Aldurazyme

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Aldurazyme
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Aldurazyme
    Европейски съюз
  • Език:
  • български

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма
  • Терапевтична област:
  • Мукополизахаридоза I
  • Терапевтични показания:
  • Aldurazyme показва дългосрочна ферментозаместительная терапия при пациенти с потвърдена диагноза мукополисахаридоз тип I (МПС I; Алфа-L-iduronidase дефицит) за лечение на nonneurological прояви на заболяването.

Друга информация

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • упълномощен
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000477
  • Дата Оторизация:
  • 10-06-2003
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000477
  • Последна актуализация:
  • 25-02-2018

Доклад обществена оценка

+44 (0)20 7418 8416

© European Medicines Agency, 2013. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/477396/2013

EMEA/H/C/000477

Резюме на EPAR за обществено ползване

Aldurazyme

laronidase

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) зa

Aldurazyme. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба

(CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и

препоръки за условията на употреба на Aldurazyme.

Какво представлява Aldurazyme?

Aldurazyme представлява инфузионен разтвор (вливане във вена), съдържащ активното вещество

ларонидаза (laronidase).

За какво се използва Aldurazyme?

Aldurazyme се използва при пациенти с потвърдена диагноза за мукополизахаридоза I (MPS I,

недостатъчност на α-L-идуронидаза) за лечение на не-неврологични симптоми на заболяването

(симптоми, които не са свързани с мозъка или нервите). MPS I е рядко наследствено заболяване,

при което нивото на активност на ензима α-L-идуронидаза е много по-ниско от нормалното. Това

означава, че веществата, наречени гликозаминогликани, не се разграждат, а се натрупват в

повечето органи на тялото и ги увреждат. Не-неврологичните симптомите на MPS I могат да бъдат

увеличен черен дроб, скованост на ставите, която затруднява движенията, по-малък обем на

белите дробове, заболяване на сърцето и очите.

Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.

Как се използва Aldurazyme?

Лечението с Aldurazyme трябва да се наблюдава от лекар с опит в лечението на пациенти с MPS I

или други наследствени метаболитни заболявания. Aldurazyme трябва да се прилага в болница

или клиника, където има оборудване за реанимация и е възможно при нужда пациентите да

получат лекарствени продукти преди инфузията, за да се предотвратят алергични реакции.

Aldurazyme

EMA/477396/2013

Страница 2/3

Aldurazyme се прилага веднъж седмично като инфузия. Предназначен е за продължителна

употреба.

Как действа Aldurazyme?

Активното вещество в Aldurazyme, ларонидаза, е копие на човешкия ензим α-L-идуронидаза.

Произвежда се по метод, известен като „рекомбинантна ДНК технология“: от клетки, получили

ген (ДНК), който им позволява да произвеждат ларонидаза. Ларонидазата се използва като

„ензимозаместваща терапия“, което означава, че замества липсващия ензим при пациенти с

MPS I. Това контролира симптомите на MPS I, с което се подобрява качеството на живот на

пациента.

Как е проучен Aldurazyme?

Aldurazyme е сравнен с плацебо (сляпо лечение) при 45 пациенти на възраст шест и повече

години с потвърдена диагноза за MPS I. Основната мярка за ефективност е форсираният витален

капацитет (FVC, мярка за качеството на белодробната дейност) и разстоянието, което пациентите

могат да изминат за шест минути. Измерването е направено преди и след 26 седмици на лечение.

След това проучването продължава до четири години и всички пациенти са лекувани с

Aldurazyme.

Aldurazyme е проучен също при 20 деца на възраст под пет години, които приемат Aldurazyme в

продължение на една година. Проучването разглежда основно безопасността на лекарството, но

измерва също способността му да намалява нивата на гликозаминогликаните в урината и размера

на черния дроб.

Какви ползи от Aldurazyme са установени в проучванията?

Проучването показва, че Aldurazyme подобрява както форсирания витален капацитет, така и

способността на пациентите да ходят след 26 седмици. Този ефект се запазва за период до

четири години.

При деца на възраст под пет години Aldurazyme намалява нивата на гликозаминогликаните в

урината с около 60%. При половината от лекуваните деца черният дроб е с нормален размер в

края на проучването.

Какви са рисковете, свързани с Aldurazyme?

Повечето нежелани лекарствени реакции при Aldurazyme са реакции, предизвикани по-скоро от

инфузията, отколкото от лекарството. Някои от тях са силни, но броят на нежеланите лекарствени

реакции има тенденцията да намалява с времето. Най-честите нежелани лекарствени реакции при

пациенти на възраст над пет години (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са

главоболие, гадене (позиви за повръщане), абдоминални (коремни) болки, обриви, артропатия

(увреждане на ставите), артралгия (болки в ставите), болки в гърба, болки в крайниците (ръце и

крака), изчервяване, пирексия (повишена температура) и реакции на мястото на инфузията. При

пациенти на възраст под пет години най-честите нежелани лекарствени реакции (наблюдавани

при повече от 1 на 10 пациенти) са повишено кръвно налягане, намалено кислородно насищане

(мярка за качеството на белодробната дейност), тахикардия (ускорен сърдечен пулс), пирексия и

втрисане. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Aldurazyme,

вижте листовката.

Aldurazyme

EMA/477396/2013

Страница 3/3

Почти всички пациенти, които приемат Aldurazyme, развиват антитела (протеини, които се

произвеждат в отговор на Aldurazyme). Ефектът им върху безопасността и ефективността на

лекарството не е напълно изяснен.

Aldurazyme не трябва да се прилага при хора, които проявяват остри алергични реакции към

ларонидаза или към някоя от останалите съставки.

Защо Aldurazyme е разрешен за употреба?

CHMP реши, че Aldurazyme осигурява ефективен контрол на симптомите на MPS I. Комитетът

реши, че ползите от Aldurazyme са по-големи от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение

за употреба.

Първоначално Aldurazyme е обозначен като „лекарство сирак“ и разрешен за употреба при

„извънредни обстоятелства“. Това означава, че поради рядкото разпространение на болестта не е

било възможно да се получи пълна информация за Aldurazyme. Всяка година Европейската

агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация и това резюме съответно ще

се актуализира.

Каква информация все още се очаква за Aldurazyme?

Фирмата производител на Aldurazyme ще проследява пациентите, приемащи Aldurazyme, и ще

разглежда реакциите на инфузията и развиването на антитела.

Допълнителна информация за Aldurazyme:

На 10 юни 2003 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Aldurazyme, валидно

в Европейския съюз.

Пълният текст на EPAR за Aldurazyme може да се намери на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече

информация относно лечението с Aldurazyme прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Дата на последно актуализиране на текста 08-2013.

Листовка за пациента

Б. ЛИСТОВКА

Листовка: информация за потребителя

Aldurazyme 100 U/ml концентрат за инфузионен разтвор

Ларонидаза (Laronidase)

Прочетете внимателно цялата листовка преди да започнете да използвате това

лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Това лекарство е предписано единствено и лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други

хора. То може да им навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите

като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или

фармацевт. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази

листовка. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Aldurazyme и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да използвате Aldurazyme

Как да използвате Aldurazyme

Възможни нежелани реакции

Как да съхранявате Aldurazyme

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Aldurazyme и за какво се използва

Aldurazyme се използва за дългосрочна ензимозаместваща терапия при пациенти със

заболяването Мукополизахаридоза І (MPS I) за лечение на неневрологичните прояви на

заболяването.

Хора с MPS I заболяване имат или ниско ниво или нямат никакъв ензим, наречен

идуронидаза (

-L-iduronidase), който разгражда специфични вещества гликозаминогликани

(glycosaminoglycans) в тялото. В резултат тези вещества не се разграждат в тялото както трябва.

Те се натрупват в много телесни тъкани, като причиняват симптомите на MPS I.

Aldurazyme е изкуствен ензим, наречен ларонидаза (laronidase). Той може да замести

естествения ензим, който липсва при MPS I заболяването.

2.

Какво трябва да знаете, преди да използвате Aldurazyme

Не трябва да използвате Aldurazyme

Ако сте алергични (свръхчувствителни) към ларонидаза или някоя от другите съставки на това

лекарство (изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Говорете с Вашия лекар, преди да използвате Aldurazyme. Ако се лекувате с Aldurazyme, може

да развиете свързани с инфузията реакции. Свързана с инфузията реакция е всяка свързана

реакция, настъпила по време на инфузията или до края на деня на въвеждане на инфузията

(вижте точка 4 “Възможни нежелани реакции”). Някои от тези реакции могат да бъдат тежки. В

случай, че развиете такава реакция

трябва незабавно да се свържете с Вашия лекар.

Ако се проявят такива реакции, прилагането на Aldurazyme трябва да се прекрати незабавно и

Вашият лекар ще започне подходящо лечение.

Тези реакции могат да бъдат особено тежки, ако имате предшестваща свързана с MPS I

обструкция на горните дихателни пътища.

Може да Ви бъде даден допълнителен медикамент като антихистамин или парацетамол за

предпазване от алергичен тип реакции.

Други лекарства и Aldurazyme

Информирайте Вашия лекар, ако приемате лекарствени продукти, съдържащи хлорохин или

прокаин, поради възможен риск от намаляване на действието от Aldurazyme.

Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате или наскоро сте приемали други

лекарства, включително и такива, отпускани без рецепта.

Бременност, кърмене и фертилитет

Няма достатъчно опит от употребата на Aldurazyme при бременни жени. По време на

бременност не трябва да Ви бъде прилаган Aldurazym, освен в случай на категорична

необходимост.

Не е известно дали Aldurazyme се отделя в кърмата. Препоръчва се да спрете да кърмите по

време на лечение с Aldurazyme.

Липсват данни относно ефектите на Aldurazyme върху фертилитета.

Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност,

посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.

Шофиране и работа с машини:

Няма проучвания за ефектите върху способността за шофиране и работа с машини.

Aldurazyme съдържа натрий

Този лекарствен продукт съдържа по 1,29 mmol натрий във всеки флакон. Това трябва да се

има предвид от пациенти на диета с контролиран прием на натрий.

3.

Как да използвате Aldurazyme

Указание за употреба - разреждане и въвеждане

Концентратът за инфузионен разтвор трябва да се разреди преди въвеждане и е предназначен

за интравенозно приложение (вижте информацията за медицински специалисти).

Въвеждането на Aldurazyme трябва да става в подходящи клинични условия, с непосредствен

достъп до реанимационна апаратура за овладяването на спешни медицински състояния.

Дозировка

Препоръчваният дозов режим на Aldurazyme е 100 U/kg телесно тегло, прилагани веднъж

седмично под формата на интравенозна инфузия. Началната скорост на инфузията от 2 U/kg/h

може да се увеличава постепенно на всеки петнадесет минути, ако се понася добре от пациента,

до достигане на максимална скорост от 43 U/kg/h. Вливането на целия обем трябва да стане за

около 3-4 часа.

Винаги използвайте това лекарство, точно както Ви е казал Вашият лекар. Ако не сте сигурни в

нещо, попитайте Вашия лекар.

Ако сте пропуснали инфузия на Aldurazyme

Ако сте пропуснали инфузия на Aldurazyme, моля свържете се с Вашия лекар.

Ако сте приели повече от необходимата доза Aldurazyme

Няма съобщения за случаи на предозиране на Aldurazyme.

Ако не сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не

всеки ги получава.

Нежеланите реакции се проявяват главно, докато пациентите са получавали медикамента или

скоро след това (свързани с инфузията реакции). Ако получите такава реакция,

трябва

незабавно да свържете с Вашия лекар.

Броят на тези реакции е намалявал , колкото по-дълго

пациентът е бил на Aldurazyme. Повечето от тези реакции са били леки или средни по тежест.

Въпреки това при пациенти е наблюдавана тежка системна алергична реакция (анафилактична

реакция) по време на инфузиите с Aldurazyme или до 3 часа след това. Някои от симптомите на

тази тежка алергична реакция са били животозастрашаващи и са включвали изключително

затруднено дишане, подуване на гърлото, ниско кръвно налягане и ниски нива на кислород в

организма. Няколко пациента с данни за предхождащо засягане на горните дихателни пътища и

белите дробове, свързани с Мукополизахаридоза I, са развили тежки реакции, включващи

бронхоспазъм (свиване на дихателните пътища), спиране на дишането и подуване на лицето.

Бронхоспазмът и спирането на дишането са с неизвестна честота. Тежката алергична реакция

(анафилактична реакция) и подуването на лицето се считат за чести и могат да засегнат до 1 на

10 души.

Много честите симптоми (могат да засегнат повече от 1 на 10 души), които не са били

сериозни, включват главоболие, гадене, коремна болка, обрив, ставно заболяване, ставна болка,

болка в гърба и болка в ръцете или краката, зачервяване, повишена температура, втрисане,

повишена сърдечна честота, повишено кръвно налягане и реакция на мястото на инфузията.

Други нежелани реакции включват следното:

Чести (могат да засегнат до 1 на 10 души)

повишаване на телесната температура

изтръпване

замайване

кашлица

затруднено дишане

повръщане

диария

подуване на шията

уртикария

сърбеж

оплешивяване

студена пот, обилно потене

мускулна болка

бледност

студени длани и стъпала

студени тръпки, чувство за горещина, студенина

уморяемост

грипоподобно състояние

безпокойство

С неизвестна честота (от наличните данни не може да бъде направена оценка)

посиняване на кожата (поради ниско ниво на кислород в кръвта)

учестено дишане

зачервяване на кожата

изливане на лекарство в околната тъкан в мястото на инжектиране, което може да

причини оток или зачервяване

подуване на ръцете и/или краката

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.

Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също

да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Aldurazyme

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Това лекарство не трябва да Ви се прилага след срока на годност, отбелязан върху етикета след

„Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Неотворени флакони:

Да се съхранява в хладилник (2

C до 8

Не изхвърляте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци. Попитайте

Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези мерки ще

спомогнат за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Aldurazyme

Активното вещество е: ларонидаза. 1 ml от разтвора във флакона съдържа 100 U

ларонидаза. Всеки флакон от 5 ml съдържа 500 U ларонидаза.

Другите съставки са: натриев хлорид, натриев дихидрогенфосфат монохидрат, динатриев

хидрогенфосфат хептахидрат, полисорбат 80, вода за инжекции.

Как изглежда Aldurazyme и какво съдържа опаковката

Aldurazyme се предлага като концентрат за инфузионен разтвор. Той представлява разтвор,

който е бистър до леко опалесцентен и безцветен до бледожълт.

Съдържание на опаковката:

1, 10 или 25 флакона в картонена кутия. Не всички видове

опаковки могат да бъдат пуснати в продажба.

Притежател на разрешението за употреба и производител

Притежател на разрешението за употреба

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, NL-1411 DD, Naarden, Нидерландия

Производител

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Великобритания.

За допълнителна информация относно това лекарство, моля свържете се с локалния

представител на притежателя на разрешението за употреба:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg

Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.

Tel: +36 1 505 0050

България

SANOFI BULGARIA EOOD

Тел.: +359 (0)2 970 53 00

Malta

Sanofi Malta Ltd

Tel: +356 21493022

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.

Tel: +420 233 086 111

Nederland

Genzyme Europe B.V.

Tel: +31 35 699 1200

Danmark

sanofi-aventis Denmark A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Norge

sanofi-aventis Norge AS

Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH

Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 7013

Österreich

sanofi-aventis GmbH

Tel: + 43 1 80 185 - 0

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ

Tel. +372 6 273 488

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.

Tel: +48 22 280 00 00

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.

Tel: +351 21 35 89 400

España

sanofi-aventis, S.A.

Tel: +34 93 485 94 00

România

Sanofi Romania SRL

Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France

sanofi-aventis France

Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.

Tel: +386 1 560 4800

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.

Tel: +385 1 600 34 00

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.

Tel.: +421 2 33 100 100

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI

Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia

Sanofi S.p.A.

Tel: +39 059 349 811

Sanofi

Tel +44 (0)845 372 7101

Κύπρος

sanofi-aventis Cyprus Ltd.

Τηλ: +357 22 871600

Latvija

sanofi-aventis Latvia SIA

Tel: +371 67 33 24 51

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS LIETUVA“

Tel. +370 5 275 5224

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата: http://www.ema.europa.eu

. Там са посочени и линкове към други уебсайтове, където

може да намерите информация за редки заболявания и лечения.

Тази листовка е налична на всички езици на ЕС/ЕИП на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти:

Всеки флакон Aldurazyme е предназначен само за еднократна употреба. Концентратът за

инфузионен разтвор трябва да се разреди с 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор на натриев

хлорид при спазване на асептична техника. Препоръчва се разреденият разтвор на Aldurazyme

да се въвежда на пациентите с помощта на инфузионно устройство, оборудвано с проточен

филтър с размер на порите от 0,2 µm.

От гледна точка на микробиологичната безопасност, продуктът трябва да се използва веднага.

Ако не се използва веднага, съхранението на разтворения продукт не трябва да е повече от

24 часа при 2

C - 8

C и при условие че разреждането е извършено при контролирани и

доказано асептични условия.

Aldurazyme не трябва да се смесва с други лекарствени продукти в една и съща инфузия.

Приготвяне на инфузията Aldurazyme (Използвайте асептична техника)

Определете броя на флаконите, които ще се разреждат, въз основа на индивидуалното

телесно тегло на пациента. Извадете необходимия брой флакони от хладилника

приблизително 20 минути преди употреба, за да могат да достигнат стайна температура

(под 30°С).

Преди разреждане внимателно огледайте всеки флакон за наличие на частици и промяна

в цвета. Бистрият до леко опалесциращ, и безцветен до бледожълт разтвор трябва да не

съдържа видими частици. Не използвайте флакони, които показват наличие на частици

или промяна в цвета.

Определете общия обем на инфузията въз основа на индивидуалното телесно тегло на

пациента, който е 100 ml (ако телесното тегло е по-малко или равно на 20 kg) или 250 ml

(ако телесното тегло е повече от 20 kg) 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор на натриев

хлорид.

От 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор на натриев хлорид в инфузионния сак изтеглете и

изхвърлете обем, равен на общия обем Aldurazyme, който ще се прибави.

Изтеглете необходимия обем от флаконите Aldurazyme и съберете изтеглените обеми.

Прибавете събраните обеми Aldurazyme към 9 mg/ml (0,9%) инфузионен разтвор на

натриев хлорид.

С внимателни движения размесете инфузионния разтвор.

Преди употреба огледайте разтвора за наличие на частици. Трябва да се използват само

бистри и безцветни разтвори без видими частици.

Неизползваният продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в

съответствие с местните изисквания.