващи реакции на

свръхчувствителност (алергия) към Brineura, симптомите на които се появяват отново при повторно

прилагане на Brineura. Освен това не трябва да се прилага и при пациенти, които имат имплантиран

шънт за дрениране на излишна течност от мозъка. И накрая, Brineura не трябва да се прилага при

пациенти, които имат някакви проблеми с устройството, като изтичане или инфекция.

Защо Brineura е разрешен за употреба?

Наличните данни показват, че Brineura помага за забавянето на двигателните и езиковите умения

при пациенти с CLN2, заболяване, за което няма други лечения.

Данните не показват някакви неприемливи притеснения по отношение на безопасността. Комитетът

по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че ползите от Brineura

са по-големи от рисковете, и препоръча Brineura да бъде разрешен за употреба в ЕС.

Brineura

EMA/285195/2017

Страница 3/3

Brineura е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това се дължи на факта, че

поради рядкото разпространение на болестта не е било възможно да се получи пълна

информация за Brineura. Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва

преглед на новата информация и настоящото резюме съответно ще се актуализира.

Каква информация се очаква за Brineura?

Тъй като Brineura е разрешен за употреба при „извънредни обстоятелства“, фирмата, която го

предлага на пазара, ще предостави допълнителни данни от проучванията за безопасността на

Brineura, включително за риска от алергични реакции при дългосрочна употреба и за неговата

дългосрочна ефективност за забавяне или спиране на влошаването на двигателните и езиковите

умения. Проучванията ще включват деца на възраст под 2 години, за които понастоящем липсват

данни.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Brineura?

Фирмата, която предлага на пазара Brineura, ще гарантира, че на всички медицински

специалисти, които се очаква да използват това лекарство, е предоставен образователен

материал за начина на използването му и предотвратяването на проблеми с устройството от рода

на инфекции или блокиране.

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Brineura, които да се

спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика на

продукта и в листовката.

Допълнителна информация за Brineura

Пълният текст на EPAR за Brineura може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Brineura прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Brineura може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Brineura 150 mg инфузионен разтвор

церлипоназа алфа (cerliponase alfa)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да Ви бъде приложено това лекарство, тъй

като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.

Ако Вие или Вашето дете получи някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете

Вашия лекар.

Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Brineura и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди Вие или Вашето дете да получите Brineura

Как се прилага Brineura

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Brineura

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Brineura и за какво се използва

Brineura съдържа активното вещество церлипоназа алфа, което принадлежи към група

лекарства, използвани за ензим-заместителна терапия. То се използва за лечение на пациенти с

невронална цероидна липофусциноза тип 2, позната още като дефицит на трипептидил

пептидаза 1.

Хората с невронална цероидна липофусциноза тип 2 нямат никакво количество от ензим,

наречен трипептидил пептидаза 1, или имат твърде малко от него и това предизвиква събиране

на вещества, наречено лизозомно натрупване. При хората с невронална цероидна

липофусциноза тип 2 тези вещества се натрупват в определени части на тялото, главно в

мозъка.

Как действа Brineura

Това лекарство замества липсващия ензим, трипептидил пептидаза 1, което намалява до

минимум лизозомното натрупване. Това лекарство действа за забавяне на развитието на

заболяването.

2.

Какво трябва да знаете, преди Вие или Вашето дете да получите Brineura

Не трябва да получавате Brineura:

ако Вие или Вашето дете сте имали животозастрашаващи алергични реакции към

церлипоназа алфа или някоя от другите съставки на това лекарство (изброени в точка 6),

и реакциите продължават да се появяват, когато церлипоназа алфа се приложи отново.

ако Вие или Вашето дете имате устройство, имплантирано за източване на излишна

течност от мозъка.

ако Вие или Вашето дете понастоящем имате признаци на инфекция, свързана с

устройството, или проблеми с устройството. Вашият лекар може да реши да продължи

лечението, след като инфекцията или проблемите, свързани с устройството, бъдат

разрешени.

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар преди Вие или Вашето дете да получите Brineura.

Вие или Вашето дете може да имате проблеми с имплантираното устройство, което се

използва по време на лечение с Brineura (вижте точка 4 „Възможни нежелани реакции“),

включително инфекция или повреда на устройството. Признаците, че Вие или Вашето

дете може да имате инфекция, включват висока температура, главоболие, скованост на

врата, чувствителност към светлина, гадене, повръщане и промяна в психичния статус.

Признаците на проблем с устройството включват подуване, зачервяване на скалпа,

изтичане на течност от устройството или подуване на скалпа. Лечението може да бъде

прекъснато, ако устройството трябва да се подмени, или до отзвучаване на инфекцията.

След продължителна употреба може да се наложи подмяна на устройството, като това

ще бъде определено от Вашия лекар. Говорете с Вашия лекар, ако имате някакви

въпроси за Вашето устройство.

Възможни са животозастрашаващи алергични реакции с Brineura. Вашият лекар ще

наблюдава Вас или Вашето дете за симптоми на животозастрашаващи алергични

реакции, като копривна треска, сърбеж или зачервяване, подуване на устните, езика

и/или гърлото, задух, дрезгавост, посиняване по върховете на пръстите или устните,

понижен мускулен тонус, припадък или инконтиненция.

Вашият лекар ще провери сърдечната честота, кръвното налягане, дихателната честота и

температурата на Вас или Вашето дете преди, по време на и след лечението. Лекарят

може да реши, че е необходимо допълнително наблюдение.

Вашият лекар ще проверява за необичайна електрическа активност на сърцето (ЕКГ) на

всеки 6 месеца. Ако Вие или Вашето дете имате анамнеза за сърдечни проблеми, Вашият

лекар или медицинска сестра ще наблюдават електрическа активност на сърцето по

време на всяко вливане.

Вашият лекар ще изпраща проби от гръбначномозъчна течност за проверка за признаци

на инфекция.

Brineura не е прилагано на пациенти с напреднало заболяване към момента на започване

на лечението или при деца на възраст под 2 години. Вашият лекар ще обсъди дали

лечението с Brineuraе е подходящо за Вас или Вашето дете.

Други лекарства и Brineura

Информирайте Вашия лекар, ако Вие или Вашето дете приемате, наскоро сте приемали или е

възможно да приемете други лекарства.

Бременност, кърмене и фертилитет

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар преди лечение с това лекарство.

Не трябва да получавате лечение с Brineura по време на бременност, освен при категорична

необходимост. Не е известно дали Brineura се екскретира в кърмата. Кърменето трябва да се

прекъсне по време на лечението с Brineura. Не е известно дали Brineura оказва влияние върху

фертилитета при хора.

Шофиране и работа с машини

Не е известно дали Brineura ще повлияе способността за шофиране или работа с машини. Моля,

посъветвайте се с Вашия лекар.

Brineura съдържа натрий

Всеки флакон съдържа 44 mg натрий. Това трябва да се вземе предвид при пациентите на диета

с контролиран прием на натрий.

3.

Как се прилага Brineura

На Вас или Вашето дете ще трябва да бъде направена операция за имплантиране на

устройството за прилагане на Brineura. Устройството помага лекарството да достигне до

определена част на мозъка.

Brineura ще се прилага от лекар с опит в интрацеребровентрикуларното приложение на

лекарства (инфузия в течността в мозъка), в болница или клиника.

Brineura не е прилагано при деца на възраст под 2 години или над 8 години (към началото на

клиничното проучване). Има ограничен опит при няколко пациенти на възраст 2 години.

Препоръчителната доза Brineura е базирана на Вашата възраст или тази на Вашето дете и се

прилага веднъж през седмица, както следва:

от раждането до < 6 месеца: 100 mg

от 6 месеца до < 1 година: 150 mg

от 1 година до < 2 години: 200 mg (първите 4 дози), 300 mg (всички други дози)

≥ 2 години: 300 mg

Вашият лекар може да коригира Вашата доза или тази на Вашето дете или периода от време, в

който лекарството се прилага, ако вливането не се понася, наблюдава се алергична реакция или

съществува вероятност от повишаване на налягането в мозъка.

Лекарството се влива бавно през имплантираното устройство. След прилагането на лекарството

се извършва по-кратко вливане на разтвор за промиване на Brineura от системата за вливане,

така че пълната доза да достигне до мозъка. Лекарството и разтворът ще бъдат приложени за

около 2 до 4 часа и 30 минути в зависимост от Вашата доза или тази на Вашето дете. Вашият

лекар може да понижи дозата или скороста на вливането въз основа на Вашия отговор по време

на лечението.

Вашият лекар може да даде на Вас или Вашето дете лекарства, като антипиретици за

понижаване на висока температура или антихистамини за лечение на алергични реакции, преди

всяко лечение с Brineura, за да се намалят нежеланите реакции, които може да се появят по

време на или скоро след лечението.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте

Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Незабавно информирайте Вашия лекар или медицинска сестра, ако развиете някои от следните:

Много чести нежелани реакции (могат да засегнат повече от 1 на 10 човека):

треска

повръщане

чувство на раздразнителност

гърчове (припадъци)

реакции по време на или скоро след прилагане на лекарството, като копривна треска,

сърбеж или зачервяване, подуване на устните, езика и/или гърлото, задух, дрезгавост,

посиняване по върховете на пръстите или устните, понижен мускулен тонус, припадък

или инконтиненция

Чести нежелани реакции (могат да засегнат до 1 на 10 човека):

бактериални инфкции, свързани с устройството

забавен сърдечен ритъм

устройството не функционира правилно поради запушване, открито по време на

подготовката за инфузия

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

устройството се е изместило и не функционира правилно при подготовката за инфузия

възпаление на мозъка поради инфекция, свързана с устройството

Това лекарство може да предизвика други нежелани реакции:

Много чести нежелани реакции:

главоболие

повишаване или понижаване на нивото на протеините в мозъчната течност

необичайни резултати за електрическата активност на сърцето (ЕКГ)

повишени брой клетки в гръбначната течност, открити чрез лабораторно проследяване

инфекция на носа или гърлото (простуда)

проблем с иглата (излизане на иглата за вливане от имплантираното устройство)

Чести нежелани реакции:

болка

обрив

копривна треска

отпускане на главата (така че брадичката провисва към гърдите)

стомашна болка

теч на устройството

мехури в устата или по езика

подуване или зачервяване на клепачите и бялата част на окото

чувство на нервност

нарушения на стомаха или червата

Съобщаване на нежелани реакции

Ако Вие или Вашето дете получи някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар. Това

включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да

съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Brineura

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху флаконите и на

картонената опаковка след „ЕХР“ и „Годен до“. Срокът на годност отговаря на последния ден

от посочения месец.

Да се съхранява в изправено положение във фризер (-25°C до -15°C). Да се транспортира и

разпространява замразен (-85°C до -15°C). Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се

предпази от светлина.

Размразените Brineura и разтвор за промиване трябва да се използват незабавно. Продуктът

трябва да се изтегля от неотворените флакони само непосредствено преди употреба. Ако

незабавната употреба е невъзможна, неотворените флакони с Brineura или разтвора за

промиване трябва да се съхраняват при 2-8°C и да се използват в рамките на 24 часа.

Доказана е химична и физична стабилност до 12 часа при стайна температура (19-25°C). От

микробиологична гледна точка, отворените флакони или лекарственият продукт в

спринцовките трябва да се използват веднага. Ако не се използват незабавно, периодът на

използване и условията на съхранение преди употреба са отговорност на потребителя.

Вашият лекар или фармацевт отговарят за съхранението на Brineura. Те също така отговарят за

правилното изхвърляне на неизползваното лекарство Brineura.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Brineura

Активното вещество е церлипоназа алфа. Всеки флакон Brineura съдържа 150 mg

церлипоназа алфа в 5 ml разтвор. Всеки ml от инфузионния разтвор съдържа 30 mg

церлипоназа алфа.

Другите съставки на Brineura и разтвора за промиване са: динатриев хидрогенфосфат

хептахидрат, натриев дихидрогенфосфат монохидрат, натриев хлорид, калиев хлорид,

магнезиев хлорид хексахидрат, калциев хлорид дихидрат и вода за инжекции

(вижте точка 2 „Brineura съдържа натрий“)

Как изглежда Brineura и какво съдържа опаковката

Brineura и разтворът за промиване са инфузионни разтвори. Разтворите са бистри до леко

опалесцентни, безцветни до бледожълти; разтворът Brineura може понякога да съдържа тънки

полупрозрачни фибри или непрозрачни частици.

Вид опаковка: 3 флакона (два флакона Brineura и един флакон с разтвор за промиване), всеки

съдържащ 5 ml разтвор

Притежател на разрешението за употреба и производител

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Ирландия

Дата на последно преразглеждане на листовката {ММ/ГГГГ}

Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че

поради рядкото разпространение на болестта до момента не е било възможно да се получи

пълна информация за лекарството.

Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата

информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция

по лекарствата: http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове,

където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.